FDA专家组同意Teduglutide治疗短肠综合征
2012-10-22
来源：医脉通
日前，美国食品和药物管理局（FDA）胃肠药物顾问委员会（GIDAC）的12名成员投票一致同意替度鲁肽（teduglutide）（Gattex, NPS制药公司）应被批准用于治疗成人短肠综合征（SBS）。
如果被FDA批准，teduglutide（GLP-2类似物，是一种参与肠道生长和功能的蛋白质）将成为SBS的第一种靶向疗法，并且将为静脉肠外营养提供了一种亟需的替代疗法。
Teduglutide（皮下注射给药）已被FDA认为是罕见病药物。据估计，美国有1~1.5万例成年SBS患者。
FDA的专家组未担心teduglutide临床试验中出现的安全性问题，包括其可能导致肿瘤、肠梗阻、胆囊炎和胰腺炎。尽管在接受teduglutide治疗的患者中，有3例死于癌症：2例死于肺癌和1例死于转移性腺癌。然而，肺癌所致死亡发生于重度吸烟患者，腺癌所致死亡发生于之前已被诊断为霍奇金病且治疗前肝增大并伴有局灶性病变的患者。
“目前，无法完全排除该药与恶性肿瘤之间存在相关性，我们建议应警告患者Gattex有可能会使恶性肿瘤的生长加速并使恶性肿瘤的风险升高。”来自FDA药物评价和研究中心的John Troiani博士在他对专家组的陈述中说。“但是，在这些研究中，所有死亡患者均有发生恶性肿瘤的风险，因为他们要么吸烟，要么治疗之前已有肝脏病变。”
专家组的风险评估和生产商提议的降低风险策略足以解决这些安全性问题
来自加拿大安大略省多伦多大学的Craig Earle博士认为对导致肿瘤的担心可通过认真监测和长期随访来解决。“这些患者需要接受结肠癌方面的随访至少10年。至于小肠疾病，我不太建议常规筛查。”他说。
来自宾夕法尼亚州费城托马斯·杰斐逊大学的William K. Kelly骨科医师同意以上看法。“Teduglutide似乎是安全的，但我们需要随访患者更长时间—超过7年并长达10年。此外，我们需要看看除了胃肠道以外，患者其他部位是否受累。”
Teduglutide治疗可使很多患者无需肠外治疗3天或以上这一事实令专家组成员印象深刻
“我发现这些结果令人印象非常深刻。超过40%的患者无需肠外治疗1天和25%无需肠外治疗3天或以上以及15例患者可完全脱离肠外治疗这一事实非常值得注意。” Elaine Morrato博士说。
编译自：FDA Panel Endorses Teduglutide for Short Bowel Syndrome. Medscape. Oct 17, 2012.
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