较低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）以难治性贫血、长期输血依赖为核心临床痛点，传统 ESA 仅促进红系早期增殖和分化，但有效率只有30%左右^[4]，其中对于血清EPO>200 mU/ml应答率仅5%^[6],且易随治疗时间出现耐药，大量患者持续依赖红细胞输注，面临铁过载、输血反应、生活质量下降等多重困境^[2]。

罗特西普^[3]作为全球首创红细胞成熟剂，通过抑制 TGF-β/SMAD2/3 异常信号通路，纠正 MDS 无效造血，被 NCCN和国内 MDS 指南列为 LR-MDS 伴贫血的一线首选方案。本文结合 3 例福州大学附属省立医院真实 LR-MDS 临床病例，从基线特征、诊疗路径、罗特西普治疗应答及远期获益展开分析，探讨罗特西普在减少输血负荷、改善造血、提升患者生存质量中的临床价值，为 LR-MDS 个体化治疗提供真实世界循证参考。

前言

LR-MDS 定义为 IPSS 低危、IPSS-R≤3.5 分、IPSS-M 极低/低/中度低危人群，90% 以上患者首发症状为贫血，随病程进展约 60% 进展为持续性输血依赖。罗特西普^[3]作为 ActRIIB 融合蛋白，特异性结合 GDF11 等配体，多阶段修复造血、同步具有潜在提升血小板的作用，下调炎症与 NT-proBNP，兼具造血改善与心血管保护双重获益，打破传统治疗瓶颈。本文分享 3 例不同表型、突变谱的输血依赖 LR-MDS 完整诊疗经过，对比不同剂量、疗程下疗效差异，提炼临床用药要点。

案例分享

罗特西普改善输血依赖的核心临床启示

1. 适用人群全覆盖，SF3B1 突变患者获益最优

3例患者均携带 SF3B1 热点突变，伴环形铁粒幼细胞，经罗特西普治疗后全部实现血红蛋白显著提升、输血需求大幅下降甚至完全脱离，与 COMMANDS 亚组结论一致：SF3B1 突变患者罗特西普主要终点应答率达 70%，远高于 ESA 组 31%^[5]。

2. 双重获益：解除输血依赖 + 保护心血管

3例患者基线均存在慢性贫血，长期缺氧、铁负荷升高潜在损伤心肌；罗特西普可同步下调 NT-proBNP、铁调素、炎症通路，在纠正贫血同时减轻心脏负荷，对心肌损伤的老年患者有获益，同时弥补ESA血栓和心血管事件的短板。

3. 安全性适配全年龄段，老年人群耐受佳

89 岁高龄患者仅使用标准低剂量（1mg/kg q3w）起始治疗即获得临床改善，全程无高血压加重、血栓、重度乏力等不良反应；中青年患者长期维持治疗未出现脏器损伤，皮下注射给药便捷，门诊即可完成，依从性优于静脉化疗。

4. 治疗优先级符合指南推荐

2026 NCCN 指南明确：RS≥5% 伴 SF3B1 突变 LR-MDS，无论 EPO 水平，罗特西普为一线首选；3例患者均遵循该诊疗路径，放弃效果有限的 ESA、雄激素方案，优先启动罗特西普，快速实现输血独立，为临床标准化诊疗提供真实范本。