近年来，腱鞘巨细胞瘤（TGCT）作为一类具有局部侵袭性的良性肿瘤，在临床诊疗中逐渐受到广泛重视。该类疾病虽大多并非恶性，却常伴随关节功能障碍、持续疼痛等症状，严重影响患者尤其是中青年人群的生活质量。随着对TGCT发病机制的深入探索，其与集落刺激因子1（CSF-1）及其受体（CSF-1R）信号通路的关联日益明确，也为靶向治疗提供了关键科学依据。 在此背景下，我国首个自主研发的高选择性CSF-1R抑制剂匹米替尼于2025年12月16日正式获批上市，用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性TGCT成年患者1，标志着TGCT系统治疗进入精准靶向时代。该药物不仅展现出显著的肿瘤缓解与功能改善作用，其良好的安全性与耐受性也为长期疾病管理奠定了重要基础。 值此之际，医脉通特邀华中科技大学附属协和医院
近期，中国药监局正式批准首个国产原研的TGCT创新靶向药物——盐酸匹米替尼在我国上市。在TGCT的治疗探索中，既往国际上已有相关靶向治疗尝试，国内临床实践中也曾使用过其他药物。作为肿瘤内科专家，您如何从机制层面理解匹米替尼在CSF-1/CSF-1R通路靶向上的特点？这种机制上的差异，如何帮助我们更深入地认识TGCT的发生发展，并为系统治疗提供更清晰的理论基础？ 陈静教授： 要理解不同机制治疗TGCT的药物，首先需明确其发病机制。TGCT大部分为良性，部分具有侵袭性，少数可发生恶变。该病的发生与 基于上述机制，针对CSF-1/CSF-1R信号通路的药物逐渐被开发。在匹米替尼上市前，国内曾使用过其他药物进行尝试，但多为泛靶点抑制剂，其中部分虽涵盖CSF-1R靶点，但并非精准作用于该通路，其疗效可能有限。匹米替尼为高选择性CSF-1R抑制剂，能够精准阻断该信号通路，在提升疗效的同时，有望获得更好的安全性。 匹米替尼的临床应用，不仅深化了我们对TGCT这一特殊疾病发生发展机制的理解，也为临床治疗提供了更为有效和安全的工具，有助于实现对这类疾病的长期规范化管理。 在MANEUVER研究中，匹米替尼在肿瘤缓解、安全性以及患者功能改善等多个维度均显示出积极结果。从肿瘤内科的视角来看，这些不同维度的研究结果分别代表了怎样的临床意义？ 陈静教授： 在肿瘤缓解方面，匹米替尼在治疗TGCT中显示出显著的肿瘤缓解效果。MANEUVER研究数据显示，治疗25周（约6个月）时客观缓解率（ORR）达到54%2，中位随访达14.3个月时ORR提升至76.2%3。较高的缓解率不仅有助于抑制肿瘤进展，也为后续可能的外科干预创造了更有利的解剖条件，这为未来拓展其应用场景提供了潜在方向。 功能改善方面，TGCT作为一种长期持续影响患者功能的疾病，其治疗目标不仅在于肿瘤缩小，更强调功能与生活质量的恢复。匹米替尼在实现肿瘤缓解的同时，能显著改善关节活动度、减轻疼痛，并提升整体机体功能3。这使得长期受疾病困扰的患者能够更好地回归社会与工作，体现了慢性疾病管理中以“患者为中心、注重功能恢复”的治疗原则。 安全性方面，鉴于TGCT需长期管理，治疗药物的安全性尤为关键。匹米替尼在同类药物中表现出良好的安全性。现有数据显示，长期用药（超过一年）患者中，3-4级不良反应主要为血清肌酸磷酸激酶（CPK）升高（约16%），其余如 综上所述，匹米替尼在肿瘤缓解、功能改善及安全性三个方面均表现出色，为TGCT的长期治疗与管理提供了一个有效且可靠的选择。 我们注意到，TGCT自2024年起在《CSCO骨与软组织肿瘤诊疗指南》中独立成篇，这也体现了CSCO在推动TGCT规范化诊疗中的引领作用。随着匹米替尼的获批上市，TGCT的治疗理念正在发生新的变化。从循证医学和指南制定的角度出发，您如何看待匹米替尼在推动TGCT向长期、综合管理模式转变中的潜在价值？在您看来，CSCO在引导TGCT慢病化管理、规范临床实践方面，可以发挥哪些关键作用？ 陈静教授： CSCO指南立足于循证医学证据，结合中国临床实践特色，兼具科学性与适用性，其核心在于强调证据级别与本土化临床应用。2024版《CSCO骨与软组织肿瘤诊疗指南》将TGCT诊疗相关内容单独成篇，2025版指南在此基础上进行了进一步更新。在药物治疗推荐部分，因指南制订时国内尚无相应药物获批上市，故I级推荐仍为临床研究，II级推荐则包括靶向CSF-1R通路的药物。随着匹米替尼在国内的获批，并基于其III期随机对照、前瞻性国际多中心临床研究的高级别证据，预计在下一版指南更新中，该药物有望被纳入I级推荐及1类证据支持。 TGCT的疾病特征与治疗手段的完善奠定了其慢病化管理的基础，CSCO将从以下几个方面推动TGCT慢病化管理的进程：首先，明确匹米替尼的适用人群，即不适宜手术或手术可能导致严重功能障碍、且症状明显的患者，从而界定该药物的精准应用范围。其次，通过指南巡讲等形式，系统介绍该药物的疗效与安全性。鉴于TGCT好发于20-40岁相对年轻人群，疾病长期存在，对治疗安全性与长期管理的要求更高，因此加强慢病管理理念的普及与实践至关重要。巡讲过程中将持续解析该药物的安全性数据及长期管理中需关注的细节。 此外，CSCO指南作为纲领性文件，主要提供原则性指导。为此，CSCO肉瘤专家委员会联合中华医学会骨科学分会骨肿瘤学组，在指南基础上共同制定了《中国TGCT临床诊疗专家共识》。该共识将系统阐述TGCT的发病机制、临床表现、手术与放疗原则、药物治疗策略以及慢病管理路径等内容，为临床提供更具体、可操作的指导。 综上所述，CSCO肉瘤专家委员会通过指南制订与更新、全国巡讲及临床共识的制定与推广，将持续推动TGCT的规范化、全程化、慢病化管理体系的建设与完善。 陈静 教授 武汉协和医院肿瘤中心 肉瘤与黑色素瘤科主任 主任医师 教授 博士生导师 中国临床肿瘤学会（CSCO）肉瘤专家委员会 主任委员 CSCO黑色素瘤专家委员会 常务委员 CSCO肿瘤心脏病学专委会 常务委员 CSCO中西医结合专家委员会 常务委员 中国抗癌协会肉瘤专委会 常务委员 中国抗癌协会骨肿瘤和骨转移瘤专委会 常委委员 中国抗癌协会多原发和不明原发肿瘤专委会 常委委员 中国抗癌协会肉瘤专委会多学科诊疗(MDT)学组 组长 编号：CN-PIMI-00015，有效期：24 Dec 2027，仅供医疗卫生专业人士参考
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