较低危骨髓增生异常肿瘤（LR-MDS）常伴有
基于此，本文特邀中国医科大学附属第一医院
患者，男，76岁。因“铁粒幼细胞贫血4年”复诊。
贫血4年，近期贫血加重。
无特殊。
生化及贫血检查：促
骨髓
图1 骨髓细胞形态学表现
骨髓活检：部分区域增生极度活跃（约70%~80%），
图2 骨髓活检病理表现
流式细胞术：粒细胞表型略异常；
基因检测：存在SF3B1、TET2、ASXL1和ZBTB7A突变。
MDS（修订版国际预后评分系统[IPSS-R]2.5分，低危组）。
2025年7月：予以罗特西普1.0 mg/kg每3周1次（Q3W）皮下注射。治疗初期Hb升至88 g/L。
2026年2月：Hb回落至59 g/L，提示Hb控制效果不佳，将罗特西普剂量增至1.33 mg/kg Q3W，调整后Hb稳步回升。
2026年5月：Hb达94 g/L，后续长期维持在94~95 g/L，提示贫血症状持续改善。
图3 接受罗特西普治疗后的血红蛋白变化
患者，女，65岁。2025年4月于门诊就诊。
患者贫血20余年，外院骨髓检查提示RS增多，不除外MDS，铁蛋白略高，骨穿形态学红系巨幼样改变，免疫分型有核红细胞比例增高，伴SF3B1和TET2突变。
无特殊。
血常规：WBC 3.09×109/L，Hb 65 g/L，PLT 142×109/L。
骨髓涂片：粒系比值减低，各阶段细胞比值及形态正常；红系比值增高，中、晚幼红细胞偶见巨幼样变，偶见中晚幼红细胞胞浆空晕，成熟红细胞形态正常；RS占比51%；淋巴细胞比值减低，形态正常；巨核细胞、血小板可见。
图4 骨髓细胞形态学表现
骨髓活检：小部分区域增生极度活跃，粒红巨三系增生伴红系比例增高。
图5 骨髓活检
基因检测：存在SF3B1和TET2突变。
MDS（IPSS-R 2.5分，低危组）。
2025年4月30日：启动罗特西普1.0 mg/kg Q3W皮下注射。
2025年5月29日：Hb升至78 g/L，后续持续升至111 g/L。
2025年7月29日：患者自行停用罗特西普，Hb进行性下降。
2025年12月2日：Hb跌至57 g/L，重回重度贫血状态。重启罗特西普治疗并将剂量调整为1.33 mg/kg Q3W，Hb逐步回升。
2026年2月27日：Hb达129 g/L，截至2026年第二季度，Hb稳定在90 g/L以上。
图6 接受罗特西普治疗后的血红蛋白变化
LR-MDS患者常伴多个MDS相关基因突变，这些分子特征与疾病进展、治疗反应及临床结局密切相关。现有证据表明1，罗特西普在伴SF3B1、ASXL1、TET2等突变的患者中均可观察到明确获益，携带1个、2个和3个突变的患者接受罗特西普治疗的应答率分别达63%、70%和72%。PACE-MDS研究进一步表明2，RS阳性与RS阴性患者均可从罗特西普治疗中获益。上述证据与本组病例相互印证，提示即使存在多种突变、无论RS状态如何，患者仍可从罗特西普治疗中获得血液学改善。
在丰富的循证数据支撑下，如何将初始治疗应答转化为长期稳定的临床获益，是疾病长期管理中的核心命题。本组两例病例分别从剂量优化和规范治疗两个维度提供了实践启示。病例1经初始治疗后获得应答，但后续出现Hb水平回落，将罗特西普剂量上调至1.33 mg/kg后，Hb重新回升并维持稳定，提示治疗过程中应根据血液学应答动态评估并调整给药方案。病例2贫血20余年，初始治疗反应良好，但自行中断治疗后Hb水平进行性下降，重启罗特西普治疗并提升剂量至1.33 mg/kg后再次获得明显改善，提示获得应答后仍需重视规范、持续治疗，避免自行停药或不合理延长给药间隔。罗特西普的长期随访研究亦显示3,4，84.6%的患者在治疗过程中经历过至少1次剂量上调，且剂量增加未使任意等级治疗期间不良事件（TEAEs）发生率或严重程度增加，表明剂量动态调整不仅是长期管理中的常见需求，同时也具备良好的耐受性与可行性。
综上，在LR-MDS的临床实践中，应建立全程管理理念，充分结合患者治疗需求、基线贫血程度等多维信息制定个体化方案，并规律监测血象变化。同时，应强化患者教育与长期随访，减少自行停药、延长给药间隔等不规范行为，从而真正实现疗效的长期稳定与患者获益的最大化。
吕晓毅 教授
中国医科大学附属第一医院血液内科慢粒专诊专家，副教授，副主任医师
长期从事内科临床工作，在血液科方面更具独到之处，能高水平的诊断与治疗常见、疑难和罕见血液疾病
主要管理本院慢性粒细胞白血病的诊断和治疗，负责CML靶向药物的临床应用与总结
任职以来，在核心及国家级杂志上发表论文共10余篇，参加了骨髓移植治疗恶性淋巴瘤和造血干细胞移植治疗恶性淋巴瘤课题研究获辽宁省科技进步奖两项
参考文献：
1. R. S. Komrokji, et al. Impact of Mutational Landscape and Burden on RBC Transfusion Response in Patients With Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes (LR-MDS) in the COMMANDS Study. American Journal of Hematology 101, no. 3 (2026): 427–438.
2. Platzbecker U, et al. Luspatercept for the treatment of anaemia in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes (PACE-MDS): a multicentre, open-label phase 2 dose-finding study with long-term extension study. Lancet Oncol. 2017 Oct; 18(10): 1338-1347.
3. Guillermo Garcia-Manero, et al. Overall survival (OS) and duration of response for transfusion independence (TI) in erythropoiesis stimulating agent (ESA)–naive patients (pts) with very low-, low-, or intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS) treated with luspatercept (LUSPA) vs epoetin alfa (EA) in the COMMANDS trial. J Clin Oncol 43, 6512-6512(2025).
4. Valeria Santini, et al. Clinical Benefits of Achieving Hemoglobin (Hb) Levels ≥ 10 g/dL in Transfusion-Dependent (TD) Erythropoiesis-Stimulating Agent (ESA)-Naive Patients (Pts) with Lower-Risk (LR) Myelodysplastic Syndromes (MDS) Treated with Luspatercept in the COMMANDS Trial. Blood. 2024.144 (Supplement 1): 1818.
2007-CN-2600115
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