文献标题：Duration of benefit in patients with autoimmune pulmonary alveolar proteinosis after inhaled GM-CSF therapy.

文献来源：Chest 2013 Oct 24

多个研究报告已经证实，皮下注射或吸入粒细胞/巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）是安全和有效的。然而，在大多数情况下，一些关于皮下注射GM-CSF治疗该病的报道，只发现了其短暂的疗效。而吸入GM-CSF治疗对aPAP治疗效果的耐久性，还没有被很好的研究。

为了阐明吸入GM-CSF治疗后，aPAP患者病情复发的危险因素，来自日本新泻大学医学与牙科医院的Ryushi Tazawa及其同事进行了一项研。研究结果显示：吸入GM-CSF治疗可使超过半数aPAP患者的病情得到持续缓解；而患者基线时的肺活量（%预测值，%VC）可能是其疾病复发的预测因子。

研究者对35例接受了吸入GM-CSF治疗的aPAP患者进行了随访，监测其任何额外的aPAP治疗的使用情况，并且每6个月对其疾病的严重程度进行一次评分。此外，研究者还对受试者吸入治疗结束后30个月来，所观察到的生理学、和血清学检查结果，以及患者的影像学特征等进行了分析。

该研究的主要结果为：在观察期间，23例患者未使用额外治疗（非额外治疗组），但有12例患者需要使用额外治疗（额外治疗组）。

在治疗开始前，2组受试者间的年龄、性别、症状、氧合指数、或抗GM-CSF抗体水平等，没有统计学意义上的显著性差异。但额外治疗组受试者的基线%VC要高于那些非额外治疗组受试者。

同时，非额外治疗组受试者最初取得的的疾病严重程度评分改善状况，也得到了继续和保持。此外，Kaplan-Meier分析和时序检验分析显示，高%VC组（%VC≥80.5）与低%VC组受试者之间，在开始额外治疗的时间方面有统计学意义上的显著性差异。

该研究结果显示：吸入GM-CSF治疗可使超过半数aPAP患者的病情得到持续缓解；而患者基线时的%VC可能是其疾病复发的预测因子。