刘征 教授

杨荣 教授

张瑞赟 教授

一、一个月之内，

三件事情改变了MIBC的决策环境

第一件事是证据。EV-304 研究纳入 808 例适合顺铂治疗的 MIBC 患者，比较围手术期 EV＋帕博利珠单抗与"吉西他滨联合顺铂"新辅助化疗后手术。结果显示：

• 24 个月无事件生存率：79.4% 对 66.2%，HR 0.53
  

• 24 个月总生存率：86.9% 对 81.3%，HR 0.65
  

• 严格 pCR（pT0N0）率：55.8% 对 32.5%

加上此前针对顺铂不耐受人群的 KEYNOTE-905/EV-303（NCT03924895；pCR 率 57.1% 对 8.6%，2 年 EFS 74.7% 对 39.4%），以及 NIAGARA（NCT03732677）研究中吉西他滨联合顺铂加度伐利尤单抗的围手术期方案。至此，MIBC 的新辅助治疗正式进入了"高缓解率时代"。

第二件事是监管。美国 FDA 已经把 EV＋帕博利珠单抗围手术期方案的适应证扩展到所有适合根治性膀胱切除术的成人 MIBC 患者，不再受顺铂适用性限制。也就是说，在美国，这套方案已经成为全人群的围手术期选项。

第三件事是中国进度。中国 CDE 已于 7 月 7 日受理该适应证申请。受理不等于获批，更不等于临床可及，但它提示我们：中国临床医生很快也要正面回答"高 pCR 时代"带来的所有决策问题。

二、从"怎么提高缓解率"，

到"缓解之后怎么办"

「从 EV-303、EV-304 之后，我们 MIBC 的治疗已经进入到一个高病理缓解率的时代，pCR 率已经基本上达到 50% 以上，无论在哪个人群。因此有两个非常核心的问题需要提出。」

过去讨论 MIBC，新辅助治疗的目标很单纯：把 pCR 率做上去。含铂化疗时代，pCR 率大约在百分之二三十；到了围手术期免疫和抗体偶联药物（ADC）时代，这个数字翻了一倍多。

但一个过去并不突出的问题被推到了台前。研究验证的是"术前治疗—手术—术后治疗"的完整策略；当越来越多的患者达到 pCR，问题随之而来："总体研究阳性，是否就等于每一位 pCR 患者都必须原样完成术后部分"？

这里必须先说清楚一个证据边界：EV-304 的实验组同时改变了术前治疗并增加了术后治疗，所以它强化了"完整策略有效"，但没有回答"pCR 后是否可以停下术后部分"。"术后部分的独立贡献不清楚"和"术后部分没有获益"，是两句完全不同的话——这一季我们会反复回到这个区分。

三、两种完全不同的"消失"

「同样叫完全缓解，对于那些做过根治性膀胱切除的病人，我们可以拿到病理完全缓解 pCR；但对于那些没有做根治的病人，我们最多拿到的结果是临床完全缓解 cCR。」

这两个概念都带着"完全缓解"四个字，但证据等级完全不同。pCR 是手术之后的病理结论——完整的膀胱标本加上区域淋巴结评估，告诉我们膀胱内没有残余浸润癌、淋巴结阴性。cCR 是手术之前的临床判断——膀胱镜、影像、尿细胞学、再次切除，所有手段加在一起，仍然只是一种"估计"。

而估计是会出错的。最新的汇总分析显示，新辅助治疗后 cCR 与最终 pCR 的合并一致率只有约 0.51——差不多每两个被认为"肿瘤消失"的患者里，就有一个的根治标本里还能找到残余肿瘤。

这两种"消失"引出的是两道不同的题：pCR 引出"后续治疗是否继续"，cCR 引出"根治性手术是否仍需进行"。前者关乎治疗强度的增减，后者关乎器官的取舍。把它们混在一起讨论，是这个领域最常见的错误。

四、这一季，我们要回答的四个问题

核心观点

ypT0N0 作为研究终点可靠吗？——pCR"金标准"的三重局限。淋巴清扫范围不同、病理评估质量不一，同一个 ypT0N0 可能不是同一个 pCR；而当 pCR 作为研究终点与总生存的相关性被重新计算，我们不得不问：这个沿用了几十年的指标，还能回答今天的问题吗？

由上海交通大学附属仁济医院张瑞赟教授发起，为泌尿肿瘤领域中青年一线专家打造一个“双向碰撞、深度共研”的学术与临床社区，以临床问题驱动科学探索，用深刻对话重塑诊疗认知。在这里，没有单向的知识灌输，只有学术伙伴间畅所欲言：

[1] Galsky MD, Valderrama BP, Maruzzo M, et al. Enfortumab Vedotin and Pembrolizumab in Cisplatin-Eligible Bladder Cancer. N Engl J Med. 2026;395(4):338-348.
[2] Vulsteke C, Adra N, Danchaivijitr P, et al. Perioperative Enfortumab Vedotin and Pembrolizumab in Bladder Cancer. N Engl J Med. 2026;394(13):1257-1269.
[3] Powles T, Catto JWF, Galsky MD, et al. Perioperative Durvalumab with Neoadjuvant Chemotherapy in Operable Bladder Cancer. N Engl J Med. 2024;391(19):1773-1786.

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