美国哈佛大学干细胞研究所发育生物学家Douglas Melton及其同事近日在《细胞》（Cell）杂志上报告了一种新技术，可成功将人体胚胎干细胞（ESC）或诱导多能干细胞（iPSC）转变为功能性胰腺β细胞。这些β细胞能分泌胰岛素调节葡萄糖水平，与正常β细胞一样。且小鼠实验结果已表明，这些细胞能够治愈糖尿病">1型糖尿病。（Cell 2014 Oct 9;159(2):428-39）

研究方法图解

该技术过程复杂，人体胚胎干细胞株或诱导多能干细胞株接种至培养瓶后，需要更换含有11种细胞因子的5种不同培养基培养35天，才能转化为β细胞。但可喜的是，一个500ml的培养瓶可制造出2亿个β细胞，理论上这个数量足够用于一名1型糖尿病患者的移植治疗。

供体胰岛数量有限及体外β细胞难以复制极大地显著了通过胰腺移植经由人类β细胞治疗糖尿病的应用。而这种能实现无限供应的干细胞衍生β细胞则为糖尿病细胞治疗提供了新选择，有助于促进干细胞生物学向临床的转化应用。

在进行临床应用前，研究者们还需要解决患者对这些细胞的免疫排斥问题。由于糖尿病患者体内存在攻击自身β细胞的发病基础，使这个问题变得更加复杂。Melton博士等现在正在探索诱导β细胞如何避免被免疫系统攻击的方法。

这种新技术和衍生的β细胞应用前景广阔，如还可作为自身免疫疾病和糖尿病遗传基础的研究工具，也能成为改善和保护患者残留β细胞的糖尿病治疗研究手段。

相关评论

Juvenile糖尿病研究基金会副主席Julia L Greenstein评论认为，这一研究结果令人兴奋，使人们在糖尿病干细胞治疗领域向前迈进了一大步，要想使其真正应用于临床，还需要开展大量的工作，尤其是需要寻找一种能够保护β细胞不发生自身免疫的新方法。目前，Greenstein的团队正与Melton的团队合作进行能保护植入β细胞免受免疫攻击的新植入装置。

ADA首席科学家兼医疗执行官Robert E Ratner评论认为，利用人类多能干细胞及胚胎干细胞产生了大量β细胞，具有重要意义。每批次所产生的β细胞数量显著高于既往，但还是不足以进行一次移植。目前，这种新的干细胞治疗方法中干细胞的长期生存率、自身免疫问题及肿瘤风险仍有待关注。