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引言:新技术、新突破——低免疫(HIP)技术让无需免疫抑制/免疫保护装置的异体移植成为可能,也为下一步的干细胞疗法打下坚实基础。
2025年1月7日,Sana Biotechnology发布消息:首次人体研究证明,低免疫(HIP)技术使移植后的异体胰岛细胞能够避免免疫排斥,并在无需免疫抑制的情况下产生
UP421是什么?
Sana Biotechnology是一家位于西雅图的生物技术公司,专注于开发创新的细胞疗法。既往患者在接受细胞移植治疗后,需要长期接受免疫抑制治疗,以防止机体对异体移植细胞的免疫排斥以及引发自身免疫攻击的复发。Sana Biotechnology研发的UP421是一种供体来源的异体原代胰岛细胞疗法,旨在治疗1型糖尿病,且无需使用任何免疫抑制剂。
该公司分享了其研究性异体细胞疗法UP421的早期数据:经过HIP工程改造的原代胰腺胰岛细胞在首位接受治疗的1型糖尿病患者中,通过手臂肌肉内移植后能够避免免疫检测、发挥功能并持续存在。患者C肽水平显著增加,移植后28天,MRI显示移植物存活。并且未发现安全问题。
本次所使用的细胞剂量低于达到胰岛素独立所需的胰岛细胞阈值,研究人员解释道,这是因为在大多数先前发表的研究中,为了使大多数患者达到胰岛素独立,通常需要来自两个或更多供体的细胞。未来,研究人员将继续评估移植细胞的安全性和功能性。
新技术、新突破:UP421让治愈1型糖尿病成为可能
Sana的首席执行官兼总裁Steve Harr博士表示,据他们所知,这是首次在完全免疫能力个体中展示无需免疫抑制或免疫保护装置的异体移植存活的研究。无需免疫抑制的安全细胞移植有潜力改变1型糖尿病以及其他多种疾病的治疗方式。
主要研究者,乌普萨拉大学医院内分泌和糖尿病诊所Per-Ola Carlsson博士表示,这些初步且令人兴奋的结果建立在Sonja Schrepfer博士和Sana团队广泛的基础研究和转化研究之上。临床数据对患者来说非常有希望,并且首次在人类中提供了证据,表明通过胰岛细胞移植在1型糖尿病中克服异体和自身免疫排斥是可能的,且无需免疫抑制剂。
为干细胞疗法研究打下坚实基础
研究人员表示,虽然本项研究使用的是异体原代胰岛细胞,但Sana Biotechnology公司也在积极开发干细胞衍生的胰岛细胞疗法。这些干细胞衍生的胰岛细胞同样可以经过HIP技术改造,以提高其在移植后的存活率和功能性。
当前研究的积极结果为开发SC451项目提供了重要参考。SC451是一个HIP改造、干细胞衍生的胰腺胰岛细胞项目,旨在治疗1型糖尿病。通过肌肉内移植这些干细胞衍生的胰岛细胞,有望实现与异体原代胰岛细胞相似的治疗效果,同时利用干细胞的再生能力和可扩展性。
信源:https://www.globenewswire.com/news-release/2025/01/07/3005841/0/en/Sana-Biotechnology-Announces-Positive-Clinical-Results-from-Type-1-Diabetes-Study-of-Islet-Cell-Transplantation-Without-Immunosuppression.html
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