多城同步开具匹米替尼首批处方，

为中国TGCT患者带来治疗新希望

匹米替尼自2025年5月28日递交上市申请至12月16日正式获批仅历时约6.5个月，体现出高效的审评审批。2026年3月，继北京积水潭医院全球首例处方开出后，中山大学附属第一医院、北京大学第三医院及宁波市第六医院等多地医院同步开出全国首批处方。这一速度背后，是临床专家对CSF-1R抑制剂治疗价值的高度认可，也承载着“让罕见病患者不再无药可用”的深切期盼。

一张张薄薄的处方笺背后，是本土创新成果在国际合作推动下加速转化的缩影。随着匹米替尼首方落地，国内TGCT患者拥有手术之外的药物治疗选择，我国TGCT诊疗正式迈入靶向精准治疗的新纪元。

北京积水潭医院开具匹米替尼处方

中山大学附属第一医院开具匹米替尼处方

北京大学第三医院开具匹米替尼处方

从“手术”到“靶向”，

匹米替尼重塑TGCT诊疗格局

TGCT是一种好发于关节、腱鞘或滑囊的局部侵袭性罕见间叶性肿瘤，在临床上，可分为结节型（N-TGCT）和弥漫型（D-TGCT）。该病虽整体为良性疾病，却具有易复发、可持续进展的特点，可能引发肿胀、疼痛、僵硬及关节活动受限等症状，严重降低患者生活质量。外科手术是目前TGCT的主要治疗方式，也是目前彻底去除肿瘤的唯一方法^[1]，但术后复发仍较为常见，复发率达34%–72%^[2]，复发与手术所致功能损伤始终是临床决策的难题。

CSF-1/CSF-1R是TGCT发生发展的关键驱动通路，少数肿瘤性滑膜细胞因染色体异常大量表达CSF-1，募集表达CSF-1R的非肿瘤炎性细胞，促进肿瘤的形成，这就是所谓的“景观效应”^[1]。既往临床研究证实，抑制CSF-1/CSF-1R通路可显著缩小肿瘤、改善患者症状和功能及长期控制肿瘤，还能为后续局部治疗创造有利条件。匹米替尼作为精准靶向治疗药物，凭借精准阻断CSF-1R信号通路发挥作用，同时对干细胞因子受体（c-KIT）、血小板衍生生长因子受体（PDGFR）等其他靶点作用极小^[3]，这种高选择性，使治疗更有效、更“干净”、更可控，为患者实现稳定的临床获益提供了坚实支撑。

III期MANEUVER研究显示，匹米替尼在治疗早期即展现明确疗效信号，充分验证了其突破性治疗价值。治疗约5周即可观察到患者关节活动度（ROM）、最严重僵硬评分、BPI最严重疼痛评分和患者报告结局测量信息系统-身体功能（PROMIS-PF）方面的改善趋势，显示出早期的临床获益^[4]。治疗第13周时，已有41.3%的患者观察到客观肿瘤缓解，随后治疗持续至第25周，经盲态独立评审委员会（BIRC）依据RECIST v1.1和肿瘤体积评分（TVS）评估，客观缓解率（ORR）分别达到54.0%和61.9%^[5]。中位随访14.3个月时，依据RECIST v1.1评估的ORR进一步升至76.2%^[5]，彰显出持久抗肿瘤活性和长期临床获益。同时，约75%的患者肿瘤缩小幅度达到或超过50%，具有临床意义的缓解深度^[5-6]。安全性方面，匹米替尼作为每日一次口服给药的精准靶向药物，整体耐受性良好，治疗期间发生的不良事件（TEAE）多为1-2级（轻中度），长期随访未观察到新的安全性信号。同时，未在其临床应用中发现既往同类药物相关临床研究中出现的胆汁淤积性肝毒性、药物诱导性肝损伤及毛发变白等问题^[5-6]。在实现高效肿瘤控制的同时，便捷的口服给药方式也为患者带来了更友好的长期治疗体验。

专家寄语

北京积水潭医院

牛晓辉教授

TGCT的治疗正在从“以局部治疗为主”转向“长期控制疾病、保留功能、改善生活质量”的系统化精准管理转变。匹米替尼作为中国自主研发的高选择性CSF-1R抑制剂，直击TGCT核心致病通路，实现了从机制靶向到真实临床获益的完整闭环。这不仅体现了我国在罕见肿瘤精准治疗领域的创新研发能力，更为长期缺乏系统治疗选择的TGCT患者提供了标杆性解决方案。匹米替尼在实现缩瘤的同时改善关节功能，为TGCT的慢病化、规范化管理提供了关键支撑。

中山大学附属第一医院

沈靖南教授

随着CSF-1R抑制剂在TGCT治疗中的应用不断深入，其在治疗策略中的角色也值得进一步探索。对于部分肿瘤体积较大或累及范围广、手术难以彻底切除的患者，未来或可探索先通过靶向治疗实现肿瘤缩小和症状缓解，再评估手术时机的综合治疗策略。这种新的治疗思路有望在提高切除可行性的同时，更好地保护关节功能。

北京大学第三医院

姬涛教授

许婕教授

无法彻底切除TGCT通常需由至少两名外科医师或MDT团队共同评估确认，此类患者的磁共振成像（MRI）常表现为肿瘤突破关节外、累及肌肉肌腱或神经血管，甚至侵犯关节软骨。在这一复杂背景下，匹米替尼的加入为MDT决策提供了重要的系统治疗选项，让TGCT精准化、个体化治疗成为了可能，在有效缩瘤的同时尽可能保留关节功能，实现多学科协作下的患者获益最大化。

宁波市第六医院

陈剑明教授

TGCT具有慢性进展、反复发作的特点，在真实临床中，部分患者经历多次手术后仍持续进展，疼痛和活动受限严重影响工作与生活。匹米替尼落地临床实践，使临床医生得以在早期阶段通过系统治疗介入疾病，而非待到患者功能严重受损后再被动干预，这对改善长期结局具有重要的意义。

总 结

匹米替尼全国首批处方的顺利落地，标志着我国TGCT治疗正式进入CSF-1R靶向系统治疗阶段，长期依赖手术管理的治疗格局由此迎来实质性突破。这一成果凝聚着科研、临床与患者的共同期待。随着匹米替尼在真实诊疗场景中的逐步应用，其兼顾缩瘤与身体功能获益的综合价值，有望为更多TGCT患者带来可持续的长期临床获益。

专家简介

牛晓辉 教授

• 北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗研究中心主任

• 主任医师，教授、博士生导师

• 中国临床肿瘤学会（CSCO）理事

• 中国临床肿瘤学会（CSCO）黑色素瘤专家委员会主任委员

• 中国临床肿瘤学会（CSCO）肉瘤专家委员会前任主任委员

• 中国抗癌协会（CACA）常务理事

• 中国抗癌协会（CACA）肉瘤康复专业委员会主任委员

• 中国抗癌协会（CACA）肉瘤专业委员会前任主任委员

• 中国抗癌协会（CACA）骨肿瘤及转移瘤专委会副主任委员

• 中国医师协会肿瘤多学科肿瘤诊疗专业委员会常务委员

• 中国医师协会骨科分会骨肿瘤专业组副组长

• 中华医学会骨科分会骨肿瘤专业组副组长

• 北京医学会骨科分会骨肿瘤学组前组长

• 国际保肢协会 ISOLS Bylaws Committee Member

• SICOT Tumor Committee Member

• 亚太骨与软组织肿瘤学会（APMSTS）常务理事

• 东亚骨与软组织肿瘤协作组（EAMOG）前主席、常务理事

• 《中国骨与关节杂志》副总编辑

• 担任34家SCI期刊审稿专家

• 以第一作者或通讯作者发表论文262篇，其中SCI文章44篇

专家简介

沈靖南 教授

• 中山大学附属第一医院

• 主任医师、教授二级、博士生导师

• 中山大学附属第一医院骨肿瘤科学科带头人

• 国际骨肿瘤保肢协会（ISOLS）会员

• 中国抗癌协会肉瘤专业委员会主任委员

• 中国抗癌协会第九届理事会理事

• 广东省医师协会骨肿瘤医师分会名誉主委

• 中国肿瘤防治联盟中南骨肿瘤联盟主任委员

• 广东省医学会粤港澳大湾区骨科联盟副主席

• 广东省健康管理学会骨与软组织肿瘤整合诊治专业委员会名誉主委

• 广东省健康管理学会干细胞与再生医学专业委员会副主任委员

专家简介

姬涛  教授

• 北京大学第三医院骨科四肢肿瘤专业组长

• 主任医师，教授，博士生导师

• 中国医师协会骨科医师分会青年委员会骨肿瘤学组副组长

• 中国抗癌协会肉瘤专业委员会转化与创新学组副组长

• 中华医学会骨科学分会骨肿瘤学组委员

• 中国骨科菁英会骨肿瘤专业主任委员

• 中国骨科专业学院骨肿瘤专业委员会主任委员

• 国际保肢协会（ISOLS）会员

• SICOT Tumours Committee Member

• SICOT Digital Orthopedics & AI Committee Member

• 国家药监局医疗器械技术审评中心审评专家

• 以第一/通讯作者发表论文58篇，SCI 论文35篇

• 获国家发明专利 16 项、国际 PCT 专利 4 项，3 项技术实现产业化转化

• 主持国家级及省部级课题 11 项

• 获国际保肢学会（ISOLS）青年学者奖、首都转化医学创新大赛一等奖及最具投资价值奖

专家简介

许婕 教授

• 北京大学第三医院骨科副主任医师
  

• 2017年-2018年 美国Mayo诊所访问学者

• 专业研究方向：骨与软组织肿瘤药物治疗

• 中国抗癌协会（CACA）骨肿瘤专委会药物治疗组委员

• 中国临床肿瘤学会（CSCO）肉瘤专家委员会委员

 

专家简介

陈剑明 教授

• 宁波市第六医院党委副书记、博导

• 骨肿瘤中心主任，骨松诊疗中心负责人

• 国家卫健委能力建设和继续教育中心骨创伤专项能力培训项目师资

• 中国初级卫生保健基金会骨与软组织肿瘤专委会常委

• 中国老年保健协会骨骼疾病防治分会常委

• 浙江（甬绍舟）骨骼疾病防治协作中心主任

• 浙江省抗癌协会骨与软组织肿瘤专委会副主任委员

• 浙江省医学会学会骨质疏松与骨矿盐疾病分会副主任委员

• 浙江省中西医结合学会骨质疏松分会副主任委员

• 浙江省医师协会骨科分会常委

• 宁波市医学会骨质疏松与骨矿盐疾病分会主任委员

• 宁波市中西结合学会骨质疏松分会主任委员

• 宁波市骨质疏松防治临床指导中心委员

参考文献

[1]徐海荣, 陈静, 牛晓辉. 腱鞘巨细胞瘤的治疗抉择：手术还是观察？[J]. 肿瘤防治研究, 2025, 52(1): 1-6.

[2]Stern S, McKenzie PF, Bernthal N, et al. Localized and diffuse tenosynovial giant cell tumor: real-world results from a patient observational registry. Future Oncol. 2025;21(12):1501-1510.

[3]中华医学会骨科学分会骨肿瘤学组, 中国临床肿瘤学会肉瘤专家委员会, 吴朝阳, 等. 中国腱鞘巨细胞瘤临床诊疗专家共识[J]. 中华骨与关节外科杂志, 2025, 18(9): 769-780.

[4]Xu, Hairong et al.Pimicotinib versus placebo for tenosynovial giant cell tumour (MANEUVER): an international, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial.The Lancet, 2026.

[5]Niu X, et al. Pimicotinib in tenosynovial giant cell tumor (TGCT): Efficacy, safety and patient-reported outcomes of phase 3 MANEUVER study. Journal of Clinical Oncology 43, no. 16_suppl 11500. 2025;43

[6]Niu X, et al. Extended efficacy and safety from the phase III MANEUVER trial of pimicotinib in patients with tenosynovial giant cell tumour (TGCT). 2025. Abstract 2690MO.

仅供医疗卫生专业人士参考