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β-地中海贫血：基因治疗曙光乍现

发布时间：2010-09-19 | 来源：EMBO Mol Med

关键词：贫血 β-地中海贫血基因治疗其他

   米兰圣拉斐尔科学研究所罗塞利（Roselli）等报告，采用转基因方法，可以纠正重型β-地中海贫血患者骨髓造血干细胞的突变基因，并恢复其红细胞生成功能。

   Roselli等进行的临床前研究纳入了44例重型或中间型β-地中海贫血患者。研究者先从患者骨髓中提取CD34阳性造血干细胞，用含有正常β-珠蛋白基因的慢病毒载体进行基因转染，然后培养14天，同时用细胞因子进行刺激。　

   结果显示，基因转染效率平均为65%。经上述处理，患者细胞中能产生正常血红蛋白的细胞比例与正常对照者相近（44.6%对53.8%），其β-珠蛋白水平亦显著升高（P＜0.05）。转染后的患者细胞克服了红系成熟停滞，向正常红细胞分化。研究者认为，该研究中的β-地中海贫血基因治疗具有较好的获益风险比，为将来的临床转化提供了有力的有效性及安全性数据。