SCLC患者按1:1比例随机分配至接受塔拉妥单抗或化疗（拓扑替康、芦比替定或氨柔比星）二线治疗。研究允许纳入脑转移稳定且无症状的患者。在方案修订3之前，要求患者曾接受过中枢神经系统（CNS）治疗。所有患者在筛选时必须进行增强MRI基线脑部影像检查，对于基线时有脑转移病史的患者，后续每次影像评估均需重复此项检查。由独立中央审查委员会（BICR）根据mRANO-BM标准对颅内疗效进行事后分析。鉴于大多数患者既往接受过中枢神经系统治疗，因此指定的主要结局指标为完全缓解（CR）、非完全缓解/非进展（non-CR/non-PD）和疾病进展 （PD）。

基线时存在脑转移的患者在塔拉妥单抗组为98/254例（39%），在化疗组为99/255例（39%），其中分别有75/98例（77%）和69/99例（70%）曾接受过中枢神经系统治疗。研究定义了中枢神经系统全分析集（FAS），纳入同时具有基线扫描和至少一次基线后扫描的患者（塔拉妥单抗组67例，化疗组56例）。在FAS人群中，与化疗相比，塔拉妥单抗治疗可延长中枢神经系统无进展生存期（CNS PFS）（mPFS：6.5个月 vs 4.2个月, HR=0.40, 95% CI: 0.24-0.66）。接受塔拉妥单抗治疗的患者中，56%出现中枢神经系统肿瘤缩小≥30%，而化疗组为38%。CNS完全缓解率在CNS PFS组为15%，化疗组为5%；且CNS PFS组患者的CNS完全缓解持续时间（DOCR）更长（NE vs 3.6个月），疾病控制持续时间（DODC）也更长（8.2个月 vs 5.2个月）。基线存在脑转移的患者在接受CNS PFS治疗后总生存期（OS）更长（中位OS：13.9个月 vs 6.8个月, HR=0.51, 95% CI：0.34-0.74）。在基线有脑转移的患者中，治疗期间发生的任何级别、3级、4级及5级不良事件（TEAEs）发生率分别为：塔拉妥单抗组99%、38%、9%、7%，化疗组100%、38%、40%、10%。在接受塔拉妥单抗治疗的患者中，基线时伴脑转移的患者发生细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的比例分别为54%和9%，而基线时不伴脑转移的患者相应比例分别为58%和4%。

在既往接受过治疗或未接受治疗的无症状脑转移且病情稳定的患者中，塔拉妥单抗显示出更强的颅内疗效，CNS PFS和OS均优于化疗。上述结果夯实了塔拉妥单抗作为SCLC二线治疗标准方案的地位，尤其是在伴有脑转移的患者中。

^a在≥1个病灶且病灶直径≥10 mm的患者中评估