真实世界视角下套细胞淋巴瘤治疗策略的现状、挑战与优化方向分析
2025-08-14 来源:医脉通

套细胞淋巴瘤(MCL)是一种罕见、不可治愈的B细胞恶性肿瘤1。近年来,临床对真实世界MCL患者疾病负担、治疗模式与治疗结局的探索持续深入,逐步积累了更多治疗经验与循证证据。与此同时,MCL治疗取得显著进展,布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂(BTKi)等创新疗法逐渐丰富了临床治疗选择2本文将结合2025年欧洲血液学会(EHA)年会的前沿研究成果,深入探讨创新疗法在MCL患者中的应用潜力,为临床实践提供参考。



回顾性分析MCL患者可用疗法的医疗资源消耗强度——一项真实世界研究


这项美国真实世界、回顾性、观察性研究纳入了2019-2024年接受治疗的成人MCL患者,旨在剖析真实世界MCL患者的疾病负担、治疗模式与治疗结局1。其中,2L患者共4506例,中位年龄69.6岁;3L+患者共1383例,中位年龄70.5岁。2L+患者Charlson合并症指数(CCI)均值为4.7分。


研究显示,在2L和3L+患者中,BTKi方案最为常用(分别为52.0%、45.8%),其次为基于苯达莫司汀的治疗方案(分别为13.7%、8.2%)和利妥昔单抗单药治疗(分别为10.3%、12.4%)。


2019-2024年间,所有治疗线(2L+)中,基于苯达莫司汀的方案的使用率呈下降趋势,而BTKi的使用率增加。2L和3L+患者平均至下一次治疗时间(TTNT)分别为17.7个月、17.6个月;且医疗保健资源利用率(HCRU)均较高,门诊平均就诊量分别为3.02次/患者/月(PPPM)、3.41 PPMM,住院服务利用率分别为1.01 PPPM、1.44 PPPM。其中,2L和3L+患者采用R-CHOP方案(6.43 PPPM、6.08 PPPM)和基于苯达莫司汀方案(4.41 PPPM、4.85 PPPM)的患者门诊利用率最高,而BTKi治疗组最低(0.86 PPPM、0.76 PPPM)。


该研究表明,在真实世界中,以化疗为基础的治疗方案与较高的HCRU相关,且大多数MCL的治疗方案导致患者TTNT较短、HCRU较高。这一现状凸显了临床对新型治疗策略的迫切需求,期望有效降低患者疾病负担。


评估创新疗法在MCL患者中的应用前景——一项专家小组分析


这项研究通过线上研讨和线下会议的方式,收集了来自全球14位血液肿瘤领域专家的真知灼见2。专家们针对BTKi、无化疗(Chemo-free)方案、T细胞接合器(TCE)和CAR-T细胞疗法进行深入评估,旨在剖析MCL治疗的未来发展趋势。


结果显示,尽管各地诊疗指南对自体造血干细胞移植(ASCT)的推荐存在差异,但临床普遍认为,MCL患者的健康状态、器官功能及合并症情况(如慢性肾病、控制不佳的糖尿病),是评估其能否耐受ASCT的重要影响因素。TP53突变、高Ki-67指数等遗传标志物异常可提示高危风险,此类患者通过ASCT获益的可能性较低。多数专家一致认为,随着新疗法的出现,ASCT在MCL治疗中的地位逐渐减低,MCL治疗模式正迎来重大革新。


多项临床研究证实,包括靶向治疗、CAR-T细胞治疗和TCE在内的Chemo-free方案,显示出治疗MCL的良好潜力,尤其对于健康状况不佳、伴合并症或免疫缺陷的患者。其中,BTKi作为口服药物,为医生和患者提供了新的治疗选择。


未来,在将这些创新方案纳入常规实践之前,还需要更有力的证据支持,临床仍需开展持续研究以验证其长期获益,并深入阐明其作用机制。


总结


真实世界研究表明,传统以化疗为基础的方案医疗资源消耗较高,且患者TTNT有限;而BTKi方案的门诊资源消耗率相对较低,有助于优化临床资源配置。目前,BTKi等靶向治疗、TCE以及CAR-T细胞疗法等创新策略不断涌现,MCL治疗格局逐步迎来革新。未来,基于患者个体特征、遗传学特征及医疗资源可及性制定个体化治疗方案,将成为MCL治疗的重要方向。


审批编号:CN-162978

过期日期:2026-07-31

声明:本材料由阿斯利康提供支持,仅供医疗卫生专业人士参考



参考文献
1.Alvaro J. Alencar,,et al.2025 EHA PF899.
2.Won Seog Kim,et al.2025 EHA PB3194.

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