2025年10月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种menin抑制剂revumenib，用于治疗无满意替代治疗方案、且携带易感核磷蛋白1（NPM1）突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者，适用人群包括成人和1岁及以上儿童。

疗效数据来自一项开放标签、多中心试验（试验编号 SNDX-5613-0700，NCT04065399；试验名称 AUGMENT-101）的单臂队列研究。入组患者需通过二代测序（NGS）或聚合酶链反应（PCR）检测NPM1基因最后一个外显子，确认存在易感突变。

主要疗效指标为完全缓解（CR）率、CR伴部分血液学恢复（CRh）率、CR+CRh持续时间、由输血依赖转为输血独立率。CR+CRh率为23.1%（95% CI：13.5, 35.2），中位CR+CRh持续时间为4.5个月（95% CI：1.2, 8.1）。在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的46例患者中，有8例（17%）在基线后任意56天周期内实现了红细胞和血小板输注独立。

处方信息中包含多项警告和注意事项，涉及分化综合征、QTc间期延长与尖端扭转型室性心动过速，以及胚胎-胎儿毒性。

revumenib的推荐剂量需根据患者体重，以及是否合并使用强效CYP3A4抑制剂来调整。具体剂量信息见处方信息。