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近日，FDA批准靶向药物Olaratumab获得生物制品许可申请（BLA）的优先审评资格。Olaratumab联合
Olaratumab是人源IgG1单克隆抗体，对人血小板衍生生长因子受体α（Platelet-derived Growth Factor Receptor α，PDGFRα）有较高的靶向亲和力。部分研究发现PDGFRα在多种肿瘤组织中表达，而且该受体的异常激活与肿瘤有一定的关系。临床前研究认为，PDGFRα可能会增加肿瘤的增殖和转移潜能。
（图片来自lillyoncologypipeline.com,PDGFRα下游通路）
Olaratumab的设计初衷是阻断肿瘤细胞和微环境中的PDGFRα信号通路，针对此种作用模式，Olaratumab还通过了FDA“突破性药物”、“快速通道”和“孤儿药”的审批。加上BLA的优先审评资格，如果证实该药的临床作用，将会为软组织肉瘤这一少见而难治疾病的治疗提供新的选择。
此次Olaratumab的BLA申请是基于一项开放标签Ⅱ期随机临床研究（clinicaltrials.gov编号：NCT01185964）的结果，该研究比较了Olaratumab+多柔比星VS多柔比星单药对晚期软组织肉瘤的疗效，主要临床终点是PFS，次要临床终点是OS。研究结果在2015 ASCO年会和2015 CTOS（结缔组织肿瘤学会）年会发布。对于无法切除的晚期软组织肉瘤患者（129例），Olaratumab+多柔比星治疗组对比多柔比星单药治疗组，最终的中位PFS（月）有所提高（6.6＞4.1），期中分析中位OS增加（25.0＞14.7），但客观缓解率上两者并不具有显著性差异。
该研究是第一次将Olaratumab与多柔比星联用治疗晚期或转移性软组织肉瘤，虽然不能避免患者死亡的结局（期中分析时死亡83例），但OS表现出显著的改善。
关于Olaratumab+多柔比星方案治疗晚期软组织肉瘤的进一步研究，目前一项多中心的Ⅲ临床试验（clinicaltrials.gov编号：NCT02451943）正在开展。
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信源：FDA Grants Priority Review for BLA for Olaratumab in Advanced Soft-Tissue Sarcoma. ascopost.com. May 4 2016.
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