多发性硬化（MS）的疾病修正治疗（DMT）已进入靶向B细胞新时代，奥法妥木单抗（OFA）作为国际上最新一代^*的B细胞耗竭DMT，是目前唯一^*全人源皮下注射的抗CD20单抗，在真实世界中不断积累的应用数据，为其“高效兼安”的治疗价值提供了重要证据。本文将结合中国及国际真实世界研究结果，系统解读奥法妥木单抗在MS诊疗中的临床意义与应用前景。

自2021年在中国获批以来，已累计应用于超过6000例†中国MS患者。丰富的本土真实世界数据持续积累，为其在中国人群中的疗效与安全性提供了有力佐证：

亮点一：显著降低疾病活动与进展风险，初治与转换患者均获益

无论作为初始治疗，还是从口服DMT转换治疗，奥法妥木单抗均可显著降低年复发率（ARR），改善或稳定残疾进展，且安全性良好¹。

2025年重庆医科大学附属第一医院团队牵头开展了一项多中心观察性真实世界研究，将97例患者分为奥法妥木单抗初治组（n=38）和口服DMT治疗转换组（n=59）¹。研究以ARR为主要结局，同时评估残疾进展、MRI活动及安全性。研究结果显示：

➤ ARR降低：初治组患者 ARR 从基线的 0.27±0.47 降至最终随访时的 0.05±0.23，治疗转换组患者ARR 从基线的 0.45±0.54 降至随访时的 0.08±0.28，两组差异均具有统计学意义（初治组 P<0.001，治疗转换组 P=0.039）；且未发现T1钆增强病变或新发/扩大的T2病变显著增加（图1）。

图1 初治组和口服DMT转换组患者ARR显著降低

➤ 残疾改善（EDSS评分）：随访12个月，初治组和口服DMT治疗转换组患者EDSS评分均显著下降（P均＜0.001）（表1）。且从残疾改善比例来看，初治组中 52.6% 的患者实现残疾改善，转换组中 45.7% 的患者实现残疾改善，进一步印证了奥法妥木单抗在改善患者残疾进展、提升生活质量方面的临床价值。

表1 EDSS评分情况

在安全性方面，所有患者在随访期间均未报告严重不良事件（SAE），也未出现因不良反应导致的治疗终止或死亡病例。不管初治患者或从口服DMT转换为奥法妥木单抗治疗，均可显著降低MS患者的疾病活动度与疾病进展风险，同时耐受性和安全性良好¹。

亮点二：中国人群显示疾病控制水平进一步提升，应用奥法妥木单抗治疗期间ARR为0

华山医院团队开展的中国真实世界研究，纳入了102例应用奥法妥木单抗治疗≥6个月的中国MS患者，中位发病年龄26.7岁，应用奥法妥木单抗治疗前的中位病程时间为34.7个月，研究结果显示²（表2）：

➤ RRMS患者中位随访12.5个月，研究治疗期间总体NEDA-3达标率为89.3%。

➤ 研究随访期间，所有应用奥法妥木单抗治疗的RRMS患者均未复发，ARR为0。

表2 临床与MRI结果

来自欧洲、北美及澳大利亚等地区的真实世界研究，从不同医疗体系与治疗背景出发，验证了奥法妥木单抗在MS长期管理中的一致性表现。

亮点一：奥法妥木单抗显著降低初治和经治患者年复发率

一项西班牙进行的多中心横断面研究，纳入310例复发型多发性硬化（RMS）患者，分为持续接受奥法妥木单抗治疗至少12个月（初治患者）、或接受至少一次给药后中止治疗但完成最低12个月随访患者（经治患者）。研究结果显示³：

➤ 年复发率降低：奥法妥木单抗治疗12个月后，所有患者的ARR降低92%（P<0.0001）；其中，初治患者ARR降低93%（P<0.0001），经治患者ARR降低90%（P<0.0001）（图2）。

图2 奥法妥木单抗显著降低所有患者的ARR

➤ 延缓疾病进展：奥法妥木单抗治疗12个月，在具有可用MRI数据的患者中，无患者出现Gd+T1病变，大多数（88%）的患者在12个月时没有新发/扩大的T2病变（图3）。且在奥法妥木单抗治疗前6个月至治疗后12个月期间，EDSS评分保持稳定（治疗前均值2.08，SD 1.40；治疗后均值2.09，SD1.49）（图3）。

图3 奥法妥木单抗治疗期间患者的MRI活动性和EDSS评分变化

➤ 依从性较高，99%的患者接受了初始剂量（第0、1和2周），98.7%的患者接受了所有后续每月剂量。

亮点二：转换获益明确——S1P受体调节剂转换为奥法妥木单抗较同类药物表现更优

澳大利亚一项回顾性研究统计了奥法妥木单抗治疗RMS的长期疗效，印证了奥法妥木单抗在真实临床实践中治疗RMS的潜在优势，研究显示⁴：

➤ 奥法妥木单抗治疗2年，ARR由开始治疗的前1年的0.34显著降低为治疗期间的0.05（P＜0.0001），优于关键三期研究的ARR降幅。

➤ 大部分患者维持无复发状态，1年无复发的患者高达95.9%，2年无复发的患者比例高达90.5%。

此外，德国一项真实世界研究评估了S1P受体调节剂转换为不同CD20单抗的疗效，其结果显示，转换为奥法妥木单抗较同类药物在临床复发、残疾进展、活动病灶表现更优⁵。

亮点三：不止于NEDA-3——奥法妥木单抗显著降低脑容量损失，凸显DMT药物优势地位

柳叶刀子刊发布的一篇关于DMT药物对于MS脑容量损失疗效的Meta分析，结果显示：与安慰剂相比，包含奥法妥木单抗在内的八种DMT药物可显著减少MS患者的脑容量损失（均值比ROM 0.58；95%CI 0.40-0.83），奥法妥木单抗对脑容量损失的治疗优势显著，且在预防MRI病灶活动及降低残疾累积中（HR 0.48）也显著获益⁶。

图4 DMT药物治疗MS效果的分析

众多真实世界数据从临床实践角度，一致印证了奥法妥木单抗在降低疾病活动、延缓残疾进展等方面卓越的疗效与安全性优势。这些数据不仅增强了临床中对奥法妥木单抗的信心，也为个体化治疗策略的制定提供了重要参考。未来，随着用药经验的不断丰富，奥法妥木单抗有望在MS的长期管理中扮演更重要的角色，助力患者走向更稳定、更高质量的生活，推动MS的B细胞耗竭疗法向更个体化、更精准的新时代稳步迈进。

*：截至 2026年1月，参考全球首个上市时间

†：数据来源：根据2025RDPAC数据计算得出