在2026年EBMT大会上，靶向治疗与移植的联合应用成为备受关注的焦点。您团队在本次EBMT大会上公布了TROPHY协作组的一项多中心研究（摘要号：OS17-04），纳入了较大样本量的中国患者。首先能否请您简要介绍一下，开展这项研究的初衷是什么？

赵妍敏教授

FLT3-ITD突变是AML中常见的中高危遗传异常，约占新发AML患者的25%–30%¹。这部分患者预后较差²，即便接受造血干细胞移植，复发仍为影响预后的主要风险因素³。开展此项研究主要基于以下两方面考量：

一是探索中国人群中高效的移植后维持治疗策略。既往PrECOG 0905、GOSSAMER等研究已证实，高效、高选择性FLT3抑制剂（如吉瑞替尼）在移植后维持治疗中具有良好的疗效及可耐受的安全性²。但相关数据主要来源于西方人群，需在中国患者中验证该治疗策略的有效性，明确其是否可有效清除移植前后的MRD，进而降低复发风险。

二是引入更精准的MRD监测工具。传统MRD检测手段灵敏度有限，本研究拟引入超高灵敏度PCR-NGS测序技术，探索其在亚洲人群中的应用价值，明确该高灵敏度监测手段能否早期发现复发迹象，为临床及时干预提供指导。

该研究结果非常振奋人心，为全球贡献了高质量的真实世界证据。能否请您分享一下，该研究219例患者的数据揭示了哪些核心发现？尤其是在改善无复发生存期（RFS）和总生存期（OS）方面，吉瑞替尼维持治疗带来了怎样的具体获益？

本次会议上还有多项研究（如A112、B307）证实了以吉瑞替尼为基础的三联诱导方案及桥接治疗的显著优势，大大扩充了可移植的人群。结合您研究中提出的高灵敏度NGS-MRD监测，您认为我们是否应该根据分子水平的变化，移植前即考虑吉瑞替尼方案诱导或桥接，以实现精准减瘤？

赵妍敏教授

在FLT3-ITD突变AML的治疗中，移植前阶段的精准减瘤与移植后阶段的维持治疗同等关键。

EBMT上的一项研究（摘要号：A112）显示⁴，维奈克拉联合阿扎胞苷及吉瑞替尼的三联疗法，在复发/难治性（R/R）FLT3-ITD突变AML患者中取得良好的疗效，完全缓解/完全缓解伴血液学不完全恢复（CR/CRi）率达81.3%。患者接受移植后，予吉瑞替尼维持治疗，随访结局改善：1年OS率为83.3%，1年RFS率达75.0%，1年累积复发率仅14.6%，且未发生治疗相关死亡，为该类患者长期预后的改善提供了可行方案。

另一项研究（摘要号：B307）⁵基于中位随访超46个月的长期真实世界数据，进一步证实了吉瑞替尼在R/R FLT3突变AML患者中展现出高效的挽救治疗价值，CR率达76%。进一步分析显示，移植后接受吉瑞替尼维持治疗的患者，其RFS与OS均优于未接受维持治疗的患者，且移植后1年内复发事件较为罕见。同时，该治疗方案耐受性良好，未出现严重的移植物抗宿主病（GVHD）或巨细胞病毒（CMV）感染风险增加的情况，不良反应均为轻度至中度。此项研究作为亚洲人群的真实世界证据，为吉瑞替尼在移植前后的全程应用提供了重要的临床支撑。

结合TROPHY研究的核心发现，基于MRD监测的精准干预是移植后治疗的关键。研究证实，即便是MRD低至0.001%的分子水平，仍提示复发风险。因此，移植后治疗的优化方向在于，在分子复发阶段即启动吉瑞替尼干预，而非等待血液学复发或疾病进展。

一项纳入8例患者的研究（摘要号：P055）显示⁶，其中FLT3-ITD突变6例、FLT3-TKD突变2例，无论患者移植前MRD状态为阳性或阴性，移植后单药予吉瑞替尼维持治疗均取得良好的疗效，6/8例患者实现MRD转阴。且绝大多数患者的不良反应可控，未出现严重不良事件。该研究进一步提示，在移植后更早启动吉瑞替尼治疗，有望有效预防高危患者的血液学复发，进一步巩固移植治疗的疗效。

基于OS17-04摘要以及本次会议上的其他真实世界证据，您认为这些数据将如何改变我们当前的临床实践？MRD作为这些进展常见的检测指标之一，是否已经成为驱动FLT3 AML治疗决策的核心biomarker？

赵妍敏教授

基于上述证据，未来FLT3-ITD突变AML的治疗路径将呈现更为灵活与主动的全程管理模式：核心策略为以高灵敏度NGS技术实现动态MRD监测。在移植前阶段，一旦监测提示MRD阳性或清除不彻底，即启动含吉瑞替尼的治疗方案进行精准减瘤；在移植后阶段，则持续应用吉瑞替尼开展维持治疗，从而形成覆盖诱导、移植至维持的完整治疗链条。

MRD已确立为驱动临床决策的核心生物标志物（biomarker）。本研究及多项既往研究均证实，MRD状态的动态变化与患者远期临床结局存在相关性。多变量分析数据明确显示⁷，FLT3-ITD MRD在患者复发风险评估（P＜0.001）及OS预测（P=0.002）方面均具有独立的预后价值。现阶段，MRD的临床意义已从传统的风险分层工具，升级为指导治疗干预的关键依据。它不仅用于甄别高风险人群，更直接决定了患者是否需要即刻启动治疗、以及现有治疗方案是否需及时调整。

最终的目标不仅限于降低疾病复发率与延长生存期，更致力于实现治疗理念的升级——推动AML治疗从单纯疾病控制向高质量生存的全面跨越。期望通过更为精准的全程管理，最大程度地保障患者生活质量，助力更多患者重返正常工作与社会生活，真正迎来AML治疗迈向功能性治愈的光明前景。