2025年9月11-14日，由中华医学会、中华医学会神经病学分会主办，浙江省医学会承办的“中华医学会第二十八次神经病学学术会议”于美丽的杭州市盛大召开。本次大会汇聚众多知名专家学者，围绕相关神经系统疾病最新进展展开广泛而深入的交流，为推动领域发展注入新动能。

重症肌无力（MG）作为一种罕见病的自身免疫性疾病，近年来其发病率逐年上升^¹，已成为神经免疫领域关注的重要疾病之一。本次会议期间，来自北京医院神经内科的殷剑教授针对新型双靶点生物制剂——泰它西普治疗MG的Ⅱ、Ⅲ期临床研究最新成果作了专题报告，系统展示了该创新药物扎实的临床证据与令人鼓舞的疗效。借此契机，医脉通特邀殷剑教授就“泰它西普在MG治疗中的临床价值和前景”进行深度访谈，以期为临床实践提供参考！

Q：近年来，重症肌无力（MG）靶向疗法取得突破性进展，为该领域的发展注入强劲动力。2024年5月，泰它西普治疗MG的Ⅱ期研究数据重磅公布，其结果发表在《Eur J Neurol》杂志上，作为该研究的第一作者，请您从肌群分析的角度谈一谈泰它西普在MG患者中的疗效如何？

殷剑教授：

MG是一种罕见的获得性神经-肌肉接头（NMJ）传递障碍的自身免疫性疾病，主要表现为全身骨骼肌波动性无力和易疲劳，部分患者症状在短期内迅速进展，发生肌无力危象而危及生命。MG的全球患病率约为12.4/10万人，基于国家医院质量监测系统数据库统计结果显示，我国MG的发病率约0.68/10万人（由于仅统计住院患者，因此实际发病率可能更高）²。由于疾病罕见、症状多样，MG往往面临较高误诊率，导致诊断延迟。2022年的一项中国横断面调查结果显示：58.3%的患者曾被误诊，43.4%的患者存在延迟诊断＞1年的情况³，由此带来沉重的疾病负担。此外，在治疗方面，传统免疫治疗方法存在药物疗效、安全性、便捷性不足等局限性⁴，难以满足MG患者对病情全面控制的需求。

今年5月，泰它西普新适应症获国家药品监督管理局批准上市，用于与常规治疗药物联合治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者，为中国MG患者带来新的治疗选择，也为全球MG患者带来新的治疗希望。

目前，泰它西普已积累了丰富的循证证据，其中，泰它西普治疗MG的Ⅱ期研究是一项针对成人gMG患者的多中心、随机、开放标签临床研究，旨在初步评估泰它西普治疗成人gMG的临床疗效和安全性。研究最终纳入29例年龄≥18岁，抗AChR抗体阳性，确诊为gMG的患者，按1∶1随机分配至泰它西普160mg组（N=14）和240mg组（N=15），每周1次皮下注射，连续24周。治疗期间每4周对患者进行一次疗效评估。

结果显示，泰它西普两组剂型均可有效改善gMG患者临床症状。从基线到第24周，泰它西普160mg和240mg组MG临床绝对评分（MG-CAS）的平均变化量分别下降13.8和14.1分，进一步证实其可改善患者病情。Ⅱ期临床研究结果显示，泰它西普可以有效减轻gMG患者各肌群（包括肢体肌、呼吸肌、延髓肌、面肌等）肌无力症状，对于眼肌受累症状改善尤其显著，且240mg剂量组的疗效优于160mg剂量组。

Q：MG作为一种自身免疫性疾病，常与胸腺瘤密切相关。值得一提的是，针对泰它西普治疗MG的Ⅱ期研究中有胸腺瘤病史的14例患者进行的亚组分析数据最新出炉，请您谈一谈该亚组分析结果给我们带来了哪些临床启示？

殷剑教授：

该亚组分析纳入了泰它西普治疗MG的Ⅱ期研究中14例有胸腺瘤病史的患者人群，其中泰它西普160mg组9例，泰它西普240mg组5例。结果显示：

重症肌无力定量量表（QMG）评分：自第4周起，无论有无胸腺瘤病史，泰它西普两个剂量组均可显著降低QMG评分；此外，无论有无胸腺瘤病史，泰它西普240mg组对QMG评分的整体改善均优于160mg组，虽然组间比较无统计学差异，但随着样本量的放大相信会出现一定差异。

QMG应答率：全部剂量组中，有胸腺瘤病史患者在4、8、16和24周QMG应答率（改善≥3分）高于无胸腺瘤病史患者。

QMG改善：第24周时，有胸腺瘤病史的患者100%达到QMG有效改善（改善≥3分），64.28%的患者达到QMG显著改善（改善≥5分）；无胸腺瘤病史患者分别为93.33%及80%。

MG-CAS评分：自第4周始，无论有无胸腺瘤病史，泰它西普两个剂量组均可显著降低MG-CAS评分（有胸腺瘤病史的患者改善程度更高）；此外，有胸腺瘤病史的患者中，泰它西普240mg组对MG-CAS评分的整体改善优于160mg组（组间比较无统计学差异）。

MG-CAS应答率：两个剂量组中，有胸腺瘤病史患者在4、8和24周MG-CAS改善≥3分的比例以及在第4、8、12、24周MG-CAS改善≥5分的比例均高于无胸腺瘤病史患者。

MG-CAS改善：第24周时，有胸腺瘤病史的患者在MG-CAS改善≥3分的各分值均高于无胸腺瘤病史患者。

胸腺瘤相关MG约占MG患者的10%-15%，这类患者通常病情略重，给临床治疗带来较大挑战⁵。上述亚组分析结果表明，泰它西普对于有胸腺瘤病史的gMG患者展现出良好的疗效，且240mg剂量组疗效优于160mg剂量组，该研究数据的公布无疑为临床治疗提供了新的思路和选择。

Q：Ⅱ期数据的公布为泰它西普治疗gMG患者的疗效和安全性提供了有力证明。那么，最新的Ⅲ期研究数据又将带来怎样的惊喜，请您详细分享下？展望未来，您认为泰它西普在MG/自身免疫性疾病中的临床应用前景如何？

殷剑教授：

泰它西普治疗gMG的Ⅲ期临床试验是中国原创的一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估高剂量泰它西普治疗gMG患者的有效性和安全性。研究共纳入114例基线MG日常生活活动量表（MG-ADL）评分≥6分、QMG评分≥8分的gMG患者，按1:1随机分组至泰它西普240mg组和安慰剂组（各57例），研究分为24周双盲治疗期（A阶段，N=114）及24周开放治疗期（B阶段，N=104）。主要研究终点是第24周MG-ADL评分较基线变化，次要研究终点包括第48周MG-ADL评分较基线变化，第24周、48周QMG评分较基线的变化等。

结果显示，治疗4周起，相比安慰剂，泰它西普组MG-ADL和QMG评分显著改善。治疗24周时，泰它西普组MG-ADL评分较基线的下降值显著高于安慰剂组（-6.4 vs -1.6），达到主要终点；MG-ADL评分改善≥3分的患者比例高达98.1%；QMG评分改善≥5分的患者比例达87%；同时MG复合量表（MGC）、MG相关生活质量15项（MG-QOL15）及MG-CAS显著改善。治疗48周时，泰它西普组MG-ADL、QMG等评分呈持续降低趋势，且各肌群无力症状持续改善。在安全性方面，双盲期间，泰它西普组总体不良事件（AE）发生率与安慰剂组相当，严重不良事件（SAE）、感染类AE以及感染类SAE发生率低于安慰剂组，整体安全耐受。

泰它西普是一种重组人B淋巴细胞刺激因子受体-抗体融合蛋白，通过靶向B细胞刺激因子（BLyS）和增殖诱导配体（APRIL）途径，多阶段抑制B淋巴细胞增殖和分化，通过降低机体自身的免疫反应发挥治疗作用。其治疗MG的Ⅱ期和Ⅲ期研究数据的公布，是中国创新药在神经免疫疾病领域的重大突破。今年5月，泰它西普获得国家药品监督管理局正式批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG），打开了MG治疗新格局。这是泰它西普在中国获批的第三项适应症，此前该药物已于2021年3月和2024年7月相继获批系统性红斑狼疮（SLE）和类风湿关节炎（RA）适应症。

总的来说，泰它西普在MG患者中的应用前景乐观，未来有望成为一种重要的长期治疗手段。随着研究的深入和临床经验的积累，其在重症肌无力及其他自身免疫性疾病中的作用将更加清晰，进一步推动这一领域的治疗进步，为患者带来更多获益。

结语

泰它西普作为全球首创BLyS/APRIL双靶点生物制剂，凭借其独特的作用机制和显著的临床疗效，已成为当前自免疾病治疗领域极具潜力的药物。本次最新研究成果表明，泰它西普不仅能有效减轻gMG患者包括肢体肌、呼吸肌、延髓肌、面肌等在内的各肌群肌无力症状，还对伴有胸腺瘤病史这一治疗挑战较大的患者群体展现出良好疗效，为其带来新的希望！期待未来，随着研究探索的持续深入以及临床证据的不断积累，泰它西普能进一步拓展其应用场景，助力更多患者获益！

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