全球首个！司帕生坦获FDA批准，正式用于FSGS临床治疗
2026-04-16
2026年4月13日，Travere Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准司帕生坦（Sparsentan）用于降低无肾病综合征的局灶节段性肾小球硬化（FSGS）患者蛋白尿水平，适用人群为8岁及以上的儿童以及成人。司帕生坦成为全球首个且目前唯一*获FDA批准用于治疗FSGS的药物。图. Travere Therapeutics官网截图
FSGS是一类可累及儿童与成人的罕见蛋白尿性肾小球疾病，以肾脏组织进行性纤维瘢痕化为核心特征，疾病持续进展最终常引发肾功能衰竭。蛋白尿是FSGS的核心临床表现，因肾小球滤过屏障结构与功能受损，大量蛋白质异常渗漏至尿液中。漏出的尿蛋白可对肾脏肾小管等靶区产生肾毒性损伤，进一步加速肾脏纤维化，推动病情持续恶化。无肾病综合征的FSGS可覆盖本病全部病理亚型。相较于合并肾病综合征的类型，无肾病综合征FSGS的核心发病驱动机制，主要与肾小球内压力负荷增高、炎症反应过度激活及肾组织瘢痕化相关信号通路异常活化密切相关。
司帕生坦是一种内皮素+血管紧张素受体双重拮抗剂双重拮抗剂，通过抑制这两种关键缩血管物质与其受体的结合，司帕生坦能够减少肾小球损伤、降低蛋白尿，从多维度发挥肾脏保护作用。继FDA批准用于治疗IgA肾病（IgAN）之后，FSGS成为司帕生坦获批的第二个适应症。
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数据为证：Ⅲ期研究确立司帕生坦治疗FSGS核心依据
DUPLEX Ⅲ期研究是迄今规模最大的FSGS头对头介入性研究。在总研究人群中，司帕生坦治疗组从基线至第108周的蛋白尿水平降低了46%，而接受最大标签剂量厄贝沙坦治疗的对照组仅降低了30%，两组差异具有统计学意义（p = 0.0299）。在无肾病综合征的患者亚组中，司帕生坦治疗组患者的蛋白尿水平从基线至第108周降低了48%，而厄贝沙坦组仅降低了27%，差异具有统计学意义（p=0.0075）。同时，从基线至第108周，司帕生坦治疗组的估算肾小球滤过率（eGFR）平均变化值为-11.3 mL/min/1.73m²，厄贝沙坦组为-12.4 mL/min/1.73m²，治疗差异为1.1 mL/min/1.73m²，显示出司帕生坦的获益。此外，在成人和儿童患者中，司帕生坦总体耐受性良好，其安全性特征与厄贝沙坦相当，并在各临床项目中保持一致。
FSGS临床治疗手段有限，长期面临疗效不佳、预后较差的诊疗困境。对于广大 FSGS 患者来说，司帕生坦此次顺利获 FDA 批准，无疑是具有里程碑意义的历史性突破，打破了长期以来 FSGS 缺乏针对性有效治疗的僵局，为临床诊疗带来全新选择，也为患者肾功能保护与长期预后改善注入全新希望。
内容来源：https://ir.travere.com/press-releases/news-details/2026/Travere-Therapeutics-Announces-Full-FDA-Approval-of-FILSPARI-sparsentan-the-First-and-Only-Approved-Medicine-for-FSGS/default.aspx医脉通是专业的在线医生平台，“感知世界医学脉搏，助力中国临床决策”是平台的使命。医脉通旗下拥有「临床指南」「用药参考」「医学文献王」「医知源」「e研通」「e脉播」等系列产品，全面满足医学工作者临床决策、获取新知及提升科研效率等方面的需求。仅供HCP观看。
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