2025年上半年，美国食品药品监督管理局（FDA）在肿瘤治疗领域持续深化创新驱动战略，批准了多款抗肿瘤新药及适应症扩展，涵盖抗体偶联药物（ADC）、免疫检查点抑制剂、小分子靶向疗法等多技术路径。本文系统梳理2025年上半年FDA批准的抗肿瘤新药，旨在为临床决策及研发提供前沿参考。

肺癌

5月14日，FDA加速批准了telisotuzumab vedotin-tllv用于治疗c-Met高表达的经治局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。该批准主要基于LUMINOSITY研究。

6月11日，FDA批准他雷替尼用于局部晚期或转移性ROS1阳性NSCLC成人患者。该批准主要基于TRUST-I研究（NCT04395677）和TRUST-II研究（NCT04919811）。

6月23日，FDA加速批准datopotamab deruxtecan-dlnk（Dato-DXd）用于既往接受过表皮生长因子受体（EGFR）靶向治疗和铂类化疗的局部晚期或转移性EGFR突变NSCLC成人患者。该批准主要基于TROPION-Lung05研究（NCT04484142）和TROPION-Lung01研究（NCT04656652）。

7月2日，FDA快速批准了舒沃替尼用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经FDA批准的试剂盒检测确认，存在表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）的局部晚期或转移性、NSCLC成人患者。该批准主要基于WU-KONG1B研究。

消化系统肿瘤

1.结直肠癌

1月16日，FDA批准sotorasib联合帕尼单抗用于治疗KRAS G12C突变转移性结直肠癌（CRC）成人患者，该类患者的KRAS G12C突变需经FDA批准的检测确定，并且既往接受过氟嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗。此次批准主要基于CodeBreaK 300研究。

4月8日，FDA批准了纳武利尤单抗联合伊匹木单抗，用于治疗患有不可切除或转移性微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）CRC的成人和≥12岁的儿童患者。此外，FDA还将单药纳武利尤单抗用于治疗患有MSI-H/dMMR 转移性CRC且在接受氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康治疗后出现疾病进展的成人和≥12岁的儿童患者的加速审批转为常规审批。该批准主要基于CheckMate 8HW研究（NCT04008030）。

2.食管癌

3月4日，FDA批准替雷利珠单抗联合含铂化疗用于不可切除或转移性食管鳞癌（ESCC）成人患者一线治疗。此次适应证获批是基于RATIONALE-306研究成果。

3.胃癌

3月19日，FDA正式批准帕博利珠单抗联合曲妥珠单抗、氟嘧啶及含铂化疗方案，用于一线治疗PD-L1表达（CPS≥1）、不可手术的局部晚期或转移性HER2阳性胃或胃食管交界部腺癌（GC/GEJC）成人患者。该批准主要基于KEYNOTE-811研究（NCT03615326）。

4.肝癌

4月11日，FDA批准纳武利尤单抗联合伊匹木单抗用于不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）成人患者的一线治疗。本次批准主要基于CHECKMATE-9DW研究。

乳腺癌

1月17日，FDA批准靶向TROP2的ADC datopotamab deruxtecan-dlnk（Dato-DXd）用于既往接受过基于内分泌的治疗和化疗的不可切除或转移性、HR阳性、HER2阴性（免疫组化为IHC 0，IHC1+或IHC2+/ISH-）乳腺癌成年患者。该批准主要基于TROPION-Breast01研究。

鼻咽癌

4月23日，FDA批准了PD-1单抗派安普利单抗联合顺铂或卡铂及吉西他滨用于复发或转移性非角化型鼻咽癌（NPC）成人患者的一线治疗。同时，批准了派安普利单抗单药治疗经含铂化疗及至少一线其他系统治疗后疾病进展的转移性非角化型NPC成人患者。该批准主要基于AK105-304和AK105-202两项关键注册研究。

头颈鳞癌

6月12日，FDA批准帕博利珠单抗作为单一药物用于术前辅助治疗，并在术后与放疗联合（含或不含顺铂）继续作为辅助治疗，随后再次作为单一药物，用于肿瘤表达PD-L1 CPS≥1的可切除局部晚期头颈部鳞状细胞癌成人患者。该批准主要基于KEYNOTE-689研究（NCT03765918）。

卵巢癌

5月8日，FDA加速批准了avutometinib联合defactinib用于治疗既往接受过系统治疗的KRAS突变的复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）成人患者。该批准主要基于RAMP-201研究。

泌尿系统肿瘤

1.膀胱癌

3月28日，FDA批准度伐利尤单抗联合吉西他滨和顺铂作为新辅助治疗，随后以单药作为根治性膀胱切除术后的辅助治疗，用于治疗肌层浸润性膀胱癌（MIBC）成人患者。该批准主要基于NIAGARA研究。

6月12日，FDA批准丝裂霉素膀胱内溶液用于治疗复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌成人患者。该批准主要基于ENVISION研究（NCT05243550）。

2.前列腺癌

3月28日，FDA扩大了lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan的适应症范围，新增用于治疗既往接受过雄激素受体通路抑制剂（ARPI）治疗且适合延迟使用紫杉烷类化疗的前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患者。该批准主要基于PSMAfore研究。

6月3日，FDA批准达罗他胺用于治疗转移性去势敏感性前列腺癌（mHSPC）。该批准主要基于ARANOTE研究（NCT02799602）。

3.肛管鳞状细胞癌

5月15日，FDA批准retifanlimab-dlwr联合卡铂和紫杉醇，用于不可手术的局部复发或转移性肛管鳞状细胞癌（SCAC）成人患者的一线治疗。同时，FDA还批准retifanlimab-dlwr作为单药疗法，用于铂类化疗期间进展或不耐受的局部复发或转移性SCAC成人患者。该批准主要基于POD1UM-303/InterAACT2研究(NCT04472429)和POD1UM-202研究(NCT03597295)。

其他肿瘤

1.丛状神经纤维瘤

2月11日，FDA批准MEK抑制剂mirdametinib用于2岁及以上神经纤维瘤病1型相关症状性不可手术丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和儿童患者。该批准主要基于ReNeu研究。

2.腱鞘巨细胞瘤

2月14日，FDA批准vimseltinib用于治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者，这些患者手术切除后可能会加剧功能受限或出现严重并发症。该批准主要基于MOTION研究。

3.神经内分泌肿瘤

3月26日，FDA批准卡博替尼用于治疗≥12岁、既往曾接受治疗的不可切除局部晚期或转移性高分化胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）和高分化胰腺外神经内分泌肿瘤（epNET）成人及儿童患者。该批准主要基于CABINET试验。

4.嗜铬细胞瘤或副神经节瘤

5月14日，FDA批准了belzutifan用于治疗局部晚期不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL），患者限定为12岁及以上的成人和儿童。这是目前FDA首次批准用于PPGL的口服疗法。该批准主要基于LITESPARK-015研究。

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