进行性骨化性纤维发育不良（Fibrodysplasia Ossificans Progressiva, FOP）是由于ACVR1/ALK2基因突变引起的一种罕见的具有严重致残性的遗传性结缔组织疾病，因其“使肌肉、韧带退化并转化为骨骼”的残酷病理过程，对患者的生命和生存质量构成极其严重的威胁。由于发病率极低且机制复杂，长期以来临床上面临极大的治疗空白。

2026年8月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准单克隆抗体garetosmab-grts（商品名：Pasatru）上市，用于减少成年FOP患者体内新异位骨化（Heterotopic Ossification, HO）病变的形成以及控制疾病活动（Flare-ups）。这是全球范围内第二款获批用于治疗FOP的临床药物，也是目前唯一获批的 Activin A 靶向单克隆抗体治疗方案。

推荐起始剂量为10 mg/kg，每四周一次，于60分钟内静脉输注（IV）。若无法耐受10 mg/kg，剂量可降至3 mg/kg，每四周一次静脉给药。

garetosmab-grts可阻断异常激活素A受体I型的激活，有效性和安全性在一项纳入63名FOP成人的随机、双盲、安慰剂对照临床研究中进行了评估。患者接受garetosmab-grts 3 mg/kg、garetosmab-grts 10 mg/kg或安慰剂，每4周静脉输注一次，持续56周。在最初的56周后，61名患者继续进入延长随访期，维持相同治疗。

主要疗效终点是第56周时通过全身低剂量CT扫描检测到的新发异位骨化病灶数量。该研究还评估了经临床医生评估的疾病发作次数（即疼痛、肿胀或病情恶化发作）。

与安慰剂相比，两个剂量的garetosmab-grts均显著减少了新骨形成（10 mg/kg剂量组23名患者中出现2个新病灶，3 mg/kg剂量组19名患者中出现1个新病灶，而安慰剂组21名患者中出现19个新病灶）。56周内经临床医生评估的疾病发作次数分别为：10 mg/kg剂量组9次，3 mg/kg剂量组53次，安慰剂组66次。

garetosmab-grts带有关于妊娠期间给药对胎儿造成伤害的警告。接受garetosmab-grts治疗且有怀孕可能的患者应在治疗期间及末次给药后6个月内使用有效的避孕方法。garetosmab-grts还带有关于需要治疗或住院的皮肤和软组织感染，以及需要医疗干预的鼻出血病例的警告。

最常见的不良反应包括鼻出血、毛发增多、脓肿和痤疮。有关garetosmab-grts的所有风险，请参阅完整处方信息。