作为血液学的重要分支，红细胞疾病亚专科涉及最繁多的血液病疾病种类和最庞大的患者群体，探索红细胞疾病亚专科的发展思路和创新发展模式，对推进健康中国建设、保障人民健康具有极其重要的意义。近年来，红细胞疾病领域在发病机制基础研究、精准诊断、治疗策略升级、新药研发、医疗和疾病管理模式等方面都取得了很多进步，1月7日下午，在第三届中国血液学科发展大会红细胞疾病专题论坛上，国内外专家围绕领域内的前沿进展和未来学科发展方向，展开了广泛和深入的探讨。

兰州大学第二医院院长张连生教授、贵州省血液学研究所所长王季石教授、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张凤奎教授担任论坛主席。张凤奎教授在开幕致辞中指出，在领域内专家学者的共同努力下，目前国内红细胞疾病取得了诸多新成果，但也存在一些新出现的临床导向问题，希望大家从“大血液、大卫生、大健康”的学科发展角度审视问题、思考出路，力争碰撞出积极、务实、有益的思路和建议。张连生教授、王季石教授高度评价了中国血液学科发展大会在推动我国血液学科战略布局和学科发展过程中起到的重要作用，并对此次论坛涉及的讨论方向做了介绍，希望大家充分利用此次高水平学术交流平台，为新一年的工作注入新的活力与生机。

再生障碍性贫血: NIH的最新数据

作为再生障碍性贫血领域的领军人物，美国国立卫生研究院（NIH）心肺和血液研究所 Neal S Young教授结合NIH的工作，重点介绍了再障免疫发病机制的前沿进展和最新发现，阐述了免疫抑制治疗联合艾曲泊帕治疗再障的远期疗效、安全性和克隆学演变数据。同时，他还介绍了关于再障的T细胞转录组和克隆学景观、克隆学演变机制、免疫抑制治疗后高风险转变MDS的预测因素等相关探索成果，并系统介绍了JAK2抑制剂芦可替尼在再障治疗中所取得的创新成果。

补体抑制剂时代阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）面临的问题和未来展望

澳大利亚皇家墨尔本医院 Jeff Szer教授系统介绍了针对于补体抑制剂治疗PNH的临床导向问题，诸如频繁的静脉给药、突破性溶血以及补体C3介导相关的血管外溶血（EVH）患者出现的输血依赖等。他指出，新一代抗补体药物Pegcetacoplan等研发取得了重大进展，基本处于批准上市或准批准上市阶段，补体抑制剂时代将迎来蓬勃发展阶段。

聚焦本土病例特点

多病种荟萃亮点纷呈

美国国立卫生研究院心肺和血液研究所武志洁教授的专题报告介绍了骨髓衰竭性疾病的克隆造血及体细胞突变的研究进展，如DNMT3A基因突变、UBA1基因突变、T细胞转录组和克隆性景观等在造血细胞中的功能影响。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张凤奎教授系统介绍了缺铁性贫血的规范诊治新认识和契合现代社会需要的治疗进展。天津医科大学总医院副院长付蓉教授讲述了难治性自身免疫性溶血性贫血的治疗现状、难点以及针对潜在治疗靶点（Syk途径、BAFF途径、FCRn等）的多项新药临床试验进度。北京协和医院韩冰教授结合纯红细胞再生障碍性贫血的国内外研究现状，介绍了自己团队有关纯红再障的致病基因和西罗莫司有效治疗获得性纯红再障的发现。

在本次会议中，中国医学科学院血液病医院张凤奎教授、新疆医科大学附属第一医院江明教授、山东省立医院王欣教授、四川大学华西医院牛挺教授、中国医科大学盛京医院刘卓刚教授、深圳大学附属第一医院杜新教授、大连大学附属中山医院方美云教授进行了大会主持。中国医学科学院血液病医院郑以州教授、海南省人民医院姚红霞教授、中国医学科学院血液病医院张莉教授、浙江大学医学院附属第一医院佟红艳教授、福建医科大学附属协和医院胡建达教授、北京协和医院陈苗教授、中国医学科学院血液病医院赵馨教授参与了讨论环节。

此次论坛聚焦红细胞疾病基础研究、规范诊治、治疗进展等方面，为大家奉上了一场精彩纷呈的学术盛宴。高水平的前沿进展和精准的诊疗策略，开启了红细胞疾病诊疗的新时代。相信在新的一年，围绕多种新药物、新疗法的临床尝试将成为红细胞疾病领域未来的发展方向，从而造福更多红细胞疾病患者，为建设“健康中国”做出更大贡献。

来源：血液病医院血液学研究所

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