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2021年7月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准选择性Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2（ROCK2）抑制剂belumosudil用于治疗既往≥2线系统治疗失败的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）成人及≥12岁儿童患者。

在一项随机、开放标签、多中心研究（KD025-213研究）中评估了belumosudil治疗cGVHD的疗效。KD025-213研究是一项随机、开放标签、多中心研究，纳入了65例cGVHD患者接受belumosudil治疗（200mg，每日一次，口服）。主要疗效指标是第7周期第1天的总体缓解率（ORR），其中总体缓解包括完全缓解（CR）和部分缓解（PR）。研究结果显示，ORR为75%（95% CI：63, 85）；6%的患者获得了CR，69%的患者获得了PR。达首次缓解的中位时间为1.8个月（95% CI：1.0, 1.9）。中位缓解持续时间（DOR，定义为从cGVHD首次缓解至进展、死亡或进行新的系统治疗的时间）为1.9个月（95% CI：1.2, 2.9）。在获得缓解的患者中，62%（95% CI: 46, 74）的患者在缓解后至少12个月内未发生死亡或进行新的系统治疗。

最常见（≥20%）的不良反应包括感染、无力、恶心、腹泻、呼吸困难、咳嗽、水肿、出血、腹痛、肌肉骨骼疼痛、头痛、磷酸盐水平降低、γ-谷氨酰转移酶升高、淋巴细胞减少和高血压。

belumosudil的推荐剂量为200mg，每日一次，与食物同服。

参考来源：https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-belumosudil-chronic-graft-versus-host-disease.

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