2026年1月9日至11日，第六届中国血液学科发展大会（2026 CASH）于天津盛大举行。本届大会以“津门·启新，智领·未来”为主线，以前瞻视野聚焦血液学科的系统演进与生态融合。不仅致力于贯通从基础研究到临床转化的关键路径，更着力构建“医、研、产、教”协同发展的创新体系，推动血液领域新质生产力的培育与生长。这既是一场关乎未来五年学科走向的战略对话，也是一次汇聚行业智慧、共筑“大健康”格局的重要契机。与会期间，医脉通特邀河南省肿瘤医院周虎教授接受采访，阐述出凝血领域的重要进展，展望人工智能与大数据技术为罕见病诊疗带来的范式变革。

周虎教授

出凝血领域范畴广泛，传统上临床更多关注的是出血性疾病，其中免疫性血小板减少症（ITP）占出血性疾病的1/3，是最经典的病种之一。近年来，随着对ITP发病机制认识的不断深入，该领域涌现出大量创新性研究成果。以BTK抑制剂、Syk抑制剂、靶向Fc受体单抗、自体CAR-T、CD38单抗等为代表的新药不断问世，极大丰富了ITP的治疗选择。

在血友病领域，治疗格局同样发生着变化。传统以替代治疗为主，近年来艾美赛珠单抗、组织因子途径抑制物（TFPI）和靶向活化蛋白C（APC）等疗法不断涌现，新的旁路途径药物也在持续研发中。基因治疗更是带来颠覆性突破，国内已有针对凝血因子Ⅸ的基因治疗药物获批上市。未来，基因治疗有望实现“一次给药，长期缓解”，使患者摆脱长期的因子替代治疗。此外，国内1.1类新药及me-too药陆续上市，为临床提供了重要保障。例如，正大天晴的重组人凝血因子Ⅶa上市后，有效弥补了进口产品产能不足的问题，为血友病患者手术、大出血等应急场景提供了充足的救命药物保障。血管性血友病治疗也迎来突破，传统上主要依赖血源性凝血因子Ⅷ替代治疗，如今伏尼凝血素α的出现，有望改变该类患者的治疗流程。

在血栓性血小板减少性紫癜（TTP）领域，传统治疗主要依赖血浆置换和免疫抑制剂等传统手段，死亡率仍较高，且面临血浆供应紧张的问题，重组ADAMTS13或将为这一罕见病带来颠覆性治疗变革。同时，血栓性疾病领域的相关生物标志物检测技术已实现临床转化应用，可帮助实现血栓的早期筛查与精准防治。

总体而言，出凝血领域疾病虽多为罕见病，但发病率并不低，且致死、致残率高。近年来新药、新疗法、新诊断技术的不断涌现，正从根本上颠覆传统治疗理念与临床实践，为患者带来更多生存希望与生活质量改善。