先知•EBMT密码丨移植物抗宿主病(GVHD)治疗相关新进展(I)
2025-03-19 来源:医脉通
关键词: 移植物抗宿主病

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欧洲血液与骨髓移植学会(EBMT)年会是血液领域最受瞩目的国际学术盛会之一,即将于2025年3月30日至4月2日在意大利佛罗伦萨召开。根据EBMT官网日程,GVHD (I) Oral Session将于当地时间4月1日(星期二)11:00 – 12:15举行。目前官网已经公布了研究摘要,让我们一起提前看一看有哪些精彩内容。


摘要号:OS11-01

英文标题:IMPACT OF PERI-TRANSPLANTATION RUXOLITINIB IN PATIENTS WITH MYELOFIBROSIS UNDERGOING ALLOGENEIC HEMATOPOIETIC CELL TRANSPLANTATION

中文标题:移植围手术期芦可替尼对接受异基因造血细胞移植的骨髓纤维化患者的影响

报告人及单位:Janny Yao,美国希望之城国家医疗中心

研究结论:在接受外周血造血干细胞移植的骨髓纤维化(MF)患者中,在标准他克莫司/西罗莫司(Tac/Siro)移植物抗宿主病(GVHD)预防方案基础上,移植围手术期联合芦可替尼(Rux),可改善急性GVHD的发生率和严重程度,同时带来更好的移植物抗宿主病无复发生存期(GRFS)和非复发死亡率(NRM),且不影响干细胞植活。有必要开展大规模前瞻性研究,以明确移植围手术期芦可替尼对该患者群体的重要作用。


摘要号:OS11-02

英文标题:SAFETY AND EFFICACY OF THE GLUCAGON-LIKE PEPTIDE 2 ANALOG APRAGLUTIDE IN COMBINATION WITH RUXOLITINIB IN STEROID-REFRACTORY GASTROINTESTINAL ACUTE GRAFT-VERSUS-HOST DISEASE: THE PHASE 2 STARGAZE TRIAL

中文标题:胰高血糖素样肽-2类似物Apraglutide联合芦可替尼治疗激素难治性胃肠道急性移植物抗宿主病的疗效和安全性:II期STARGAZE试验

报告人及单位:Robert Zeiser,德国弗赖堡大学

研究结论:在STARGAZE试验中,将Apraglutide作为二线治疗药物与芦可替尼联用时表现出良好的耐受性和疗效。大多数接受Apraglutide联合芦可替尼治疗的患者在第28天和第56天均显示出总体缓解(全器官及下消化道)。值得注意的是,从第28天至56天,以及从第56天至91天均观察到持久的总缓解率。基于Apraglutide新型再生作用机制取得的这些疗效结果,在这类重症患者群体中显示出积极前景。


摘要号:OS11-03

英文标题:EFFICACY AND SAFETY OF BELUMOSUDIL AS COMPARED WITH BEST AVAILABLE THERAPY FOR THE TREATMENT OF CHRONIC GRAFT VERSUS HOST DISEASE IN THE US POPULATION

中文标题:贝舒地尔对比现有最佳疗法治疗美国慢性移植物抗宿主病人群的疗效与安全性

报告人及单位:Edmund K. Waller,美国埃默里大学温希普癌症研究所

研究结论:研究表明,在真实世界复发/激素难治性慢性GVHD患者中,贝舒地尔的疗效优于现有最佳疗法(BAT)。该研究中贝舒地尔治疗患者的安全性特征与其既往临床研究数据一致。


摘要号:OS11-04

英文标题:EFFICACY AND SAFETY OF RUXOLITINIB IN GRAFT-VERSUS-HOST DISEASE PROPHYLAXIS FOR PBSC-ONLY ALLOGENEIC STEM CELL TRANSPLANTATION IN APLASTIC ANEMIA PATIENTS: A PROSPECTIVE PHASE II STUDY

中文标题:芦可替尼在再生障碍性贫血患者仅外周血干细胞异基因造血干细胞移植中预防移植物抗宿主病的疗效与安全性:一项前瞻性II期研究

报告人及单位:Xiaoyu Zhang,中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)

研究结论:在再生障碍性贫血(AA)患者仅接受外周血干细胞(PBSC)移植的异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)中,围移植期在标准GVHD预防方案中加入芦可替尼,已被证明是安全且有效的策略,可降低急性GVHD和慢性GVHD的发生率,同时改善患者预后。研究提示,芦可替尼可能为接受allo-HSCT的AA患者提供一种改善移植后生存及免疫恢复的潜在方案。


摘要号:OS11-05

英文标题:IMPACT OF RUXOLITINIB CONCENTRATIONS IN CALCINEURIN-FREE POST-TRANSPLANTATION CYCLOPHOSPHAMIDE AND RUXOLITINIB GVHD PROPHYLAXIS REGIMEN

中文标题:芦可替尼血药浓度对无钙调磷酸酶抑制剂的移植后环磷酰胺联合芦可替尼GVHD预防方案的影响

报告人及单位:Ivan Moiseev,俄罗斯联邦圣彼得堡巴甫洛夫大学

研究结论:研究的主要局限性在于事件发生数量较少。尽管如此,研究者发现芦可替尼早期血药浓度过高可能不利于GVHD的预防,其机制可能与移植后环磷酰胺(PTCy)介导的关键免疫耐受机制——调节性T细胞(Treg)扩增及IL-10信号传导受损相关。对芦可替尼进行治疗药物监测(TDM)可能进一步改善造血干细胞移植(HSCT)结局。


摘要号:OS11-06

英文标题:COSBLR-AGVHD SYNDROME: A UNIQUE PATTERN OF ACUTE GVHD PHENOTYPE IN HAPLOIDENTICAL HCT WITH T CELL COSTIMULATION BLOCKADE WITH ABATACEPT AND PTCY

中文标题:COSBLR-aGVHD综合征:阿巴西普联合PTCy进行T细胞共刺激阻断的半相合造血干细胞移植中独特的急性GVHD表型模式

报告人及单位:Sarita Jaiswal,印度新德里达兰萨拉·纳拉亚纳医院和研究中心

研究结论:尽管急性GVHD总体发生率降至10%以下,但部分患者发展出独特且严重的急性GVHD类型,其特征表现为首发口腔黏膜受累,继而进展至肠壁并伴随水肿与出血。结合以下三种特征:激素难治性、特征性放射学表现模式及肠道血栓性微血管病(TMA)的关联性,提示此为一种综合征性疾病。其病理生理机制可能涉及Th17信号通路功能失调。调节性T细胞(Tregs)抑制、白细胞介素-6(IL-6)水平升高与白细胞介素-10(IL-10)水平降低的改变,表明Th17通路功能障碍是该综合征发生的核心机制。移植后+60天Tregs未能恢复是预后不良的标志。因此,将COSBLR-aGVHD确认为一种独特的临床-病理实体至关重要,这或将为预防此类并发症提供新思路。


摘要号:OS11-07

英文标题:INCIDENCE OF GRAFT VERSUS HOST DISEASE ACCORDING TO PROPHYLAXIS STRATEGY IN MATCHED RELATED AND UNRELATED DONOR ALLOGENEIC HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION: REAL-WORLD EXPERIENCE OF GETH-TC

中文标题:匹配相关与无关供者异基因造血干细胞移植中不同预防策略对移植物抗宿主病发生率的影响:GETH-TC的真实世界研究数据

报告人及单位:Leyre Bento,西班牙Son Espases大学医院

研究结论:在这项大规模临床研究中,移植后环磷酰胺(PTCy)方案成为匹配相关供者(MSD)与无关供者(MUD)allo-HSCT中最广泛应用的移植物抗宿主病(GVHD)预防方案。研究证实:在MSD队列中,相较于钙调磷酸酶抑制剂(CNI)+甲氨蝶呤(MTX)及西罗莫司为基础的预防方案,PTCy可显著降低II-IV级急性GVHD的累积发生率(CI),但与抗胸腺细胞球蛋白(ATG)方案无统计学差异;在MUD队列中,PTCy相较所有预防模式均无差异。基于上述发现,建议在匹配供者allo-HSCT中优先推荐PTCy方案。需开展前瞻性研究验证该结论。


摘要号:OS11-08

英文标题:CSA VERSUS CSA+MMF IN RIC ALLO-SCT FOR INTERMEDIATE-RISK-AML: A RANDOMIZED STUDY FROM THE ACUTE LEUKEMIA FRENCH INTERGROUP, ON BEHALF OF THE FILO, ALFA, AND SFGM-TC

中文标题:CSA与CSA+MMF在减强度预处理异基因造血干细胞移植治疗中危急性髓系白血病的对比研究:法国急性白血病协作组(FILO/ALFA/SFGM-TC)随机临床试验

报告人及单位:Edouard Forcade,法国波尔多大学医院

研究结论:研究结果显示,对接受氟达拉滨-白消安-抗胸腺细胞球蛋白减低强度预处理方案(Flu-Bu-ATG-RIC)的首次完全缓解期中危急性髓系白血病患者,在CsA GVHD预防方案基础上联合MMF未能显著降低II-IV级急性GVHD发生率。但联合用药组患者2年慢性GVHD发生率有所下降,非复发死亡率(NRM)、疾病复发率(RI)及总生存期(OS)均无显著差异。


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