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2021年12月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准abatacept联合钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI）和甲氨蝶呤（MTX）用于预防≥2岁儿童及成人造血干细胞移植（HSCT）（匹配或1个等位基因错配的非亲属供体）后的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。这是第一个被批准用于预防aGVHD的药物。该申请使用真实世界数据（RWD）来确定临床有效性。

两项研究对≥6岁接受匹配或1个等位基因错配的非亲属供体HSCT的患者进行了疗效评估。

GVHD-1研究（NCT 01743131）是一项随机（1:1）、双盲、安慰剂对照临床试验，进行8/8人类白细胞抗原（HLA）匹配的HSCT患者接受abatacept或安慰剂联合CNI和MTX预防治疗。与接受安慰剂的患者相比，接受abatacept患者的移植后第180天评估的无严重（III-IV级）aGVHD生存期没有明显改善（HR：0.55；95% CI：0.26-1.18）。接受abatacept和安慰剂患者在移植后第180天的OS率分别为97%（95% CI：89%-99%）和84%（95% CI：73%-91%）（HR：0.33；95% CI：0.12-0.93），移植后第180天的无中重度（II-IV级）GVHD生存率分别为50%（95% CI：38%-61%）和32%（95% CI：21%-43%）（HR：0.54；95% CI：0.35-0.83）。

GVHD-2研究也提供了有效性证据，这是一项使用国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）的数据进行的临床研究，研究对象是2011年至2018年期间接受了7/8 HLA匹配的造血干细胞移植的患者。这项研究分析了54例接受abatacept联合CNI和MTX预防aGVHD的患者，与从CIBMTR注册表中随机挑选的162例仅接受CNI和MTX治疗患者的结果进行对比。在HSCT后第180天接受abatacept与CNI和MTX联合治疗患者的OS率为98%（95% CI：78%-100%），而单独接受CNI和MTX治疗患者的OS率为75%（95% CI：67%-82%）。

abatacept预防aGVHD最常见的不良反应（≥10%）是贫血、高血压、CMV再活化/CMV感染、发热、肺炎、鼻衄、CD4淋巴细胞减少、高镁血症和急性肾损伤。接受abatacept的患者在开始治疗前和移植后6个月内应接受Epstein-Barr病毒感染的抗病毒预防，并在移植后6个月内监测巨细胞病毒感染/再活化。

参考来源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-abatacept-prophylaxis-acute-graft-versus-host-disease