首个补体抑制剂！IgA肾病新药再获FDA批准

发布时间：2026-08-10

2026年7月17日，诺华公司宣布，伊普可泮（Iptacopan）已获美国食品药品监督管理局（FDA）常规批准，用于延缓存在疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者的肾功能下降^[1]。

关于IgA肾病

IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球肾炎，也是导致慢性肾脏病和终末期肾病的主要原因之一^[2]。数十年来，IgA肾病主要依赖以肾素血管紧张素-醛固酮系统抑制剂（RAASi）为代表的支持治疗，以及糖皮质激素等免疫抑制治疗。然而，长期随访数据显示，大量患者仍面临持续的疾病进展与肾衰竭风险，预后改善方面存在显著的未满足需求^[3]。

在IgA肾病中，半乳糖缺乏型IgA1（Gd-IgA1）形成的免疫复合物沉积于肾脏，局部激活旁路途径，旁路途径过度激活会导致肾脏炎症与肾小球损伤，是IgA肾病的重要发病机制之一^[4]。因此，靶向补体旁路途径的干预策略，有望为IgA肾病患者带来新的治疗希望。

关于伊普可泮

伊普可泮是一种口服补体B因子（CPB）抑制剂，能特异性结合B因子、精准抑制补体旁路途径的过度激活，从而减轻肾小球炎症与补体介导的肾损伤^[2]。此前已于2024年8月获得FDA的加速批准，用于降低原发性IgA肾病患者的蛋白尿。并且于2025年9月9日获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于降低有快速进展风险的原发性IgA肾病成人患者（通常定义为尿蛋白/肌酐比值[UPCR]≥1.5 g/g）的蛋白尿。

此次获批是基于其III期APPLAUSE-IgAN研究数据^[5-7]。这是一项国际多中心、双盲、随机、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究，入组对象为经优化支持治疗后24h-UPCR仍≥1 g/g的IgA肾病患者。研究结果证实，该药起效迅速，治疗第2周即可观察到蛋白尿下降；至第9个月时，24h-UPCR较安慰剂组显著降低38.3%。在两年治疗期内，伊普可泮组的估算肾小球滤过率（eGFR）年均变化为-3.0 mL/min/1.73m²/年，而安慰剂组为-5.7 mL/min/1.73m²/年，意味着伊普可泮可使肾功能下降速率减缓48%，差异具有统计学意义。治疗期间，伊普可泮整体安全性及耐受性良好。

总结

伊普可泮是首个且目前唯一获批用于延缓原发性IgA肾病肾功能下降的补体抑制剂。截至目前，该药已在获得FDA三项适应症批准，涵盖阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、C3肾小球病以及IgA肾病，充分彰显了其靶向补体通路的广泛治疗潜力。此次IgA肾病适应症的正式获批，不仅是补体靶向治疗在该领域的又一重要突破，也为全球患者带来了新的希望。

参考文献（上下滑动阅览）：

1.https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-fabhalta-iptacopan-receives-fda-traditional-approval-first-and-only-complement-inhibitor-significantly-slow-kidney-function-decline-primary-igan

2.中国IgA肾病协作组（IIgANN-China）科学委员会, 中华预防医学会肾脏病预防与控制专业委员会. 中国成人IgA肾病及IgA血管炎肾炎临床实践指南（2025） [J]. 中华内科杂志, 2025, 64(10): 918-44.

3.Pitcher D, Braddon F, Hendry B, et al. Long-Term Outcomes in IgA Nephropathy [J]. Clin J Am Soc Nephrol, 2023, 18(6): 727-38.

4.Kim J, Kamal F, Lafayette R. Current trial landscape of IgA nephropathy therapy. Med. 2026 Jan 9;7(1):100940. doi: 10.1016/j.medj.2025.100940.

5.Perkovic V, et al. N Engl J Med 2025; 392(6): 531-543.

6.Perkovic V, et al. N Engl J Med. 2025:392:531-543,Supplementary appendix.

7.Rizk DV, et al. NKF 2024,14-18 May; Long Beach, CA. Oral 448.

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