2月26日，GSK宣布日本厚生劳动省（MHLW）已受理其在研反义寡核苷酸（ASO）药物Bepirovirsen的新药上市申请，用于治疗成人慢性乙型肝炎（CHB）。本次上市申报基于B-Well 1与B-Well 2两项Ⅲ期临床试验的积极结果：Bepirovirsen展现出具有统计学显著性与临床意义的功能性治愈率。Bepirovirsen联合标准治疗组的功能性治愈率均显著高于单用标准治疗组，尤其在基线 HBsAg 水平较低的患者中疗效更为突出。Bepirovirsen 表现出可接受的安全性和耐受性特征，与既往研究结果一致。相关数据预计于2026年的学术大会公布，并提交至同行评审的期刊发表。

B-Well 1（NCT05630807）和B-Well 2（NCT05630820）是全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，在29个国家开展，旨在评估Bepirovirsen在经核苷（酸）类似物（NA）治疗的非肝硬化CHB且基线表面抗原（HBsAg）≤3000 IU/ml的受试者中的疗效、安全性、药代动力学特征以及功能性治愈的持久性。主要终点评估基线表面抗原（HBsAg）≤3000 IU/ml的患者中达到功能性治愈的比例。关键次要终点包括评估基线HBsAg ≤1000 IU/ml的患者中的功能性治愈情况。

Bepirovirsen 是一种具有三重作用机制的在研反义寡核苷酸（ASO）药物，旨在识别并破坏导致慢性感染的乙肝病毒遗传组分（即mRNA和前基因组RNA），从而有望使人体免疫系统重新获得对病毒的控制。该药可抑制体内病毒DNA的复制，降低血液中HBsAg水平，并刺激免疫系统以提高产生持久应答的几率。实现功能性治愈是CHB管理的重要目标。Bepirovirsen 目前也在被评估作为未来序贯治疗策略的潜在疗法，旨在将功能性治愈扩展到更广泛的患者群体。因其创新性和在解决乙肝领域重大未满足需求方面的潜力，此前Bepirovirsen已获美国FDA快速通道资格、中国CDE突破性治疗认证和日本SENKU（先驱）认证。

3月4日，CDE官网显示，海思科1类新药HSK31679片拟纳入突破性疗法，治疗非酒精性脂肪肝炎（现多称代谢相关脂肪性肝炎）。

截图来源：CDE官网

HSK31679片是海思科自主研发的一种高选择性甲状腺激素β受体 (THR-β) 激动剂。HSK31679的2a 期、随机、双盲、安慰剂对照试验在中国26 家中心开展，旨在评估其治疗亚洲代谢相关脂肪性肝病（MASLD）患者的疗效与安全性。该研究结果于2025年在Clin Gastroenterol Hepatol发布。共纳入210例肝脏脂肪含量（LFC）≥8%的患者，主要终点为LFC较基线的相对变化。研究结果显示，治疗12周，安慰剂组 LFC 较基线平均下降 4.1%，HSK31679 40 mg 组为 14.0%（P=0.092），80 mg 组为 22.7%（P=0.002），160 mg 组为 29.2%（P＜0.001）。最常见的治疗后出现的不良事件为腹泻：HSK31679 40 mg 组 11 例（26.2%），80 mg 组 13 例（31.0%），160 mg 组 16 例（38.1%），安慰剂组 2 例（4.8%）。无药物相关严重不良事件或≥3 级不良事件报告。

3月3日，CDE官网公示，诺和诺德旗下司美格鲁肽注射液新适应症上市申请已获受理，并拟纳入优先审评，本次申报新适应症为：用于治疗代谢相关脂肪性肝炎（MASH）伴中重度肝纤维化的非肝硬化成人患者。

截图来源：CDE官网

此前，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Wegovy（司美格鲁肽2.4mg）的补充新药申请（sNDA），以联合低热量饮食及增加体力活动，用于治疗伴中度至重度肝纤维化（F2至F3期）的非肝硬化代谢相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。该加速批准基于3期临床试验ESSENCE试验第一部分的结果，数据显示与安慰剂相比，司美格鲁肽可显著改善肝纤维化且不加重脂肪性肝炎，同时能缓解脂肪性肝炎且不加重肝纤维化，具有统计学优势。ESSENCE临床数据显示，治疗72周时：36.8%接受司美格鲁肽治疗患者实现肝纤维化改善且脂肪性肝炎未加重，而安慰剂组该比例为22.4%；62.9%接受司美格鲁肽治疗患者实现脂肪性肝炎缓解且肝纤维化未加重，安慰剂组该比例为34.3%。

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