截至2025年，我国成人
为了推动我国 T1DM 诊疗从传统的“单纯血糖控制与外源性胰岛素替代”向“源头阻断自身免疫损伤、主动保护残存 β 细胞功能”的疾病修饰疗法（DMT）转变，中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组、中国医师协会青春期健康与医学专业委员会和国家代谢性疾病临床医学研究中心（长沙）联合组织国内成人及儿童内分泌领域专家，制订了《1型糖尿病免疫药物临床应用专家指导建议（2026版）》。
作为目前在国内获批用于≥8岁2期T1DM患者的代表性抗CD3单克隆抗体，
图：1型糖尿病主要免疫治疗药物的靶点示意图
注：IFN 为干扰素；IL 为白细胞介素；TGFβ 为转录生长因子-β；Treg 细胞为调节性 T 细 胞；TCR为T细胞受体；JAK为Janus激酶；TEC为
1型糖尿病的免疫损伤是由T细胞、B细胞及细胞因子网络共同参与的复杂病理过程，其中效应T细胞的活化和功能在启动β细胞破坏中居于核心地位。图中标示了目前多种免疫治疗策略在免疫损伤通路中干预的关键靶点：IFN、IL、TGF-β、Treg、TCR、JAK和TEC
替利珠单抗是在鼠源 OKT3 基础上开发的“人源化”抗 CD3 单抗，在保留了 OKT3 核心功能区域的同时，通过将 Fc 段第 234 和 235 位亮氨酸替换为
在药物作用机制上，替利珠单抗通过靶向CD3分子，调控细胞毒性CD8+ T细胞转化为耗竭型，同时诱导CD4+T细胞动态变化，减弱自身反应性 T淋巴细胞的免疫应答强度 。此外，在替利珠单抗减轻免疫攻击的作用下，Treg细胞的免疫调节功能得以恢复和增强，亦有利于对胰岛β细胞的保护。
中国：2025 年 9 月获国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于≥8 岁儿童和成人 2期 T1DM 患者，以延缓其向 3期进展。
美国：FDA 批准用于≥1 岁儿童和成人 2期 T1DM 患者；2026 年 6 月，FDA 进一步批准其新适应证，用于 8~17 岁新诊断 3期 T1DM 儿童及青少年患者，以延缓内源性胰岛素分泌下降。
替利珠单抗通过调节免疫系统发挥作用，为确保用药安全，必须在启动治疗前对患者进行全面的基线评估。
在准备使用替利珠单抗前，患者必须满足以下各项实验室及临床指标要求：
肝脏功能：丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）低于正常值上限（ULN）的 2 倍；总胆红素低于 ULN 的 1.5 倍。
病毒及病原体感染筛查：EB 病毒（EBV）和巨细胞病毒（CMV）DNA（PCR 检测）或 IgM 阴性，且无相关临床证据；结核菌素试验阴性；HIV、乙型肝炎及丙型肝炎血清学检查均呈阴性；无活动性严重感染（局部皮肤感染除外）。
疫苗接种状态：已完成适龄疫苗接种，且 8 周内未接种减毒活疫苗，2 周内未接种灭活疫苗或 mRNA 疫苗。
表 替利珠单抗治疗2期T1DM患者前需评估的指标和达到的要求
考虑到替利珠单抗给药期间可能引发输液反应及少数严重 CRS，指南明确要求开展治疗的医疗机构必须具备以下条件：
替利珠单抗采用标准的 14 天单次连续静脉输注方案，全 2期仅需 1 个疗程。
给药剂量根据患者的体表面积（BSA）精准计算，前 5 天为剂量递增期，第 6~14 天为剂量维持期：
第 1 天：65 ug/m²
第 2 天：125 ug/m²
第 3 天：250 ug/m²
第 4 天：500 ug/m²
第 5~14 天：1030 ug/m² /天
某些患者（体表面积>1.94 m2 ）在第 5~ 14天可能需要2瓶药物。
单日流程（约 2 小时）：每次静脉输注时间不少于 30 分钟。每日全流程预计需要约 2 小时（包含输注前 30 分钟预用药、30 分钟静脉输注及 1 小时输注后临床观察）。
间隔与漏输：建议保持接近每 24 小时 1 次的给药间隔。若错过某次计划输注，应在后续连续日给予所有剩余剂量以完成总共 14 天的疗程，但不能在同一天给药 2 次。
材质要求：注射器可选用聚丙烯、聚碳酸酯或玻璃材质；泵给药选用聚乙烯或 PVC 材质；输液袋和输液管需使用含 DEHP 的 PVC 材质。禁止使用避光（有色）输液管。
配制步骤：
为了缓解药物可能引发的输液反应及 CRS，在第 1~5 天每次给药前 30 分钟，建议预先给予解热镇痛药、抗组胺药和/或止吐药。若输注期间持续存在
表 替利珠单抗 14 天连续静脉输注剂量递增表与每日实验室监测项目表
在安全性汇总分析中，大多数不良事件为 1~2 级轻中度，且多发生在给药期间或给药后短期内，多数可自行缓解。然而，临床医师必须建立严密的监测与停药决策标准。
表 替利珠单抗治疗2期1型糖尿病患者潜在不良反应的停药标准及相关处理
表 美国移植与细胞治疗学会CRS分级标准
替利珠单抗对 T 细胞的免疫调节会影响疫苗的免疫应答与安全性。指南制定了严格的接种间隔规程：
灭活疫苗与 mRNA 疫苗：不建议在治疗前 2 周内、治疗期间、或治疗完成后 6 周内 接种。
减毒活疫苗：不建议在治疗前 8 周内、治疗期间、或治疗完成后 52 周内接种。
育龄及妊娠期女性：为尽量减少胎儿暴露风险，建议育龄期女性在妊娠期间以及计划妊娠前至少 30 天内避免使用替利珠单抗。
哺乳期女性：建议哺乳期女性在治疗期间以及最后一次给药后 20 天内暂停哺乳，并将此期间泵出的母乳丢弃。
输注完成并不意味着管理结束。患者应进入长期随访规程：
短期恢复监测：根据输注结束时实验室指标的异常程度，在治疗后 1~4 周内 复查全血细胞计数与肝功能，直至指标恢复正常。
病毒再激活监测：在最后 1 次输注后至少 2 个月内，持续监测 EBV 和 CMV 再激活的体征与症状。
长期代谢追踪：按照 2期 T1DM 管理标准，定期监测 OGTT 血糖、HbA1c 及 C 肽水平，建立患者全程疾病管理档案。
图 替利珠单抗治疗2期1型糖尿病患者流程图
替利珠单抗的规范化应用标志着 T1DM 临床诊疗迈入“病因干预”的新阶段。通过严格把握 2期 T1DM 的适用人群、落实治疗前多维度评估、精准执行 14 天剂量递增输注、严密监控并妥善处理淋巴细胞减少与 CRS 等不良反应，临床医师能够最大限度地帮助患者延缓向临床糖尿病（3期）进展，为患者及其家庭赢得宝贵的缓冲期与胰岛功能保护期。
未来，随着早期筛查的推广、真实世界证据的积累以及与其他免疫调节剂或胰岛素协同方案的探索，替利珠单抗等疾病修饰疗法必将进一步重塑 T1DM 的临床格局。
参考文献
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