一、近期临床与科研学术成果综述

本领域以眼眶病眼肿瘤为核心研究方向，针对临床诊疗关键难题开展长期攻坚，近年涌现出多项具有代表性的学术成果，为疾病诊疗提供了高质量证据与创新方案。

在多中心临床研究方面，高等级证据有力破解临床困境。上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科团队牵头开展的研究，首次明确我国视网膜母细胞瘤的发病与诊疗特征——95% 病例发生于3岁以内婴幼儿，眼内晚期（D或E期）患儿占比高达72.5%，眼球摘除率达61.3%。同时，该团队证实眼动脉超选择动脉介入化疗相较于静脉化疗，可使保眼率提升94%，为单眼视网膜母细胞瘤诊疗确立优选策略，相关成果发表于《Lancet Child Adolesc Health》《Ophthalmology》《Am J Ophthalmol》等国际权威期刊。此外，中山大学中山眼科中心联合复旦大学附属五官科医院眼科团队开展的双中心研究取得重大突破，提出3个疗程 CEV 化疗在预防肿瘤转移、降低患者死亡率方面，与 6 个疗程疗效相当，为优化化疗方案、减少患者治疗负担提供关键依据，论文发表于《JAMA》。

人工智能技术的深度应用，为眼科诊疗全流程赋能。首都医科大学附属同仁医院眼科团队基于荧光血管造影、吲哚青绿血管造影及眼部超声检查的影像数据，成功开发人工智能诊断模型，显著提升脉络膜黑色素瘤的诊断准确性；上海九院眼科团队研发的眼眶CT 与 MRI 图像自动分割及三维重建技术，可精准识别并量化眼眶内眼外肌、视神经、骨壁等解剖结构，为临床医生提供直观的术前规划工具，有效提升手术精准度与安全性；浙江大学医学院附属二院与北京同仁医院团队联合开发的深度学习智能眼睑肿瘤筛查模型，为大规模人群眼睑肿瘤筛查提供便捷、高效的解决方案，相关研究成果发表于《Nat Commun》《NPJ Digit Med》等顶级期刊。

靶向治疗与基因治疗领域取得突破性进展。上海九院眼科团队牵头完成的甲状腺眼病新药重组抗胰岛素样生长因子1受体单抗（替妥尤单抗）III 期临床试验结果显示，该药物对眼球突出的应答率达85.8%，且整体安全性良好，未发生严重不良事件，价格仅为美国同类药物的十五分之一，为中重症甲状腺眼病患者带来全新治疗选择，研究论文近期发表于《JAMA Ophthalmol》。在基因治疗方面，眼球因体积小、可无创检测血流、与外周存在屏障隔绝等特点，成为基因编辑治疗的理想部位。上海九院眼科团队利用腺相关病毒、先导编辑等先进技术，开发多种基因递送与编辑手段，成功实现视网膜母细胞瘤中缺失 RB1 基因的有效恢复；在 PDX 动物模型中，单次玻璃体腔注射该基因治疗方案即可显著抑制肿瘤生长，并保留动物视功能，为眼恶性肿瘤诊疗提供 “一次给药、长期获益” 的革新性方案，相关成果发表于《Nat Commun》《IOVS》等国际期刊。

二、领域临床与科研热点聚焦

当前，眼眶病眼肿瘤领域的核心目标是建立诊疗标准与指南，推动疾病诊疗向规范化、同质化方向迈进。一方面，领域内持续加大跨中心合作力度，致力于构建区域化协作或全国统一的诊疗网络，推动诊疗新方案、新模式、新方法的落地应用，例如针对视网膜母细胞瘤的“眼动脉超选灌注化疗＋全身静脉化疗” 整合化疗方案、眼黑色素瘤的术前新辅助与术后辅助联合治疗方案、转移性眼肿瘤的双靶点或三靶点治疗新方案等，均成为临床研究与应用的重点方向。另一方面，依托算法优化、技术革新与设备升级，为临床诊疗与基础研究赋能，推动研究进程迭代升级，例如基于多模态数据的诊疗模型，可显著提升诊疗的通用化与便捷化水平；同时，提升人工智能模型的可解释性、拓展其在多场景医疗单元的应用，也成为领域内的重要研究热点。

在基础研究层面，多个前沿方向展现出强劲的发展潜力与竞争力。具体包括：通过单细胞空间转录组技术解析眼眶成纤维细胞异质性，为深入理解眼眶疾病发病机制提供基础；研发用于眼眶骨再生的新型生物材料，探索眼眶骨缺损修复的创新路径；研究眼眶疾病的神经免疫调控机制，揭示疾病发生发展的深层分子机制；构建AAV-CRISPR 体内基因编辑平台，尤其针对 RB1、MYCN 等与眼肿瘤密切相关基因的干预编辑策略，为基因治疗的临床转化奠定基础。

三、未来5-10年领域变革与突破展望

未来5-10年，眼眶病眼肿瘤领域将在人工智能、脑机接口、靶向药物研发与高通量药物筛选等技术的深度融合下，迎来颠覆性变革。

人工智能将全面贯穿患者“诊断 - 治疗 - 随访” 全流程，通过整合多维度诊疗数据，实现疾病的早期精准诊断与个体化治疗方案制定，推动领域向 “早诊早治、精准医疗” 方向加速发展。眼眶与眼球复合移植技术正成为未来医学的前沿焦点，该技术有望为眼眶或眼球缺失患者重建完整的眼部解剖结构，恢复其视觉功能，为严重眼部疾病患者带来新的希望。

视觉脑机接口技术将进入快速发展阶段，为失明的晚期眼眶病眼肿瘤患者重见“数字光明” 提供可能。通过研发高通道柔性电极，实现与大脑视皮层的直接对接，使视觉假体与大脑可塑性同步迭代，最终达成高分辨率视觉重建，帮助患者恢复视觉感知能力。

在靶向药物转化研究方面，利用单细胞空间组学等先进技术绘制眼眶病眼肿瘤的时空演进图谱，精准锁定疾病驱动突变位点与可成药口袋，将为新型靶向药物的开发与临床应用提供关键依据，推动领域进入靶向治疗精准化时代。在药物筛选领域，依托PDO（患者来源类器官）、PDX（患者来源异种移植）动物模型构建的生物芯片，结合基于 CRISPR 激活 / 抑制库的高通量药物筛选技术，可在短期内高效筛选大量高选择性小分子化合物，加速眼眶病眼肿瘤精准靶向药物的研发进程，引领领域全面进入智能医学新时代。

四、技术创新与人才培养战略

创新是推动眼科事业持续发展的核心动力，也是领域赢得未来竞争优势的关键。在技术创新层面，需将基础研究作为“压舱石”，围绕眼眶病眼肿瘤的深层发病机制，制定中长期研究规划；将临床研究作为 “突破口”，通过开展高质量临床研究，形成更多 “中国证据”，推动 “中国方案” 纳入全球诊疗指南；同时，打通科研成果转化的 “最后一公里”，构建从实验室研究到临床应用的闭环链条，实现创新成果的持续迭代与良性循环。近年来，我国眼科领域专家在国际舞台的参与度显著提升，通过牵头多中心国际研究、承办高水平学术会议等方式，有效提高了中国眼科的国际能见度与话语权。未来，需以更开放的姿态推动 “走出去” 战略，在国际诊疗规则制定、临床数据共享、诊疗标准输出等方面持续发力，让中国眼科的创新成果与智慧惠及全球患者。

人才培养是领域可持续发展的重要支撑，本学组始终将团队建设与人才培养置于战略高度，通过搭建学术平台、提供科研资源、赋予实践机会等方式，为青年人才成长铺路搭桥，鼓励青年医师打破思维桎梏、勇于创新探索、主动承担科研与临床重任。目前，上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科已培育11位国家级人才，其中6位深耕眼肿瘤与眼眶病领域，成为本学组的核心力量；从全国范围来看，越来越多的医疗机构涌现出一批批中青年骨干人才，他们传承前辈经验、发挥创新优势，正汇聚成推动眼眶病眼肿瘤学科持续跃升的强大动力。