在血友病治疗领域，一直存在着诸多挑战。由于患者存在个体差异，固定剂量的预防治疗方案难以满足所有患者的需求，治疗效果往往不尽人意。此外，治疗期间抑制物的产生，进一步加大了血友病治疗难度。因此，如何实现个体化治疗及有效管理抑制物成为化解血友病治疗困局的关键所在。

2025年4月15日，由北京中健联健康服务促进中心发起并主办、中国血友病青年协作组提供权威学术支持的【榜Young新声】“出血性疾病前沿热点线上研讨会”第三期圆满落幕。本次会议中，与会专家围绕血友病个体化治疗与血友病伴抑制物管理这两大核心议题展开深入交流与讨论，持续推动出血性疾病临床治疗朝着精准化、个体化方向发展。医脉通特将精彩内容整理如下，以飨读者！

Part.01

开场致辞

周璇教授开场致辞

会议伊始，南方医科大学南方医院周璇教授致开场辞，并表示非常高兴能与各位专家在线上相聚，共同探讨血友病个体化治疗及抑制物管理相关议题。值得一提的是，本次会议同时邀请到了成人与儿童血友病领域专家，有望拓宽研讨维度，碰撞出更多思维的火花。对于今日会议的主题及内容，周教授满怀期待，也十分欣喜能与各位同仁深入互动交流，共享临床治疗经验，推动领域不断向前发展，从而惠及更多出血性疾病患者。

Part.02

着眼差异，踏上血友病个体化管理征程

王缨教授作报告

在学术分享环节中，深圳市儿童医院王缨教授剖析了血友病个体化管理的必要性并阐述相关进展。她表示，个体化治疗方案的制定是优化血友病管理的重要一环，血友病患者的关节、肌肉状态、生活方式、体力活动、出血表型、血管通路、年龄、体重、合并症、药物代谢动力学（PK）参数、心理和行为表现等方面存在明显异质性，因此，临床对血友病患者进行个体化管理十分必要。同时，王缨教授强调，在制定个体化治疗方案时，需综合权衡临床和患者相关因素，并结合流程相关因素，制定出真正符合患者个体需求的治疗方案。在中国学者的持续探索下，血友病患者个体化治疗方案取得了突破性进展。例如，在“症状+超声+体格检查”的多维度综合评价体系指导下开展的升阶梯个体化预防治疗已初见成效，血友病患者的出血次数明显下降，临床治疗结局得到较大改善；此外，从单中心数据来看，PK参数指导的个体化治疗同样表现良好。通过量化个体间的PK差异，可实现血友病治疗的剂量科学化、疗效最大化、风险最小化及成本合理化，是迈向个体化医疗的核心工具。

Part.03

正视现状，解锁血友病伴抑制物治疗密码

刘葳教授作报告

紧接着，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）刘葳教授阐述了血友病伴抑制物的现状。她指出，抑制物是血友病治疗过程中严重的并发症，不同类型血友病患者抑制物的发生率有所不同，其中，重型血友病A患者抑制物的发生率为30%，轻/中间型为5%，而血友病B患者为3%。抑制物的产生可使替代治疗疗效降低或无效，进而加重患者的治疗和经济负担。因此，对其进行规范治疗至关重要。低滴度低反应抑制物或高反应抑制物患者（抑制物滴度<5BU/mL）伴严重出血时，可选择大剂量凝血因子VIII（FVIII）/凝血因子IX（FIX）治疗；而对于高滴度抑制物（≥5BU/mL）患者而言，可选择旁路制剂；值得一提的是，患者抑制物一旦确诊阳性，应立即开始免疫耐受诱导（ITI）治疗。作为目前清除抑制物的重要治疗方案，ITI总体有效率在高滴度血友病A患者和血友病B伴抑制物患者中分别为70%和13%～31%，为血友病伴抑制物患者带来治疗希望。

Part.04

聚智共议，迈向诊疗新高度

讨论嘉宾

在讨论环节中，周璇教授、王缨教授、刘葳教授、惠州市第一人民医院胡俊教授、广西壮族自治区人民医院李含教授、广州医科大学附属妇女儿童医疗中心郭雯铃教授和福建医科大学附属协和医院黄美娟教授围绕“个体化预防治疗的现状与临床决策挑战”、“血友病抑制物处理的难点”和“真实世界数据的临床转化困境：新兴疗法相比传统治疗的挑战及整合路径”这三个话题进行深入交流。针对第一个话题，与会专家表示，在临床实践中，患者的经济能力和依从性成为个体化治疗方案推行的主要限制因素，影响医生专业治疗建议的落实。因此，未来需制定切实可行的策略来改善这一现状。针对第二个话题，与会专家表示，血友病患者抑制物的产生是由多方面因素共同导致的，临床治疗难度较大。尤其是针对儿童患者，在选择治疗方案时更需谨慎权衡利弊，确保治疗的安全性和有效性。针对第三个话题，与会专家表示，目前国内基因治疗的临床研究存在一定局限性。样本量较小，且仅纳入青春期后肝脏不再发育的患者，研究结果的普适性受限。同时，儿童患者基因治疗的总体疗效相较成人患者存在差距，仍需更多时间和更大规模的研究进行长期观察和评估。

Part.05

会议总结

会议临近尾声，周璇教授表示，本次会议干货满满，意义深远，感谢与会专家的积极参与，同时，感谢主办方搭建的优质学术交流平台，让不同地区、不同专业背景的学者们汇聚于此，围绕出血性疾病领域的各类疑难问题展开深度探讨，碰撞出智慧的火花。学术探索永无止境，在未来的征程中，医学同道们也将继续秉持学术精神，聚焦前沿知识，不断探索未知，助力出血性疾病的研究迈向新高度。

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