乌帕替尼再拓皮肤病领域！重度斑秃迎来口服 JAK1 靶向新药

乌帕替尼再拓皮肤病领域！重度斑秃迎来口服 JAK1 靶向新药 | 皮科大事件

发布时间：2026-10-15

编者按

2026年10月15日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，艾伯维旗下乌帕替尼缓释片（商品名：瑞福）在中国获批一项新适应症，用于治疗成人和12岁及以上青少年重度斑秃患者。这是乌帕替尼在中国获批的第9项适应症，也是其首次进入斑秃治疗领域。此前，乌帕替尼重度斑秃适应症已于2026年7月在欧盟获批，此次中国获批使其斑秃治疗版图进一步扩展。

图源：NMPA官网^[1]

斑秃：被忽视的自身免疫性脱发疾病

斑秃是一种由免疫系统攻击毛囊导致的非瘢痕性脱发疾病，表现为头皮突然出现边界清晰的圆形或椭圆形脱发斑，严重者可累及全头皮甚至全身毛发。该病可发生于任何年龄，对患者心理健康和生活质量的负面影响往往被低估。

传统斑秃治疗手段包括局部或系统性糖皮质激素、免疫抑制剂、接触性免疫治疗等，但普遍存在疗效有限、复发率高、长期使用副作用明显等问题。近年来，JAK抑制剂的出现为斑秃治疗开辟了靶向治疗新路径。

Up-AA试验：研究1与研究2结论一致，乌帕替尼显著促进重度斑秃患者毛发再生

此次新适应症获批基于一项随机、安慰剂对照、双盲的Ⅲ期研究Up-AA的积极结果^[2]（NCT06012240/CTR20233956）。Up-AA试验包含两项平行的关键性研究——研究1和研究2，每项研究均独立进行随机分组、研究中心设置、数据收集、分析和报告。

主要终点方面，两项研究在第24周均达到主要疗效终点。研究1中，乌帕替尼15 mg与30 mg组分别有45.2%和55.0% 的患者实现SALT评分≤20（即头皮毛发覆盖率≥80%），而安慰剂组该比例仅为1.5%。研究2的结果与之高度一致，两个剂量组的应答率分别为44.6%和54.3%，安慰剂组为3.4%。两项研究的剂量-效应趋势和安慰剂对照差异均具有统计学显著性（p<0.001）。

在更严格的毛发覆盖率指标上，研究1中乌帕替尼15 mg与30 mg组分别有35.2%和45.8% 的患者达到SALT评分≤10（头皮毛发覆盖率≥90%），安慰剂组仅为0.7%。研究2中对应的应答率分别为36.0%和47.1%，安慰剂组为1.4%。

在完全再生（SALT=0）方面，研究1第24周乌帕替尼15 mg与30 mg组的完全再生率分别为14.1%和20.3%，安慰剂组为0%；研究2中分别为13.1%和22.5%，安慰剂组为0.7%。第52周时，两项研究的完全再生率进一步提升至27%—37% 区间，显示疗效随治疗时间延长持续改善。

安全性方面，Up-AA研究中乌帕替尼的整体安全性特征与既往获批适应症一致，未发现新的安全性信号。研究1中治疗期间出现不良事件的患者比例在15 mg组为1.9%、30 mg组为1.8%，安慰剂组为0.7%。