多发性骨髓瘤（MM）的治疗已进入免疫靶向新时代，如何优化全程管理策略、实现患者长期生存与生活质量的“双赢”，仍是临床关注的热点。近期，2025年欧洲血液学会（EHA）年会、美国血液学年会（ASH）等国际会议公布多项口服蛋白酶体抑制剂（PI）伊沙佐米在MM领域的最新研究数据，为临床实践提供了新的循证依据。近日，由北京康盟慈善基金会主办的“研路相髓——真实世界数据主题交流项目”第四场会议以线上直播形式圆满举行。本次会议特邀全国多位知名专家参与，共同探讨了口服PI在MM全程管理中的前沿进展与实践经验。

 

实证驱动：立足真实世界，探寻持续治疗更优解

随着新药迭出，MM患者生存期不断延长，治疗目标已转向如何在长期疾病控制中实现高质量生存。而真实世界数据是对随机对照试验的有力补充，能够更全面地反映药物在复杂、广泛人群中的疗效与安全性，为临床个体化决策提供宝贵参考。2025年的最新研究进一步阐明了口服PI在NDMM全程管理中的地位，特别是其在诱导缓解与长期维持治疗中的临床获益，为优化患者预后提供了新思路。

前沿速递：口服PI贯穿NDMM全程，疗效与安全兼得

·初始诱导，夯实疗效：US-MM6研究最新亚组分析证实，无论患者种族、肾功能或收入水平，从硼替佐米向全口服IRd（伊沙佐米+来那度胺+地塞米松）的同类转换，均可延长治疗持续时间（DOT），总缓解率（ORR）达91%，2年总生存（OS）率达90%¹。此外，AFT-41研究显示，Dara-RId四联诱导方案12个月无进展生存（PFS）率达92%，且无≥3级周围神经病变，为老年、不适合移植的患者提供了高效安全的选择²。中国真实世界研究覆盖合并高血压、肾病等基础疾病的广泛人群，进一步证实以伊沙佐米为基础的诱导方案疗效优异，ORR达82%，中位PFS达24.2个月，结果与随机对照试验一致³。

·维持治疗，卓越预后：一项多中心研究证实，伊沙佐米单药或联合来那度胺维持治疗NDMM，亚组PFS可达69.5个月⁴。中国真实世界研究覆盖移植与非移植人群，维持治疗后移植组中位PFS达36个月，非移植组28个月，因不良反应停药率仅7.1%，验证了方案的普适性与安全性⁵。移植后伊沙佐米维持治疗3年PFS率和OS率分别达71%和87%，微小残留病（MRD）阴性持续1年以上者3年PFS率达100%⁶。范围综述证实，与静脉制剂相比，口服伊沙佐米在维持阶段能为患者（包括虚弱患者）带来更稳定的长期生活质量评分⁷。

 

精准管理：日间病房模式，赋能MM慢病管理新实践

在DRG支付改革背景下，日间病房模式成为缓解床位紧张、优化医疗资源、提升患者满意度的重要举措。华中科技大学同济医学院附属同济医院在日间病房的制度建设、流程管理、应急预案及患者教育等方面的都积累了宝贵经验。以伊沙佐米为代表的全口服方案，因其便利性与安全性，在日间及门诊管理中具有天然优势，是实现MM慢病全程管理的“得力助手”。同济医院单中心数据显示，含伊沙佐米方案在转换治疗后能进一步加深患者缓解，且无周围神经病变加重病例，再次印证了其真实世界中的疗效与安全性。

 

大咖论道：群策精析，口服PI应用与日间管理优化

口服PI伊沙佐米的核心优势在于其卓越的安全性与便利性，尤其适用于老年、体弱或存在周围神经病变风险的患者，作为维持治疗可减少频繁往返医院的负担，全口服方案有助于提升治疗依从性与生活质量。真实世界实践中，伊沙佐米疗效确切，消化道反应多可通过剂量调整缓解，周围神经病变发生率低，医保政策优化进一步改善了可及性，为门诊长期管理提供了理想选择。针对日间病房管理，应组建专职团队明确分工，强化患者宣教与精细化随访，优化剂量管理以提升安全性与依从性；对于自我管理能力不足的患者，需加强家属参与，并应对临床研究协调员（CRC）流动问题建立可持续支持机制，从而保障门诊优化路径的高效运行。

 

智领未来：技术创新与模式转型，绘就 MM 精准管理新蓝图

面对MM长期管理中的临床压力，借助人工智能大模型等新兴技术，有望推动管理流程的系统化与规范化，从而缓解当前存在的矛盾。同时，在DRG等医疗改革背景下，临床医生更应秉持“以患者为中心”的初心，合理运用日间病房等新模式，结合口服药物的便利性，为每一位骨髓瘤患者制定个体化的治疗路径，切实推动精准医疗的落地实践。

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