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B细胞成熟抗原（BCMA）是
欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会于2025年3月30日至4月2日在意大利佛罗伦萨召开。研究者在2025 EBMT年会上公布了相关数据，小编整理如下，并特邀中山大学附属第三医院刘加军教授进行点评，以飨读者。
研究方法
6例患者接受固定剂量（8×108个）BCMA靶向CAR-T细胞治疗。所有细胞的采集、制备及回输流程均在院内完成。
研究结果
2022年12月至2024年3月期间，海德堡大学医院共治疗6例患者（中位年龄65岁，范围60-69岁；男性5例，女性1例）。其中3例为IgGλ型疾病，另3例为IgGκ型。患者既往接受治疗的中位线数为7线（范围5-12线），均对三类药物（蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体）耐药。CAR-T细胞输注前，5例（83%）患者处于疾病进展期（PD）。淋巴细胞清除方案中，4例采用
疗效评估显示，5例（83%）患者达到部分缓解及以上疗效（ORR 83%，其中4例完全缓解[CR]，1例非常好的部分缓解[VGPR]）。所有CRs转化为MRD阴性。12个月是OS率为83%。中位随访 13个月时，12个月EFS率为50%。4/6例CAR-T持续缓解无需后续治疗。
1例患者根据血清学指标评估为疾病稳定（SD），但临床症状显著改善（骨髓瘤相关疼痛明显缓解）。所有患者血清M蛋白平均下降84%（范围：18%-100%）。AL淀粉样变性患者均出现器官功能改善（1例心脏部分缓解，1例肾脏部分缓解，1例周围神经病变主观改善）。
安全性方面，所有患者均发生细胞因子释放综合征（CRS）。未观察到免疫效应细胞相关神经毒性（ICANS）或其他BCMA靶向CAR-T产品治疗后报告的迟发性神经系统后遗症（如帕金森样症状）。CAR-T细胞中位持续时间为180天（检测范围89-344天，部分患者持续存在）。
研究结论
MDC-BCMA-CAR001在三类药物耐药及BCMA靶向治疗经治患者中展现出显著疗效，同时具有优越的安全性特征（高级别CRS发生率低且无神经毒性），使其成为治疗伴器官功能不全的脆弱型多线治疗患者的理想选择。
专家点评
刘加军教授
本研究首次报道了新型BCMA靶向CAR-T产品MDC-BCMA-CAR001在极度难治的多发性骨髓瘤（MM）和系统性轻链淀粉样变性（AL）患者中的突破性疗效与安全性。针对既往中位接受7线治疗（最高达12线）且三类药物（PI、IMiD、抗CD38单抗）耐药的人群，该疗法展现出83%的总缓解率（含50%完全缓解），所有AL患者均实现器官功能改善（如心脏、肾脏及神经症状缓解），中位随访12个月时83%患者存活且无进展，CAR-T细胞持续存在时间长达344天，疗效持久性显著。安全性方面，虽所有患者出现细胞因子释放综合征（CRS），但无≥3级CRS及神经毒性事件，尤其对伴器官功能不全的脆弱患者耐受性良好，未发生治疗相关死亡。这一院内全流程制备的学术型CAR-T方案，不仅填补了AL淀粉样变性无靶向BCMA疗法的空白，更为资源有限地区提供了可复制的治疗模式。未来需扩大样本验证长期疗效，探索与抗纤维化药物联用策略，并优化生产工艺以提升可及性，但其在难治性
专家简介
刘加军 教授
中山大学附属第三医院 血液内科主任
主任医师，教授，博士研究生导师，博士后合作导师
教育部“中国科技论文在线”特邀评审专家
教育部新世纪优秀人才
欧洲肿瘤内科协会抗癌分会会员
中国免疫学学会会员
中美医学科学与工程协会会员
广东省医疗行业协会血液病分会主任委员
广东省医师协会血液科医师分会副主任委员
广东省医疗安全协会血液学分会副主任委员
广东省健康管理学会血液病分会副主任委员
广州抗癌协会理事会常务理事
广东省医学会血液病学分会常员
广东省抗癌协会血液学分会常委
从事血液病学医教研工作30余年，目前担任教育部硕博士论文的评审专家，自2006年担任欧洲SCI杂志AntiCancer Drugs 常务编委，Ann Hematol 编委。目前已主持国家自然科学基金5项，省部级科研基金10余项，在国内外核心期刊发表论文200余篇，其中在Ann Oncol(IF>50)、American J Hematol. Blood 等杂志发表SCI收录论文50余篇。
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