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Driving Knowledge to Action: Building a Better Future
美国临床肿瘤学会（ASCO）年会是全球肿瘤领域的学术盛会，也是促进世界各地专家学者交流与协作的高质量学术平台。2025年ASCO大会的主题为“Driving knowledge to action: Building a better future”，旨在通过推动医学技术和药物的创新与实践，为癌症患者带来更先进、更全面的综合治疗策略，实现患者生存与生活质量的多维获益。
一直以来，罕见肿瘤由于发病率较低，临床诊疗缺乏充分的循证医学依据，整体发展相对缓慢。腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的起源于关节、腱鞘和滑囊的间叶性肿瘤，虽不属于恶性肿瘤，但TGCT引起的慢性疼痛、关节功能障碍和频繁复发会严重影响患者的生活质量。目前，TGCT的治疗以外科手术为主，但TGCT术后复发风险较高，且手术可能破坏正常组织结构，进而加重患者的临床症状。因此，手术治疗无法完全满足TGCT患者的临床需求，亟需探索非手术的创新治疗方式。
随着医学技术的发展和对疾病认知的深入，社会各界对TGCT的关注度不断提高，TGCT的诊疗发展逐渐步入快车道。多项研究证实，集落刺激因子1（CSF-1）-集落刺激因子1受体（CSF-1R）信号通路是TGCT肿瘤发生的关键机制，因此，CSF-1R抑制剂成为TGCT极具潜力的系统治疗药物。本次ASCO大会，多项研究探索了TGCT的流行病学特征和CSF-1R抑制剂的应用，为TGCT领域发展注入了新的活力。医脉通汇总如下，让我们先睹为快。
1. Oral Abstract Session
摘要号: 11500
标题：Pimicotinib in tenosynovial giant cell tumor (TGCT): Efficacy, safety and patient-reported outcomes of phase 3 MANEUVER study.
中文标题：Pimicotinib治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）：3期MANEUVER研究的疗效、安全性和患者报告结局
讲者：Hans Gelderblom
单位：Leiden University Medical Center
2. Poster Session
摘要号: 11544
标题：Pediatric patients with tenosynovial giant cell tumor: Real-world results from an observational registry.
中文标题：儿科腱鞘巨细胞瘤患者：观察性登记研究的真实世界结果
讲者： Sydney Stern
单位： TGCT Support/Life Raft Group
摘要号: 11558
标题：Long-term clinical outcome assessments in patients with tenosynovial giant cell tumor treated with vimseltinib: 1-year results from the MOTION phase 3 trial.
中文标题：Vimseltinib治疗腱鞘巨细胞瘤患者的长期临床结果评估：3期MOTION试验的1年结果
讲者：Jean-Yves Blay
单位：Centre Léon Bérard
摘要号: TPS11584
标题：A phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled study to assess the efficacy and safety of emactuzumab in patients with tenosynovial giant cell tumor (TANGENT).
中文标题：一项评估emactuzuma治疗腱鞘巨细胞瘤的3期、随机、双盲、安慰剂对照研究（TANGENT）
讲者：Hans Gelderblom
单位：Leiden University Medical Center
3. Publication Only
摘要号: e23517
标题：Racial disparities in tenosynovial giant cell tumor: An analysis of the Surveillance, Epidemiology and End Results database.
中文标题：腱鞘巨细胞瘤的种族差异：对监测、流行病学和最终结果数据库的分析
作者：Felicia Tejawinata
单位：Case Western Reserve University
分子生物学的发展为TGCT的精准诊断和个体化治疗提供了更多依据，也一举奠定了CSF-1R抑制剂治疗TGCT的基础。Pimicotinib是一款全新的口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂，先后被中国国家药品监督管理局和美国食品药品监督管理局授予突破性疗法认定，并被欧洲药品监督管理局授予优先药物认定，用于治疗不可手术的TGCT。2024年11月，3期MANEUVER研究达到了主要研究终点，与安慰剂相比，Pimicotinib显著提高TGCT患者的客观缓解率（ORR，54.0% vs. 3.2%，P＜0.0001）。此外，MANEUVER研究在所有关键次要终点（包括疼痛
本次ASCO大会期间，医脉通将持续跟进TGCT领域最新研究成果并邀请国内知名专家学者发表专业见解，精彩内容，敬请关注。
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