医脉通编辑整理，未经授权请勿转载。

脐带血（CB）是婴儿出生后残留在胎盘和脐带中的血液，可经冷冻保存并在公共脐带血库中储存数年乃至数十年。冷冻/储存的脐带血制品可随时用于临床，为需要紧急治疗的患者（如急性白血病患者）及时进行移植提供了便利。其强大的移植物抗白血病效应对侵袭性白血病患者尤为有益，使脐带血成为这类患者的“首选移植物”。

Barker等人报告，在接受双单位脐带血移植的成人高危急性白血病患者（n=61）中，3年复发率极低，仅为9%。尽管MRD的存在意味着高复发风险，但与其他移植物相比，脐带血移植（CBT）能有效地控制疾病，尤其是急性髓系白血病（AML）伴微小残留病（MRD）患者的结局，可提高患者的无白血病生存率。Milano等人首次发现，成人MRD阳性患者接受单（single）单位或双（double）单位脐带血移植（n=45）后的复发概率，是接受配型相合或不相合骨髓（BM）移植（n=139）患者的一半（p<0.001）。此外，Barker等人的研究显示，急性白血病患者无论是否存在MRD，接受脐带血移植后的3年无进展生存（PFS）率相近（77% vs. 88%，p=0.37）。一项大型回顾性分析在Milano研究的基础上进一步拓展，强调了MRD与移植预处理强度之间的关联：在接受清髓预处理（MAC）治疗的MRD阳性AML患者（n=163）中，与接受配型相合、不相合或半相合移植物的患者相比，接受脐带血移植的患者复发风险更低，无复发生存率更高。

法国和英国的儿科研究分析同样证实，脐带血移植（CBT）可克服MRD带来的负面影响。法国研究显示，MRD阳性患者（n=43）与无MRD患者（n=72）的3年生存率无显著差异（p=0.605）。英国的研究分析表明，MRD阳性患者接受脐带血移植后的2年无事件生存（EFS）率显著优于接受其他移植物的患者（50%，n=57 vs. 21%，n=60，p=0.017），这一差异主要源于复发率的显著降低（p=0.007）。此外，一项针对接受不同来源移植物的儿童AML患者的大型国际分析显示，脐带血移植组的“无慢性移植物抗宿主病（GVHD）且无白血病生存”复合指标（反映疾病控制效果和生活质量）显著优于配型相合的非亲缘供体（URD）移植组（p=0.03）。值得注意的是，这些回顾性研究中绝大多数脐带血移植受者接受了MAC；相比之下，在BMT CTN随机对照研究中，采用低强度预处理方案的脐带血移植与半相合移植患者均出现了较高的复发率。

在接受MAC联合脐带血移植的难治性AML患者中，也观察到了更优的白血病控制效果。两项日本研究表明，与半相合或亲缘供体移植相比，脐带血移植可改善患者结局。此外，英国的儿科研究显示，原发性难治性（n=29）或复发/难治性（n=23）AML儿童患者接受脐带血移植后的2年EFS率为45%–60%。目前，脐带血移植已被用作这类原本无法治愈的患者后续进一步治疗的基础。

最后，移植后复发患者接受二次脐带血移植也显示出强大的抗白血病效应。研究者观察到，26例接受二次脐带血移植的儿科患者3年EFS率为65%，复发率极低（16%）。同样，英国的分析显示，24例接受二次脐带血移植的儿童患者2年EFS率为69%。这种强大的GvL效应被认为源于脐带血T细胞独特的免疫学特性：脐带血来源的CD4+细胞转录谱与胎儿CD4+细胞相似，而与BM或外周血（PB）来源的CD4+细胞差异显著；此外，脐带血来源的初始CD8+细胞在肿瘤微环境中可快速获得效应功能，并介导更强的抗肿瘤反应。另外，脐带血来源的CAR-NK细胞已在CD19+恶性肿瘤患者中引起了临床应答。

总之，脐带血具有可即时获取和强效移植物抗白血病效应的优势，可作为极高危白血病患者的“首选移植物”。

(本网站所有内容，凡注明来源为“医脉通”，版权均归医脉通所有，未经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任，授权转载时须注明“来源：医脉通”。本网注明来源为其他媒体的内容为转载，转载仅作观点分享，版权归原作者所有，如有侵犯版权，请及时联系我们。)