真性红细胞增多症（Polycythemia Vera , PV）是费城染色体阴性的骨髓增殖性肿瘤（myeloproliferative neoplasms，MPN）中常见的亚型之一，其主要血液学特征为红细胞数量、血红蛋白含量或红细胞比容（HCT）增加，往往同时伴有白细胞和血小板增高，临床上以血栓形成、出血、皮肤瘙痒、微循环障碍以及脾大等为突出表现，部分患者可能进展为骨髓纤维化或急性白血病。
PV的治疗目标是避免初发或复发的血栓形成、控制疾病相关症状、预防PV后骨髓纤维化（post-PV MF）和/或急性白血病转化。现阶段治疗策略主要依据患者血栓风险预后分组来加以制定。多血症期治疗目标是控制HCT＜45％。所有患者需积极控制可逆的血栓形成危险因素，包括戒烟、控制血压、降血脂、减重、适量运动等。
PV治疗方法的选择主要依据血栓发生危度分级。根据患者年龄及既往是否发生过血栓事件分为：
（1）低危组：年龄＜60 岁、既往未发生过血栓事件；
（2）高危组：年龄≥60岁或既往发生过血栓事件。所有患者都应控制 HCT
低危组若无疾病相关症状且无降细胞治疗指征，继续阿司匹林及放血治疗并持续监测； 若有症状并且有潜在的降细胞治疗指征、对静脉放血不能耐受或需频繁放血、有症状或进行性的脾肿大（在除外post-PV MF前提下，在过去的1年内脾脏增大＞5cm）和持续性（3个月）白细胞计数＞20×109/L亦应采用降细胞治疗，在出现白细胞进行性（基数＜10×109/L时至少上升100％，或在基数＞10×109/L时至少上升50％）以及持续性（3个月） 增高、PLT＞1500×109/L（慎用阿司匹林）和/或发生与PV相关的出血时亦应考虑降细胞治疗。
高危组主要是控制心血管危险因素，阿司匹林（100mg/d）预防血栓形成，放血治疗控制HCT
（1）对症处理：皮肤瘙痒应用放血疗法和降细胞药物常无效，抗组胺药物亦无效， 可建议患者减少洗澡次数或避免用过热的水洗澡，阿司匹林和赛庚啶有一定疗效，皮肤保湿可控制一定程度的瘙痒，应用补骨脂素和紫外线照射也有一定缓解效果。
（2）血栓预防：血栓栓塞是PV患者的主要死亡原因，所有确诊患者在排除禁忌证后均建议进行血栓预防。首选口服低剂量阿司匹林（100mg/d），有专家建议对于伴有心血管危险因素或微循环障碍症状的患者，可予100 mg，每日2次。不能耐受阿司匹林的患者 可口服氯吡格雷或双嘧达莫。PLT>1000×109/L 者使用阿司匹林可增加其出血风险，与血小板黏附血管性血友病因子VWF进而导致获得性血管性血友病（aVWS）相关，这部分患者，当瑞斯托霉素辅因子活性>30%时方可使用阿司匹林。血小板水平正常的PV相关性AVWS也有报道，因此，PV有出血表现者，无论血小板水平多少均应行aVWS相关评估。
（3）红细胞去除术：静脉放血治疗可降低血细胞容量使HCT降至推荐范围。年龄64%的患者初始放血间隔需更短，体重＜50kg者每次放血量应相应减少，合并心血管疾病者建议少量多次放血。静脉放血控制HCT
（4）降细胞治疗：PV降细胞治疗的一线药物是羟基脲或α干扰素（IFN-α）。年轻患者（
羟基脲起始剂量为30mg/（kg·d），口服，1周后改为5～20mg/（kg·d），需维持给药并调整用药剂量，联合静脉放血治疗（必要时采用红细胞单采术）可降低血栓栓塞并发症。羟基脲治疗的主要不良反应有骨髓抑制、发热、肺炎、皮肤黏膜损害等，部分患者因 羟基脲不耐受或耐药而停用。对羟基脲耐药或不耐受的70岁）可考虑间断口服白消安。PV患者使用羟基脲治疗20年后MDS/AML转化发生率达16.6%，但羟基脲与疾病进展之间的关系仍不确定。
推荐年龄＜60岁的患者首选IFN-α。常规剂型IFN-α用药量为(9～25)×106U/周（分3次皮下注射）。用药6～12个月后，70%患者的HCT可控制，20%的患者可获部分缓解，10%无效。IFN-α还可显著改善血小板增多和脾肿大，减少血栓出血事件发生，对皮肤瘙痒也有一定的作用。不良反应主要有流感样症状、疲劳、肌肉骨骼疼痛、神经精神症状， 部分患者因不耐受而停药。既往有精神疾病或未控制的甲状腺疾病史的患者禁用。聚乙二醇IFN-α主要有peg-IFN-α-2a及peg-IFN-α-2b两种，给药频率低（每周1次），耐受性好。美国FDA于2021年11月12日批准 Besremi（Ropeginterferon alfa -2b，罗培干扰素 α-2b）注射剂用于成人治疗PV，为高危或难治PV患者提供了更多治疗选择。
芦可替尼：芦可替尼是被FDA批准的用于治疗MPN的一种JAK1/JAK2抑制剂，主要用于PMF的治疗。羟基脲疗效不佳或不耐受的PV患者也可以用芦可替尼治疗，包括JAK2突变阳性或阴性的患者。推荐起始剂量为 20mg/d，在开始治疗的前4周剂量不调整，剂量调整间隔≥2周，最大剂量不超过50mg/d。常见的血液学不良反应有3/4级的贫血、血小板以及中性粒细胞减少，但极少因此中断治疗。治疗过程中外周血PLT9/L或中性粒细胞绝对值9/L、HGB
根据欧洲白血病网和骨髓增殖性肿瘤研究和治疗国际工作组2013年修订的PV疗效评价标准，主要包括临床血液学及骨髓组织学评价两方面。分子生物学疗效对于评价完全缓解（CR）或部分缓解（PR）不是必需的。完全分子生物学缓解（CRm）定义为原先存在的异常完全消失。部分分子生物学缓解仅用于基线的等位基因突变负荷≥20％且等位基因突变负荷下降≥50％的患者。
疗效判断标准
注：MPN-SAF TSS：骨髓增殖性肿瘤总症状评估量表；HCT：血细胞比容。
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