EADV 2025微专辑

扫描二维码

可查看更多内容

研究背景与目的

节段型白癜风（SV）在白癜风病例中占比少数，最常见于儿童群体。这种亚型的白癜风对传统治疗方案尤其耐药，包括外用和系统用糖皮质激素、外用钙调磷酸酶抑制剂（TCI）、光疗及手术治疗。Janus 激酶（JAK）抑制剂作为新兴治疗选择，正被探索用于外用和系统治疗白癜风，且在非节段型白癜风（NSV）中已展现出有希望的结果。

病例报告

-患者资料：7岁男童，无基础疾病，右半面部（颞部、眶周、颧部、口周、耳前、下颌区）及颈部色素脱失斑伴同侧睫毛、部分毛发变白，病程5年，符合SV诊断。 

-既往治疗：局部钙调磷酸酶抑制剂（TCI）联合环孢素（3 mg/kg/天）治疗1年，疗效不佳，且对生活质量及社交产生显著影响。 

-当前治疗方案： 

-采用窄谱中波紫外线（NB-UVB）光疗，每周2次，剂量每次递增10%，联合外用他克莫司，停用环孢素。 

-每3个月评估疗效，皮损呈毛囊周围复色模式逐渐改善。 

-治疗结果：6个月后受累区域显著复色，无不良反应。 

图1：采用窄谱中波紫外线（NB-UVB）光疗联合外用他克莫司软膏治疗后，节段型白癜风复色的进展情况。（a）治疗基线时的患者；（b）治疗8周时的患者；（c）治疗6个月时的患者；（d）治疗1年时的患者。

结论

即使在JAK抑制剂时代，节段型白癜风在病例报告和临床试验中仍很少被提及。外用JAK抑制剂芦可替尼已获批准用于非节段型白癜风的外用治疗，而口服ritlecitinib的Ⅱ期试验仅纳入了非节段型白癜风患者。因此，节段型白癜风仍然缺乏主要有效的治疗选择。尽管如此，本病例显示节段型白癜风对NB-UVB联合TCI治疗有满意的反应。经典治疗方案仍然有效，并能为部分患者提供良好效果，因此，即便在创新疗法兴起的情况下，也不应忽视这些传统治疗方法。

研究背景

白癜风是最常见的获得性色素异常疾病，影响着全球0.1-2%的人口。尽管其发病率较高且会造成心理影响，但有效的治疗选择仍然有限。本研究呈现了一系列使用乌帕替尼（一种选择性Janus激酶1（JAK1）抑制剂）治疗的白癜风患者病例。

研究方法

本研究为单中心回顾性病例系列研究，纳入25例白癜风患者（含非节段型及节段型），采用乌帕替尼治疗（其中14例为成年女性，3例为成年男性，1例为儿童）。

-剂量：10例患者接受30mg剂量治疗；8例患者接受15mg剂量治疗。

-目标：治疗6个月后，实现白癜风面积评分（VES）50%的改善（VES50），以及仅面部受累区域75%的改善（F-VES75）。

研究结果

图1 左图为每位患者白癜风面积评分（VES）的变化情况，患者基线VES与治疗6个月时VES的对比；右图为每位患者VES的相对改善情况，虚线代表达到VES50（即改善≥50%）的标准，呈现出不同患者治疗后VES相对基线的改善程度分布。

本研究纳入25例接受乌帕替尼治疗的白癜风患者，基线时平均VES评分为35。90%的患者在治疗后VES评分有所改善，在坚持规范治疗的患者中，第24周时平均VES评分为18。未报告严重不良事件，仅1例患者因治疗24周后无效而停药。

研究结论

-乌帕替尼可能成为白癜风治疗的有效替代方案，在近一半患者中，治疗6个月时显示出具有临床意义的反应，在面部区域的效果甚至更好，且耐受性良好。

-接受30mg和15mg剂量的患者组中，均有患者达到VES50和/或F-VES75，因此本研究无法得出两种剂量存在显著差异的结论。

-该队列存在一定局限性；因此，未来需要更大规模的对照临床试验来证实其疗效和安全性。

研究背景

Janus激酶（JAK）抑制剂是治疗特应性皮炎（AD）和白癜风等皮肤病的有效药物。由于对类风湿关节炎患者使用系统性JAK抑制剂存在安全性担忧，美国和加拿大的药品标签中对严重感染、恶性肿瘤、血栓栓塞事件、重大不良心脏事件（MACE）和死亡等情况发出了类别警告。本分析旨在调查外用芦可替尼III期临床试验中，AD或非节段型白癜风患者发生这些不良事件的概率。

研究方法

使用4项轻度至中度AD临床研究（研究者整体评估评分为2/3，年龄≥2岁患者体表面积[不包括头皮]受累3%-20%，治疗长达1年，第8周后按需使用）和3项白癜风研究（年龄≥12岁患者体表面积受累3%-10%，治疗长达2年）的数据，计算每日两次涂抹1.5%芦可替尼乳膏患者的暴露调整发病率（EAIRs）。EAIRs的计算方式为每100人年（PY）暴露中发生事件的患者数量。

研究结果

在年龄2-11岁涂抹1.5%芦可替尼乳膏的AD患者(n= 112.88 PY）中，严重感染的EAIR（95%置信区间）为0.89（0.02-4.94）例/100 PY；该人群中未发生其他关注事件。在年龄≥12岁涂抹1.5%芦可替尼乳膏的AD患者（(n = 701)，545.65 PY）中，严重感染的EAIR（例/100 PY [95%置信区间]）为0.92（0.30-2.14），非黑色素瘤皮肤癌（NMSC）为0.37（0.04-1.32），其他恶性肿瘤为0（0-0.68），MACE为0.18（0-1.02），血栓栓塞事件为0.37（0.04-1.32）。在年龄≥12岁涂抹1.5%芦可替尼乳膏的白癜风患者（(n= 637)，867.90 PY）中，严重感染的EAIR（例/100 PY [95%置信区间]）为0.46（0.13-1.18），NMSC为0.12（0-0.64），其他恶性肿瘤为0.35（0.07-1.01），血栓栓塞事件为0.23（0.03-0.83）。所有临床研究中均未出现死亡病例。

研究结论

每日两次涂抹1.5%芦可替尼乳膏的AD或非节段型白癜风患者，其严重感染、恶性肿瘤、血栓栓塞事件和MACE的EAIRs较低，且未出现死亡病例。

研究背景  

在一项Ⅱ期研究（NCT03099304）中，19例白癜风患者接受芦可替尼乳膏单药治疗52周后，选择性联合窄谱中波紫外线（NB-UVB）光疗具有良好耐受性，且可改善色素沉着。本探索性研究（NCT05247489）旨在评估对于芦可替尼乳膏治疗12周后总白癜风面积评分指数（T-VASI）改善未达25%（T-VASI25）的非节段型白癜风（NSV）患者，联合NB-UVB/芦可替尼乳膏治疗的效果。 

研究方法

-研究设计：纳入≥12岁、总受累体表面积≤10%的NSV患者，每日两次外用1.5%芦可替尼乳膏，持续12周。  

-分组标准：12周时达到T-VASI25的患者继续单药治疗；未达标准者从第12周起联合NB-UVB光疗（每周3次），直至第48周。  

研究结果

-患者基线：共55例患者，中位年龄51.0岁（15-83岁），50.9%（28/55）为男性，63.6%（35/55）为Fitzpatrick皮肤分型I-III型。基线平均T-VASI/F-VASI评分分别为6.77（SD 2.11）/0.94（SD 0.49）。

-疗效分析： 

-单药治疗组：12周时11例达到T-VASI25，平均T-VASI/F-VASI较基线变化百分比（%CFB）为-29.8%（SD 24.5%）/-54.6%（SD 34.3%）；持续单药至48周时，%CFB进一步改善至-69.8%（SD 18.5%）/-90.7%（SD 11.0%）。  

-联合治疗组：12周时35例未达T-VASI25（T-VASI/F-VASI %CFB为-7.9% [SD 9.8%]/-32.4% [SD 26.0%]），联合NB-UVB后48周时，T-VASI/F-VASI %CFB达-50.4%（SD 28.7%）/-85.6%（SD 15.9%）。其中，T-VASI50响应率为57.7%（15/26），T-VASI75响应率为19.2%（5/26），84.6%（22/26）/53.8%（14/26）达到F-VASI75/90响应。  

-药代动力学：联合NB-UVB不影响芦可替尼血浆浓度。  

-安全性：单药组治疗期间不良事件（TEAEs）发生率为45.0%（9/20，含12周前退出者），联合组为60.0%（21/35），无治疗相关严重TEAEs。  

研究结论

对于芦可替尼乳膏12周治疗未达T-VASI25的NSV患者，联合NB-UVB光疗至48周可显著改善躯干及面部色素沉着，且未发现新的安全隐患。