WCN 2026 | IgA肾病国产新药HSK39297：每日一次口服，12周显著降低IgA肾病蛋白尿约50%_

WCN 2026 | IgA肾病国产新药HSK39297：每日一次口服，12周显著降低IgA肾病蛋白尿约50%

2026-04-14

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IgA肾病（IgAN）是全球最常见的原发性肾小球疾病，具有高度异质性，且存在进展为终末期肾病的风险，临床上对新型靶向治疗的需求十分迫切。当前，IgAN正迈入变革性发展的新时代，针对疾病核心机制的特异性治疗正逐步取代传统支持性治疗，为患者带来全新希望。

那么问题来了，IgA肾病目前有哪些药物已获批用于临床？您掌握了吗？

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除上述已用于临床的药物外，目前还有多款针对IgA肾病发病机制的药物正处于积极研发阶段。现有充分证据表明，替代补体途径（AP）在IgA肾病的病理生理过程中发挥重要作用。抑制补体因子B（CFB）可阻断AP相关的C3转化酶活性，进而阻止C5转化酶的形成。HSK39297是我国自主研发的一种每日一次口服、高效、选择性的CFB小分子抑制剂，拟用于治疗IgA肾病。

2026年3月28日至31日，世界肾脏病学大会（WCN）在日本横滨顺利召开。来自全球的肾脏病领域专家学者围绕前沿研究成果与临床诊疗进展展开了深入交流。会议期间，北京大学第一医院吕继成教授团队以壁报交流形式，公布了HSK39297治疗IgA肾病的Ⅱ期临床试验结果。

研究设计

本研究是一项多中心、随机、安慰剂对照的Ⅱ期试验（NCT06670352），入组对象为经活检确诊为IgA肾病、接受优化支持治疗后24小时尿蛋白仍≥0.75 g的患者。受试者按1:1:1:1随机分配至HSK39297 50 mg bid、100 mg bid、200 mg qd或安慰剂组，治疗24周（图1），旨在评估HSK39297对比安慰剂在该人群中的疗效与安全性。

研究主要终点为第12周时24小时尿蛋白/肌酐比值（24h-UPCR）较基线的变化率。次要终点包括：24小时尿蛋白排泄量（UPE）降幅、eGFR自基线的变化、晨尿UPCR降幅，以及晨尿白蛋白/肌酐比值（UACR）降幅。安全性终点则基于数据截止时所有87例已治疗患者进行描述性总结。

图1. 研究设计

研究结果

研究共纳入87例患者。第12周时，HSK39297在降低蛋白尿方面显著优于安慰剂：各剂量组24h-UPCR较基线的降幅分别为52.3%（50 mg bid）、52.5%（100 mg bid）和48.2%（200 mg qd），而安慰剂组仅降低5.3%（图2）。所有与蛋白尿相关的次要终点均达到预期（图3）。此外，HSK39297对AP活性的抑制作用呈剂量依赖性增强，其中200 mg qd组在第12周时AP活性降低约80%（图4）。安全性方面，HSK39297（200 mg qd）的安全性特征与安慰剂相似，大多数治疗中出现的不良事件（TEAEs）为轻度或中度。

图2 第0至12周期间24h-UPCR的百分比变化

图3 治疗第12周时蛋白尿参数较基线的百分比变化

图4 第0至12周期间AP抑制率的百分比变化

总结

HSK39297是全球首个可每日一次口服的补体因子B抑制剂，其Ⅱ期临床试验结果证实，该药能够快速、强效且安全地降低蛋白尿。这些积极数据为HSK39297顺利推进至Ⅲ期临床试验奠定了关键基础，后续开发前景可期。

参考文献：

Lv J, et al. EFFICACY AND SAFETY OF HSK39297, A ONCE-DAILY ORAL CFB INHIBITOR,IN PATIENTS WITH PRIMARY IMMUNOGLOBULIN A NEPHROPATHY: A RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO-CONTROLLED PHASE II TRIAL. WCN26-AB-5558.

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