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第20届欧洲血液病学会于2015年6月11-14日在维也纳举行，大会期间介绍了血液病学的最新研究结果，详情如下：

【BCL2抑制剂】

第20届欧洲血液病学会大会上展示了一些关于口服选择性BCL2抑制剂venetoclax的临床试验结果。AndrewRoberts陈述了1b期venetoclax剂量递增联合利妥昔单抗治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的结果。剂量递增组（n=41）和剂量扩展组（400mg /天，n=8）纳入49名患者。符合条件的患者初始venetoclax剂量为20mg或50 mg/天，每周增加一次剂量，直至200-600mg，利妥昔单抗每月剂量为375 mg/m²，随后增加至500mg/m²，共6次剂量。41/49（84%）名患者发生缓解，其中20（41%）名达到完全缓解。最常见的不良反应为嗜中性粒细胞减少症，腹泻，恶心和上呼吸道感染。

Sven de Vos陈述了另一项类似研究，研究了venetoclax联合利妥昔单抗治疗复发/难治非霍奇金淋巴瘤（NHL）的疗效。这项研究使用3+3剂量递增设计，试验中未达到最大耐受剂量，当前检测剂量为600mg。29名评估缓解的患者中，6（21%）名患者达到完全缓解，13（45%）名达到部分缓解。最常见的不良反应为恶心，贫血和嗜中性粒细胞减少症。ShajiKumar 陈述了Venetoclax作为单药疗法治疗多发性骨髓瘤的疗效。2/29（7%）名患者达到完全缓解，15（52%）名达到疾病稳定。最常见的严重不良反应为咳嗽，恶性肿瘤进展和发热。

【遗传学结果】

Anna Marneth分析了529名患者（患有遗传性出血和血小板疾病）全外显子序列中鉴定的GFI1B基因变体。研究鉴定了8种新型罕见的GFI1B变体；携带GFI1B变体的血小板表达CD34，研究者希望通过鉴定这些变体，可以鉴定出潜在的治疗靶点。

Jessica Okosun表示，RRAGC基因的新型体细胞突变在滤泡淋巴瘤中有重要作用。28/178（16%）名滤泡淋巴瘤患者中检测出有RRAGC突变，但是在其它B细胞淋巴瘤中较罕见或不存在。

【β-地中海贫血试验】

两项2期研究检测了刺激末期红系分化药物治疗β-地中海贫血患者的疗效，结果显示融合蛋白耐受性良好，血红蛋白水平增加，输血需求降低。AntonioPiga陈述了luspatercept的研究结果，而DomenicaCappellini陈述了sotatercept的研究结果。两项研究纳入输血依赖型或非输血依赖型患者，共同的主要终点为输血依赖性降低和血红蛋白水平增加。

对于luspatercept，11名患者为输血依赖型，10名评估的患者都达到主要终点——12周输血负荷降低20%。对于非输血依赖型的224名患者，接受较大剂量（0.8–1.25mg/kg）治疗的3/7名患者达到主要终点——2周或2周以上血红蛋白增加1.5g/dL以上，而接受较低剂量（0.2–0.6 mg/kg）治疗的患者都未达到主要终点。

对于sotatercept，10/30名患者为非输血依赖型，8/14名为输血依赖型的患者达到输血负荷降低20%或20%以上。

【治疗骨髓纤维化的JAK2抑制剂】

Claire Harrison和AdamMead陈述了PERSIST-1的3期研究结果，这项研究比较了pacritinib和最佳有效疗法治疗骨髓纤维化患者的疗效。327名患者按2:1随机分配接受口服pacritinib（400mg/天，n=220）或接受最佳有效疗法（n=107）。主要终点是MRI或CT显示第24周的脾体积降低至少35%，接受pacritinib治疗的患者降低显著较高。

接受pacritinib治疗的患者最常见的不良反应为腹泻，恶心和呕吐。但是，81%的pacritinib组患者被认为总体状况有所改善，而最佳有效疗法组为21%。

医脉通编译自：20th Congress of European Hematology Association. The Lancet Haematology. 2015.7 

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