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2025年9月11-14日，中华医学会第十九次血液学学术会议如约而至，以“传承・创新・融合・卓越”为主题，汇聚全球血液学领域顶尖力量，聚焦血液学前沿方向与临床关键问题，搭建起高质量的学术交流与成果转化平台。与会现场，医脉通特邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）孙自敏教授接受采访，谈一谈脐带血移植领域的热点话题。
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您作为国内脐带血移植领域的领军和权威人物，首先我们想请您谈一谈，与传统的骨髓移植和外周血干细胞移植相比，您认为在当今的移植格局下，脐带血移植不可替代的核心优势是什么？在临床实践中，您会优先推荐哪些类型的患者选择脐带血移植作为最佳方案？
孙自敏教授
在当前的移植格局中，脐带血移植作为非血缘移植的重要类型，其临床价值日益凸显。特别是在中国，脐带血移植在近三四十年将迎来重要发展机遇。这一机遇的形成主要基于中国实施独生子女政策已逾40年，现阶段独生子女群体普遍处于30-40岁年龄段，其父母年事已高，子女尚幼，导致其既缺乏同胞全相合供者，也缺乏亲缘单倍型供者。尽管中国非血缘造血干细胞的捐献登记量已达360万份，但每年实际完成的非血缘造血干细胞移植仅2000余例，大量患者仍面临供者匹配困难的困境，这为脐带血移植的发展提供了广阔空间。
从临床疗效来看，脐带血移植具有显著优势：首先，移植后原发病复发率较低；其次，慢性移植物抗宿主病（GVHD）发生率低且程度较轻，患者移植后生存质量显著提升。基于这些优势，对于年轻患者，以及高危恶性血液病患者，在缺乏同胞全相合供者的情况下，脐带血移植已成为推荐的治疗方案。
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能否请您分享近年来在促进脐带血植入、降低移植相关并发症方面最重要的技术突破或策略优化？双份脐带血移植等策略的应用前景如何？
孙自敏教授
根据中华医学会血液学分会造血干细胞移植应用学组2024年登记数据显示，全国脐带血移植年手术量约700余例，虽然年增幅达14%，但在异基因移植中占比仅为5%-6%，这一现象值得深入探讨。脐带血移植面临的首要挑战在于其细胞数量的局限性。与可依据受者体重进行多次采集的外周血干细胞移植不同，脐带血的细胞数量相对固定，仅为外周血的1/10，甚至1/50。这种有限的细胞数量是否能够成功植入，是临床医生面临的首要问题。为解决这一难题，基础研究领域已开展脐带血体外扩增研究，其中小分子烟酰胺扩增技术已获得美国FDA批准并应用于临床。目前多种扩增体系正在研究中，以期使细胞数更多，提高植入率，缩短植入时间。
在临床实践中，我们通过优化移植方案来提高植入成功率。采用清髓性预处理联合减强度GVHD预防方案，避免使用ATG，以最大限度保护脐带血中的T细胞，使植入率达到97%。关于植入时间的问题，由于脐带血移植类似于"播种"而非"移栽树苗"，其植入过程相对缓慢。通过优化治疗方案，目前中位粒细胞植入时间可控制在16-18天，同时通过早期识别和处理并发症，有效降低感染和出血发生率。
脐带血移植与其他造血干细胞移植存在显著差异，其有核细胞、CD34+细胞及CD3+细胞的数量特征均不相同。因此，在临床处理过程中需要制定针对性方案，以降低并发症发生率。在基础研究层面，我们对干细胞的定义有了新的认识，对CD34+细胞是否代表真正的造血干细胞提出了质疑。未来有望通过更精确的标记物识别真正的干细胞，理论上单个干细胞即可重建造血系统，这将为脐带血移植的临床应用提供更广阔的前景。
关于双份脐带血移植能否解决细胞数量不足的问题，根据全球临床数据的经验，双份脐带血移植并不能实现预期效果。研究表明，双份脐带血移植后最终仅有一份能够成功植入，另一份会被排斥。因此，我们更倾向于选择优质的单份脐带血进行移植。在中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所），即使是体重达100公斤的患者，我们也能够通过单份脐带血完成移植。我们呼吁脐血库能够提供更多优质的脐带血资源，而非单纯依赖双份移植来解决细胞数量不足的问题。
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展望未来，您认为脐带血移植领域下一个最重要的研究方向是什么？您如何看待脐带血库建设与移植技术推广对提升我国整体移植水平的意义？
孙自敏教授
自2000年我开展脐带血移植工作以来，我始终致力于优化这一移植模式，因其具有显著的临床优势。在积累了丰富的移植经验后，我更加确信脐带血移植是一种极具价值的治疗方式。为此，我从安徽来到中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所），旨在依托国家级平台深入研究脐带血移植的机制。中国医学科学院的平台拥有强大的基础研究和临床检测能力，使我们能够系统性地开展研究。我们制定了完善的研究方案，建立了专业数据库，并与基础研究团队协同攻关脐带血移植的关键问题。
目前，我们重点关注三个研究方向。首先，针对脐带血移植后血小板植入延迟的问题，多个研究团队正在开展体外扩增研究，特别是探索巨核细胞的扩增技术，以期加速血小板植入。其次，针对我国北方地区公共脐带血库资源匮乏的现状，我们正在探索HLA配型要求更低的移植方案。虽然目前HLA 4/6配型即可进行脐带血移植，但我们希望通过进一步研究，降低配型要求，使更多患者能够获得合适的脐带血资源。第三，关于中国脐带血库的现状，我们发现虽脐带血库的存储量已达到300多万份，但真正的公共库仅有28万份。在这28万份脐带血中，冻存时间超过10年的样本占比高达26%。针对冻存时间过长是否影响植入效果的问题，程涛所院长及其团队的基础研究指出，长期冻存确实会对脐带血干细胞的线粒体产生不利影响，进而影响其植入能力。那么，这种影响在临床实践中是否同样存在？我们目前正在开展相关研究，探讨使用抗氧化药物是否能够提升干细胞的增殖活力。这些研究正在进行临床试验，如果能够成功解决因冻存时间过长导致的植入减慢或失败问题，将为脐带血库的临床应用带来重大突破。
此外，我呼吁扩大中国公共脐带血库的建设规模。同时建议所有育龄期女性积极捐献脐带血，这不仅能够造福自身家庭，更能为更多需要脐带血移植的患者提供治疗机会。脐带血作为优质的细胞来源，在免疫治疗等领域具有广阔的应用前景。我们应当充分认识到其价值，通过科学研究和合理利用，使其更好地服务于人类健康事业。
孙自敏 教授
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）血液内科
主任医生 二级教授 博士生导师
中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）曾任副院长、血液科学术主任
安徽省第一届、第二届江淮名医、享受国务院政府津贴
中国科学技术大学生命科学与医学院《血液和细胞治疗》研究所名誉所长
安徽省血液内科质量控制中心主任
曾任中华医学会血液学分会常务委员、中国医师协会血液科医师分会常务委员
中华医学会血液学分会造血干细胞应用移植学组和实验学组副组长
安徽省抗癌协会血液肿瘤专业委员会主任委员
中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会副主任委员
中国医药教育协会造血干细胞移植及细胞治疗专业委员会副主任委员
中国免疫学会血液免疫专业委员会副主任委员
专业特色：脐血造血干细胞移植，单中心完成非血缘脐血移植1800余例；在Blood、Natrue Communications及AJH等杂志发表专业论文300余篇。
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