本研究数据来自一项正在进行的、开放标签、多中心、已完成入组的Ib/2期临床试验的剂量扩展阶段，旨在评估PVEK+VEN+AZA在CD123阳性的一线不适合强化化疗的成年AML患者中的疗效与安全性。在28天治疗周期中，患者第7天静脉注射PVEK（0.045mg/kg）；每日口服VEN（400mg等效剂量）（队列1口服≥14天，队列2口服28天）；第1-7天皮下或静脉注射AZA（最高75mg/m²）。
第12-14天（队列1）或第18-21天（队列2）进行骨髓评估，以确定第1周期的VEN持续时间，后续在每个周期结束时进行评估，以评价疗效和骨髓抑制情况。研究主要终点为抗白血病活性（完全缓解[CR]率）和可测量残留病灶（MRD）评估。次要终点为安全性。
研究共纳入49例CD123阳性、不适合一线强化化疗的AML患者，中位年龄为77岁（范围58-85岁），其中36例（74%）的患者≥75岁。7例（14%）患者为继发性AML，10例（20%）和25例（51%）的患者分别具有中危或高危细胞遗传学风险；32例（65%）患者为TP53野生型，17例（35%）为TP53突变型。8例患者桥接了
PVEK、VEN和AZA的中位治疗周期均为4个周期，中位治疗持续时间分别为5.5个月、5.1个月和5.7个月。队列1（n=10）和队列2（n=39）中VEN的中位治疗时长分别为4.5个月和5.7个月。
中位随访时间为10个月，63.3%（95%CI 48.3%-76.6%）的患者达到CR，79.6%（95% CI 65.7%-89.8%）达到CR/CR伴不完全血液学恢复（CR/CRi），73.5%（95% CI 58.9%-85.1%）达到CR/CR伴部分血液学恢复（CR/CRh），4%（2例）的患者达到形态学无白血病状态。在达到CR或CR/CRi且MRD样本可评估的患者中，分别有92%和90%达到MRD阴性（<0.1%）。
最常见（≥50%患者）的任何级别治疗期间不良事件（AE）为中性粒细胞减少症/中性粒细胞计数减少（69%）、
马军 教授
主任医师，教授，博士生导师
哈尔滨血液病肿瘤研究所所长
中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长
亚洲临床肿瘤学会副主席
中国临床肿瘤学会白血病专家委员会常务委员
国家卫生健康委能力建设与继续教育中心肿瘤学科专家组组长
白血病·
参考文献
Naval Daver, et al. Efficacy and safety of pivekimab sunirine in combination with venetoclax plus azacitidine in unfit patients with newly diagnosed Acute Myeloid Leukemia. 2025 ASH. Abstract 651.
声明：本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。
(本网站所有内容，凡注明来源为“医脉通”，版权均归医脉通所有，未经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任，授权转载时须注明“来源：医脉通”。本网注明来源为其他媒体的内容为转载，转载仅作观点分享，版权归原作者所有，如有侵犯版权，请及时联系我们。)
