2024年1月6日，第四届中国血液学科发展大会新药研发论坛顺利召开，论坛邀请了创新企业代表、科学家、机构管理专家就新药研发、监管路径、基因细胞治疗领域的现状以及临床试验机构建设等问题进行了深入交流。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）所院长程涛和昌平国家实验室领衔科学家高晨燕担任论坛主席。
开场致辞
程涛所院长在致辞中指出，新药研发是研究型医院的重要工作方向，随着中国医学科学院血液病医院（团泊院区）的扩容，所院从顶层设计到学科布局，均会加强新药研发的资源配置，助力我国血液系统疾病新药创新研发，从临床角度解决新药研发最后一公里“卡脖子”的问题，更早地服务我国的血液疾病患者，促进我国新药研发产业的蓬勃发展。
高晨燕教授表示，血液系统疾病是创新药物研发受益较大的领域，从难以治疗被推向有望临床治愈，科学规范的IIT研究为新药尤其是细胞和基因治疗产品的研发提供了科学的证据和数据支持，开辟了助力创新转化的道路。
学术交流
本次新药研发论坛由天津滨海高新区生物医药产业局局长赵晶和高博临床研究中心首席执行官、北京高博医院执行院长郑晓宇共同主持。
创新药物的最终目标是满足临床的需求。中国医学科学院肿瘤医院副院长李宁强调，临床需求是创新药物设计、研发和开展的起点和终点。创新药物的研发风险大，需要更多机制和体制上的支持，以及专业的分工和上下游的联动合作，以专业的学术精神、崇高的职业责任，推动临床研究行业高速发展。
国药集团中国生物血液制品首席科学家、成都蓉生药业有限责任公司总经理余鼎详细介绍了中国血液制品的研发现状和发展方向，其中抗体蛋白筛查、基因分析、工程细胞株构建等新技术的发展为疾病诊疗带来了更多解决方案，同时血液制品也在重大公共卫生感染和自身免疫性疾病等防治领域具有不可替代性。
中吉智药（南京）生物技术有限公司创始人董文吉博士长期致力于病毒载体和疾病基因治疗技术研发，他详细介绍了遗传性
rAAV药物是集良好安全性和成药性于一体并且得到临床检验的基因治疗药物。四川至善
康霖生物科技（杭州）有限公司创始人吴昊泉博士围绕“慢病毒载体介导造血干细胞修饰的
杭州启函生物科技有限公司联合创始人、首席执行官杨璐菡博士介绍了现有自体细胞治疗技术的优势和尚未解决的问题，并提出了将细胞治疗从定制化程序转变为疗效更好的“现货型”平台的方案，但面对源于干细胞的免疫细胞治疗尚未解决的问题，她提出，采用全球领先的高通量基因编辑技术，并借助独特的非人灵长类动物模型平台，有助于NK细胞产品的研发。
华道（上海）生物医药有限公司董事长兼总经理余学军简要介绍了CAR-T细胞产品的优势和产业链，指出其现状是产业技术全部依赖于进口，因此要努力破解细胞药物品种、关键产业技术的“卡脖子”难题，解决细胞药物“天价”的问题，实现患者支付的可及性和未来国家医保的可及性。
上海精缮生物科技有限责任公司首席执行官金夷以“非病毒载体的基因编写在基因和细胞治疗（CGT）中的应用”为主题进行了分享，从“CGT的现状和挑战”“NK治疗的核心技术”等方面阐述了通用型CGT产品未来的发展前景，同时她也强调了高效的多功能干细胞工程化平台可用于NK产品的分化和繁殖。
中日友好医院药学部主任、药物临床试验研究中心主任刘丽宏介绍了我国医药创新研发及临床试验机构现状，在研发管线、上市新药、临床试验需求不断增长的同时，也面临着诸多的问题和难点，需要形成临床研究网络体系，调动全国的临床研究资源，整体提升我国临床试验机构能力及水平。
总结
本次新药研发论坛的开展为众多优秀学者提供了交流互鉴的机会，为我国基于临床需求的前沿新药发展和细胞与基因治疗新药研发领域面临的难点提供了解决思路，也为广大血液病患者带来了新的治疗希望。
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