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CPX-351是一种纳米级脂质体，已被证实可提高继发性
研究方法
一项单中心Ib/II研究，入组标准为年龄≥18岁、适合强化化疗的R/R AML患者，且允许既往接受过维奈克拉治疗。Ib期部分采用3+3剂量递增设计，以确定扩展队列的推荐II期剂量（RP2D）。在起始剂量水平-1时，观察到患者出现持续性骨髓抑制，因此选择剂量水平-2作为RP2D（具体为：CPX-351按
研究的主要终点为复合完全缓解率（CRc，即完全缓解[CR]+完全缓解伴血小板未恢复[CRp]+完全缓解伴不完全血液学恢复[CRi]）。次要终点为OS、校正的EFS。
研究结果
2018年11月至2022年1月期间。试验共纳入33例患者，中位年龄58岁（范围：26-72）。患者既往治疗史复杂：58%曾接受过维奈克拉治疗，44%处于二次挽救治疗或更晚期阶段，30%曾接受过造血干细胞移植（HSCT）。51%的患者存在不良细胞遗传学特征，64%携带骨髓增生异常相关突变，21%携带TP53突变（表1）。
表1
总缓解率（ORR）为46%（95% CI：30-62），CRc率为39%（95% CI：25-56）。在首次挽救治疗且TP53基因为野生型的患者中，CRc达70%（95% CI：40-89），其中71%（95% CI：36-92）实现微小残留病（MRD）阴性，2年OS率为49%（95% CI：23-100）。11例（73%）缓解患者接受了HSCT。30天死亡率为9%，60天死亡率为21%。最常见的不良事件与骨髓抑制相关。
研究结论
CPX+VEN在R/R AML中具有抗白血病活性，尤其在首次挽救治疗且不携带TP53突变的患者中疗效显著。
专家点评
刘加军教授：
R/R AML是血液科临床治疗的难点，患者既往多经历多线治疗，骨髓储备差、合并高危因素（如不良遗传学、TP53 突变）比例高，传统方案缓解率低，且早期死亡率高。本研究针对这一人群探索联合方案，首次证实CPX+VEN的有效性——ORR为46%、CRc率为39%，显著高于部分现有挽救方案（如低强度化疗ORR常< 30%），为临床提供了新的治疗选择。
CPX-351（脂质体
但该试验样本量较小（n=33）且来自单一机构，需多中心验证结论的普适性。高危人群TP53突变患者（21%）的具体缓解数据未单独列出，而这类患者是RR AML中最难治的群体，需进一步探索联合其他药物（如TP53抑制剂）的可能性。
这项研究证实了CPX+VEN在R/R AML中的活性，尤其对首次挽救、无TP53突变的患者疗效突出，且能为移植创造条件，是R/R AML治疗的有益探索。未来需多中心、大样本研究验证，并针对高危亚组优化方案，以进一步扩大获益人群。
专家简介
刘加军 教授
中山大学附属第三医院 血液内科主任
主任医师，教授，博士研究生导师，博士后合作导师
教育部“中国科技论文在线”特邀评审专家
教育部新世纪优秀人才
欧洲肿瘤内科协会抗癌分会会员
中国免疫学学会会员
中美医学科学与工程协会会员
广东省医疗行业协会
广东省医师协会血液科医师分会副主任委员
广东省医疗安全协会血液学分会副主任委员
广东省健康管理学会血液病分会副主任委员
广州抗癌协会理事会常务理事
广东省医学会血液病学分会常员
广东省抗癌协会血液学分会常委
从事血液病学医教研工作30余年，目前担任教育部硕博士论文的评审专家，自2006年担任欧洲SCI杂志AntiCancer Drugs 常务编委，Ann Hematol 编委。目前已主持国家自然科学基金5项，省部级科研基金10余项，在国内外核心期刊发表论文200余篇，其中在Ann Oncol(IF>50)、American J Hematol. Blood 等杂志发表SCI收录论文50余篇。
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