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2025年7月11日-13日，由中国临床肿瘤学会（CSCO）携手CSCO白血病专家委员会、淋巴瘤专家委员会及骨髓瘤专家委员会联合主办的“中国临床肿瘤学会（CSCO）第九届血液肿瘤学术大会”在哈尔滨圆满落幕，全国血液肿瘤专家学者齐聚一堂，就血液肿瘤疾病的规范化诊疗进行了深入分享与探讨。

与会期间，医脉通特邀首都医科大学附属北京朝阳医院主鸿鹄教授接受采访，谈谈白血病无化疗方案的治疗进展。

医脉通：

在急性白血病的无化疗治疗研究中，目前取得了哪些关键进展？体现在哪些方面？这些进展是如何改变我们对急性白血病治疗路径的传统认知的？

主鸿鹄教授：

无化疗方案是深受患者青睐的治疗模式，在中国历经十余年探索后，已取得诸多显著成就。

首先，我们从较易治疗的疾病入手，第一种是急性早幼粒细胞白血病，又称M3型白血病。这类白血病有明确的靶向药物，即维甲酸与三氧化二砷（俗称砒霜）。凭借维甲酸和砷剂等相关治疗，其根治率可超过90%，但原有方案包含化疗、静脉输液，且需反复住院，治疗周期长达两年多。针对此现状，我们做出了几处改变：一是完全取消化疗，二是将静脉砷剂改为口服砷剂，三是将治疗周期从两年多缩短至8个月，住院时间也从过去两年间的反复住院，缩减至不足1个月，且患者出院后无需再住院。这样的调整不仅未降低疗效，反而有所提升，患者生活质量也大幅提高，一个月后便能正常生活和工作。这对于中年人而言，对其个人和家庭意义重大，同时也有利于减少国家医保支出，因为整体治疗费用降低了，该方案因此获得患者高度认可。自2014年起，包括2025年的CSCO诊疗指南在内，中国相关指南已将急性早幼粒细胞白血病（包括低危、高危患者）的缓解后无化疗口服家庭治疗方案列为一线治疗推荐，这一方案主导并改变了中国患者的临床实践，是一项重要突破。

在无化疗领域，我们在Ph阳性急性淋巴细胞白血病的治疗上也开展了大量创新性工作。我们选用TKI药物达沙替尼联合激素，采用全口服给药方式，缓解率接近100%。患者获得缓解后，可采用相同方案进行巩固治疗，有条件者可进行移植，无条件者则继续联合治疗。对于复发难治的患者，我们采用三药全口服方案，包括BCL-2抑制剂、三代TKI药物及激素，缓解率超过85%。这一方案性价比高，更易被患者接受。虽然CAR-T细胞治疗缓解率也能达到80%以上，但因其可及性问题和高昂费用，许多患者难以承担。而这种口服治疗方案大幅降低了医疗费用，且缓解率达85%以上，让更多患者获得挽救性缓解机会，为后续移植治疗创造条件。

近五年，老年白血病的治疗是我们团队工作的重中之重。老年患者并发症多、身体状况差、脏器功能不佳，难以耐受传统化疗，需要靶向性强、毒性低的药物。目前国际金标准方案为BCL-2抑制剂联合阿扎胞苷，该方案虽有进步，但一个疗程缓解率仅43%，三年存活率仅24%，绝大多数患者仍会复发，因此亟需更优方案。我们创新应用G-CSF联合维奈克拉加阿扎胞苷的新方案，将一个疗程的缓解率从43%提升至82%，患者生存期也呈现延长趋势。这些药物均为靶向药物（非化疗药物），患者耐受性更好，副作用更少。同时，缓解率的大幅提升减少了患者后续输血需求。输血在中国资源紧张，是重要的社会问题，这一改变既缓解了社会资源压力，也让患者生活质量显著提高，多数患者在第二个疗程后能像健康人一样生活，可自主到医院接受后续治疗。相信在不久的将来，会有更多无化疗方案应用于老年患者及年轻患者的治疗中，年轻患者同样青睐无化疗方案，我们期待更多此类方案的出现。

医脉通：

基于当前急性白血病无化疗治疗的进展，在临床实践中选择无化疗方案时，需要重点考量患者的哪些个体特征或疾病因素？与传统化疗方案相比，这种治疗模式在长期疗效和安全性管理上有哪些需要特别关注的地方？

主鸿鹄教授：

在探索无化疗方案的过程中，我们始终秉持审慎态度开展观察性研究。首先，我们会优先选择那些治疗把握较大的亚型进行尝试，这类亚型本身缓解率已处于较高水平，在其基础上开展研究能让我们做到胸中有数。其次，对于纳入研究的患者，我们要求具备完善的检测手段，特别是能够对微小残留病进行监测——即精准掌握体内剩余白血病细胞的数量。我们期望采用分辨率达到百万级别的微小残留病检测方法，以此确保在无化疗治疗期间能持续监测到白血病细胞的动态，若始终未发现白血病细胞存在，我们才能更放心地延长观察周期；而一旦发现异常细胞早期增殖，便提示可能需要修订治疗方案。由此可见，无化疗新方案的探索绝非草率决定，而是一个循序渐进、谨慎推进的过程。我们会在对患者进行全周期监测的基础上，结合研究者对白血病的深入认知，以及对细胞生物学、分子生物学机制和患者耐药性等多方面的全面评估，来制定和实施新方案。我们相信，在这样的方案指导下，更多临床问题将得到解决；同时，在发现新问题的过程中，也必将催生新的科学研究思路。

主鸿鹄 教授

首都医科大学附属北京朝阳医院血液科主任

首都医科大学教授，博导，博士后合作导师

首都医学科学创新中心高级研究员

CSCO白血病专家委员会副主任委员

国际APL基金专委会委员

创立了“APL家庭治疗新方案”和“AML的DAV新方案”

定义了“RARG-AML白血病新类型”

研究成果被12个国际/中国白血病指南/共识引用

作为通讯/第一作者发表SCI论文69篇，累计IF 1064分

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