《中国多发性骨髓瘤骨病诊疗现状白皮书》:破局当下,规范前行——助力MM患者高质量生存
2025-07-24
关键词: 多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤骨病(MBD)是多发性骨髓瘤(MM)的特征表现之一,80%~90%初诊患者存在溶骨性损害1。尽管诊疗技术提升,MBD误诊情况仍不容忽视,不仅如此,目前临床存在骨保护治疗不规范、患者依从性较差等困境。为推动MBD的诊疗规范化,提高MM患者的治疗效果及生存质量,国内血液肿瘤领域专家整合了循证医学证据与临床现状调研数据,联合撰写了《中国多发性骨髓瘤骨病诊疗现状白皮书》。


在此,医脉通特邀哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院沈志祥教授、中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)邱录贵教授、中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)安刚教授、哈尔滨血液病肿瘤研究所贡铁军教授、上海交通大学医学院附属仁济医院杜鹃教授、中山大学肿瘤防治中心夏忠军教授为《中国多发性骨髓瘤骨病诊疗现状白皮书》推动中国MBD的规范化诊疗送上期许。



马军教授:骨事件威胁生存质量,规范诊疗是长期生存基石

MM多发于老年患者,约90%的MM患者在疾病过程中会出现骨病变,MBD是MM最常见的并发症之一。过去,MBD误诊率相对较高,由于诊疗手段的进步,误诊率逐渐降低。骨相关事件(SRE)是MM最重要的不良事件,一方面加重了患者经济负担,另一方面影响患者的预后和高质量生活。目前MM无法治愈,若期望MM患者像糖尿病等慢性病患者实现高质量生存,对MBD的关注必不可少。为此,我们撰写了《中国多发性骨髓瘤骨病的诊疗现状白皮书》,将循证医学文献资料,临床医生、患者及家属来源的调研数据进行了整合,梳理出目前中国MBD的诊疗现状和困境。希望白皮书的发布,能进一步的推动领域内的深入研究与广泛交流,助力临床医生诊疗水平的提升,为患者带来更好的治疗的效果,提高患者生活质量。

沈志祥教授:数据揭示误诊率高、治疗依从性差现实

《中国多发性骨髓瘤骨病的诊疗现状白皮书》调查结果显示,约56%的MM患者在诊断时已出现骨并发症,57.6%的患者在确诊MM约半年内被诊断为MBD。但MBD在临床上常被误诊,白皮书调查结果显示,47.3%的患者曾被诊断为其他的原发骨相关疾病。此外,约半数患者未在确诊MM时同步启动骨保护治疗。在参与调研的医生中,仅41.7%的医生能够正确认识规范的骨保护治疗持续时间为两年。临床上多数患者治疗半年甚至三个月辄止,仅有15.5%的患者治疗持续时间超过了24个月。部分参与调研的医生缺乏规范的骨保护观念,另外,70.7%的患者在骨相关症状好转后,选择不继续就医,未持续接受骨保护治疗,因此MBD规范化治疗临床实践方面的困难是治愈MM不容忽视的阻碍。


邱录贵教授:认知不足阻碍规范,精准诊断是防治关键

MBD是MM的典型临床表现之一,SRE严重影响患者的治疗效果、生存时间和生活质量。因此在MM诊治指南中,MBD的诊断、预防和治疗是重要的组成部分。本次白皮书调研结果显示,目前临床上对MBD的预防、诊断和治疗重视不足,需进一步提高临床医生对MBD的认知。诊断方面,由于骨扫描的准确率较低,且易造成肾功能损害,已不再推荐其作为MBD的检测手段,目前优先推荐低剂量CT检查,必要时联合PET/CT或核磁共振。如今的全身功能核磁,能够在检查MBD情况的同时检测髓外病变情况,从而综合诊断疾病。治疗方面,我们需要高度重视MBD和SRE的预防和治疗。早年间,在诸位专家的努力下《中国多发性骨髓瘤骨病诊治指南》问世,后续进行了多次更新,上述指南更新以及白皮书的发布旨在推动MBD的规范化诊疗,将MBD的诊治作为MM治疗的重要的组成部分,最终实现患者长期、高质量的生存。

安刚教授:骨保护治疗存差距,多管齐下促规范

NCCN、CSCO等指南均建议,所有接受MM治疗的患者需同时启动骨的靶向治疗,且持续时间应≥2年2,3,但目前MM骨保护的临床实践距规范仍有一定差距。为缩小差距,首先需要通过多学科团队(MDT)相互协作,有效推动MM骨保护的规范化诊疗。此外,需加强医生的教育和培训,确保医生可全面理解骨保护的最佳治疗时机和持续骨保护的重要性,遵循指南,进一步提高个性化诊疗能力。同时,也需要加强患者教育、建立患者支持系统、提高骨保护治疗和复诊的依从性。最后,还需提高医生对不良反应管理的认识和重视程度,保证患者的长期用药安全。


贡铁军教授:地舒单抗获临床认可,高效骨保护利器

地舒单抗作为首个靶向核因子κB受体活化因子配体,是全人源化的单克隆IgG2抗体,可阻止破骨细胞表面核因子-κB受体活化因子(RANK)的活化,抑制破骨细胞活化和发展,从而减少骨吸收,增加骨密度和骨强度,促进骨重建,预防骨折等SRE的发生。白皮书调研结果显示,在具体药物选择方面,地舒单抗使用率居骨靶向治疗首位,接近50%的医生处方了地舒单抗。满分为5分的满意度调查结果显示,医生对地舒单抗的满意度最高,达4.6分。上述结果表明,地舒单抗已经获得了临床的广泛认可,是高效、可靠的骨保护药物。


杜鹃教授:循证优势显著,地舒单抗预防SRE改善生存

一项Ⅲ期临床研究15个月的观察随访结果显示,地舒单抗组首次出现SRE的时间,显著晚于唑来膦酸组(P=0.039),地舒单抗显著延长患者的中位平台期,无进展生存期(PFS)可达10.7个月,使骨髓瘤的疾病进展和死亡风险降低了18%4。同样,SRE方面,使用地舒单抗治疗的患者病理性骨折、骨放疗、骨相关手术发生数量均更低。因此,地舒单抗在MBD患者的临床疗效、预后和SRE方面,均体现出明显的优势。

夏忠军教授:“诊断即干预”新理念,全程管理优化生存

MBD的防治需要贯彻“诊断即干预”的理念,建议MM患者在确诊同时启动骨保护治疗,改变“出现SRE再用药”的滞后模式。在临床中应依托MDT整合血液科、骨科、影像科各科室资源,联合MRI与CT检查手段,评估早期骨病变,结合骨代谢标志物来监测疗效,最终建立标准化的诊疗路径。同时应加强患者教育,通过科普手册,线上讲座等形式,提高患者对骨保护贯穿全程的认知,改善治疗依从性。通过多学科协作与医患共同参与,优化MBD患者的全程管理,切实改善患者的生存期与生活质量。


参考文献
1.胡聪,等,中南大学学报.2023 Sep 28;48(9):1403–1410.
2.中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会, 中华血液学杂志. 2022,43(12):979-985.
3.NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®):Multiple Myeloma. Version 2.2025-April 11,2025
4.Shang-Yi Huang, et al. Adv Ther. 2020 Jun 10;37(7):3404–3416.

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