1. SEQUOIA-HCM与MAPLE-HCM研究汇总分析：阿夫凯泰单药在所有疗效指标（峰值摄氧量[pVO₂]、纽约心脏病协会[NYHA]心功能分级、堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分[KCCQ-CSS]、Valsalva动作时左心室流出道[Valsalva LVOT]压差、N末端B型利钠肽前体[NT-proBNP]和左心室质量指数[LVMI]）上均优于β受体阻滞剂及安慰剂。
2. SEQUOIA-HCM试验发现：阿夫凯泰显著减少oHCM患者的左心室肥厚应变模式（LVHsp）和ST段改变；无论是否存在LVHsp，阿夫凯泰在心脏结构和功能方面的获益均保持一致。
3. MAPLE-HCM研究分析：阿夫凯泰对oHCM患者整体血压控制效果的影响与
尽管循证证据有限，β受体阻滞剂仍是症状性oHCM的一线治疗药物。SEQUOIA-HCM研究显示，在标准治疗基础上使用阿夫凯泰与安慰剂相比，可改善左心室流出道（LVOT）梗阻、运动能力及临床症状；在MAPLE-HCM研究中，相较于较美托洛尔单药治疗，阿夫凯泰单药治疗疗效优异，且同样在LVOT梗阻、运动能力和临床症状改善方面显示获益。然而，阿夫凯泰或β受体阻滞剂单药治疗均未与安慰剂进行比较。
为填补这一空白，本研究对SEQUOIA-HCM和MAPLE-HCM两项研究的患者数据进行了汇总分析。患者被分为三组：阿夫凯泰单药治疗组、β受体阻滞剂单药治疗组以及无背景β受体阻滞剂的安慰剂组。研究主要评估了峰值摄氧量（pVO₂）、纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级、堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分（KCCQ-CSS）、Valsalva动作时左心室流出道（Valsalva LVOT）压差、N末端B型利钠肽前体（NT-proBNP）和左心室质量指数（LVMI）从基线至24周的变化，并根据基线特征和原始研究进行了校正。
汇总分析结果显示，各oHCM组的基线特征相似。
β受体阻滞剂单药治疗在改善患者运动能力、症状负担、心脏生物标志物和Valsalva LVOT压差方面，与安慰剂组相比无显著差异。阿夫凯泰单药治疗在所有评估的临床疗效指标上均显著优于安慰剂和β受体阻滞剂单药治疗（表1）。
表1 oHCM患者从基线治24周的疗效变化
本汇总分析显示，对于症状性oHCM患者，β受体阻滞剂单药治疗在多项关键临床结局上与安慰剂疗效相似。相反，阿夫凯泰单药治疗在改善患者运动能力、症状、心脏生物标志物和LVOT压差等核心指标上均显著优于β受体阻滞剂和安慰剂，支持阿夫凯泰单药疗法用于症状性oHCM患者的临床价值。
尽管阿夫凯泰已被证实对oHCM患者具有治疗获益，但其对心电图特征的影响以及心电图与超声心动图（Echo）所示心脏结构和功能改善之间的关联尚未得到充分描述。
SEQUOIA-HCM是一项随机、安慰剂对照临床试验，旨在评估阿夫凯泰治疗oHCM的疗效与安全性。本研究对ST段改变及左心室肥厚应变模式（LVHsp）进行定性心电图评估。采用多变量线性回归分析，根据基线时LVHsp状态评估安慰剂校正的治疗后超声指标差异。所有分析均对基线参数、基线时β受体阻滞剂使用情况和运动模式进行了校正。
阿夫凯泰治疗24周，患者的心电图特征发生显著改善：阿夫凯泰组ST段改变的发生率显著降低（校正OR 0.23；95% CI 0.11, 0.46；p<0.001），同时心电图LVHsp的发生率也显著减少（校正OR 0.15；95% CI 0.06, 0.41；p<0.001）（图1AB）。
进一步分析显示，阿夫凯泰对心脏结构和功能的获益在基线时无论是否存在LVHsp的患者中均保持一致。阿夫凯泰对降低静息时LVOT压差的效果在有LVHsp组（治疗效应：-44.4 mmHg，95% CI: -52.5, -36.2，p<0.01）和无LVHsp组（治疗效应：-35 mmHg，95% CI: -44.7, -26.1，p<0.01）之间没有统计学差异（交互作用P=0.13）。 （图1C）
本研究显示，阿夫凯泰可显著减少oHCM患者的LVHsp和ST段改变。无论是否存在LVHsp，阿夫凯泰在心脏结构和功能方面的获益显示出一致性。
高血压在oHCM患者中十分常见，并与不良心血管结局密切相关，这不仅加剧了疾病的复杂性，也为临床治疗带来了挑战。本研究旨在阐明参与MAPLE-HCM研究的oHCM患者使用阿夫凯泰与β受体阻滞剂美托洛尔治疗对血压的影响，并评估高血压病史对疗效指标的影响。
在筛选和随机化前，患者停用了背景治疗中的β受体阻滞剂或非二氢吡啶类钙通道阻滞剂（CCB）。研究期间，研究者定期监测患者的血压水平，并对包括运动能力、症状、心脏结构和生物标志物在内的多项疗效指标进行评估。未控制高血压被定义为
在总计175名患者中，50%的患者有高血压病史，其中81%的患者在随机化前接受β受体阻滞剂或CCB治疗。
经过24周的治疗，在高血压亚组中，阿夫凯泰组的收缩压平均升高3.6±14.0 mmHg，而美托洛尔组则平均下降8.3±18.2 mmHg（P=0.002），但两组间未控制高血压的发生率无显著差异（34% vs 25%；p=0.38）。关键疗效指标显示，阿夫凯泰的显著改善作用普遍不受高血压病史的影响。值得关注的是，阿夫凯泰对左心室质量指数（LVMI）的改善在高血压患者中可能更为显著（表2）。
本研究证实，尽管阿夫凯泰治疗患者的血压升高，但其对oHCM患者的整体血压控制效果与美托洛尔相似，且疗效指标不受患者高血压病史的影响，一致显示阿夫凯泰更具优势。因此，阿夫凯泰适合作为oHCM合并高血压患者的一线治疗选择，但需关注降压治疗。
新号「医脉循环」开通啦！深耕心血管、神经、外周血管介入及外科手术领域，及时传递国内外器械相关研究进展、临床指南更新，干货资讯持续输出，速戳关注，陪您解锁精准诊疗心视野~
信源：ACC.26官网
编辑&排版：siqili
审校：KBH
医脉通是专业的在线医生平台，“感知世界医学
本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。
我要投稿
