4月29日，心肌肌球蛋白抑制玛伐凯泰胶囊获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。
关于肥厚型心肌病
HCM主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的、或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累常见，需排除其他的心血管疾病或全身性、代谢性疾病引起的心室壁增厚。早期筛查手段的限制导致HCM患病率被严重低估。随着临床和分子遗传学研究的不断深入，尤其是家族谱系筛查的推广以及更敏感的心脏影像学诊断的实施，HCM的患病率据估计至少为 1/200（0.5%）。
HCM通常表现为左心室流出道（LVOT）梗阻。LVOT梗阻是HCM患者的主要预后因素，与疾病进展、充血性心衰、房颤、卒中和死亡的风险增加有关。导致流出道梗阻的一个关键病理生理特征是由过度肌球蛋白-肌动蛋白桥接引起的左心室过度收缩。这会使二尖瓣收缩期前向运动增加，导致二尖瓣-室间隔接触，从而导致左心室和体循环之间的压力梯度。
根据是否存在LVOT梗阻，可将HCM分为梗阻性HCM和非梗阻性HCM。与非梗阻性HCM患者相比，LVOT梗阻的患者生存率较低，缓解梗阻可能有助于降低死亡风险。
目前梗阻性HCM的标准药物治疗（如β受体阻滞剂、非二氢吡啶类钙通道阻滞剂和
关于玛伐凯泰
玛伐凯泰（Mavacamten）是一种选择性心肌肌球蛋白靶向抑制剂，可通过靶向降低心肌肌球蛋白重链的ATP酶活性，可逆地抑制肌球蛋白-肌动蛋白横桥的过量形成，同时促使整个肌球蛋白群体转向节能的超松弛状态，从而抑制心肌过度收缩、改善舒张顺应性及能量代谢。
国际EXPLORER-HCM研究显示，玛伐凯泰可降低左心室流出道压力阶差（LVOTG），改善心功能和症状。因此，2022年4月，美国食品和药品管理局（FDA）批准该药可用于NYHA心功能II-III级且有症状的成人梗阻性HCM患者。
EXPLORER-CN是一项在中国梗阻性HCM患者中开展的多中心、III期、随机、双盲、安慰剂对照的临床注册试验，旨在评估玛伐凯泰治疗有症状的梗阻性HCM的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂相比，在第30周玛伐凯泰显著改善了Valsalva LVOT梯度。同时，患者的NYHA心功能等级、健康状况、心脏生物标志物以及心脏结构也得到改善。另外，在安全性方面，玛伐凯泰耐受性良好，没有新的安全信号。
基于EXPLORER-HCM和EXPLORER-CN III期临床研究，玛伐凯泰获NMPA批准在中国上市，用于治疗NYHA心功能分级II-III级的梗阻性HCM成人患者，以改善运动能力和症状。
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