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CPX-351在继发性急性髓系白血病（AML）中的疗效超过了经典的“7+3”方案。鉴于高危骨髓增生异常综合征（MDS）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）与继发性AML有相似之处，来自法国的研究者开展了一项评估CPX-351在MDS和CMML患者中的安全性和疗效的研究。

该研究纳入了新诊断高危MDS或CMML（年龄范围：18-70岁），美国东部肿瘤协作组体能状态评分（ECOG PS）为0-1分的患者。在第1、3和5天静脉注射CPX-351（100 mg/m²阿糖胞苷和44 mg/m²柔红霉素），如果未达到部分缓解（PR），则给予第二个诱导周期治疗（与第1和3天的剂量相同）。获得缓解的患者最多可接受4个月的巩固周期治疗（与第1天的剂量相同）或异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）。主要终点为CPX-351诱导治疗1个或2个周期后的总缓解率（无论患者接受1个或2个周期的诱导治疗）。2020年4月29日至2021年2月10日，该研究共纳入31例患者（21例[68%]男性和10例[32%]女性）。27/31例（87%）患者获得缓解（95% CI：70-96）。16/31例（52%）患者接受了至少1个周期的巩固治疗。30/31例（97%）患者适合接受Allo-HSCT，29/31例（94%）患者接受了移植。中位随访时间为16.1个月（IQR：8.3-18.1）。最常见的3-4级不良事件（AE）为肺部相关（8/31例[26%]患者）和心血管相关（6/31例[19%]患者）。发生14起严重AE（主要是因感染住院[n=5]，1起与治疗相关），没有发生与治疗相关的死亡。研究结果表明，CPX-351在高危MDS和CMML患者中似乎安全有效，使大多数患者可以进行Allo-HSCT。

英国的Petra Muus教授围绕该研究进行了评述。Petra Muus教授表示，高危MDS是一种发生于老年人的异质性疾病，预后不良。目前的治疗方案通常只能达到短暂缓解，往往达不到完全缓解（CR）。只有Allo-HSCT有可能治愈部分相对年轻且健康的患者。这些患者通常在Allo-HSCT前接受缓解诱导治疗，但由于缺乏良好的前瞻性随机临床试验，其价值仍不确定。

Pierre Peterlin教授及其团队开展了一项开放标签、非对照的II期研究，该研究评估了CPX-351在31例MDS伴原始细胞增多（n=26）和CMML（n=5）患者中的应用。CPX-351治疗1个或2个周期的总缓解率为87%。该研究纳入的患者为未接受强化化疗和无Allo-HSCT禁忌症。研究方案不包括Allo-HSCT，但大多数患者在CPX-351治疗开始后的中位119天（IQR：95-176）接受了Allo-HSCT。只有1例患者在移植前因复发接受了挽救治疗。较高的移植率提示，在较高危MDS中，CPX-351的诱导治疗的毒性相对较小，可作为移植前的过渡治疗，尽管3-4级的AE数量较多，住院中位时间为32天（IQR：29-39）。但遗憾的是，该研究未评估CPX-351对健康相关生活质量的影响。该研究中患者的身体健康（基线时的ECOG PS≤1）且相对年轻，中位年龄为62（范围：56-66）岁。基线时，只有12例患者依赖输血。Petra Muus教授提出一个疑问，即这项研究中令人满意的结果是否也适用于老年患者。

研究者们的目标是改善高危MDS患者的预后，从而获得一个具有良好健康生活质量的长期生存。Pierre Peterlin教授及其团队的研究朝着这个方向迈出了的一步。

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