2025年7月10日，由北京中健联健康服务促进中心发起并主办、中国血友病青年协作组提供权威学术支持的【榜Young新声】“出血性疾病前沿热点线上研讨会”第七期盛大举行。本次会议中，与会专家围绕血友病患者口腔治疗、儿童血友病患者免疫耐受诱导（ITI）治疗及康复治疗进行分享与交流。医脉通特将精彩内容整理如下，以飨读者！
Part.01
开场致辞
冯晓勤教授开场致辞
会议伊始，南方医科大学南方医院冯晓勤教授致开场辞。本次会议通过搭建学术交流平台，聚焦血友病患者及其家属关注的康复治疗、口腔治疗及抑制物治疗等热点话题进行探讨分享，以期进一步改善血友病患者预后。希望通过此次学术会议，与会人员都能有所收获。
Part.02
让笑容更灿烂、牙齿更健康——血友病患者的口腔治疗
陈婷教授作报告
在学术分享环节中，南方医科大学南方医院陈婷教授围绕“单中心血友病患儿口腔健康情况横断面调查及影响因素分析”进行分享。陈婷教授介绍道，目前，血友病治疗已经迈入“追求患者像正常人一样生活”的3.0时代，这就需要对患者进行综合管理，而口腔疾病管理正是血友病综合管理的重要部分之一。然而，回顾临床研究进展，中国血友病患者口腔健康现状却鲜有报道。基于此，我中心进行一项针对血友病患儿口腔健康情况的横断面调查及影响因素分析，结果显示，32.29%的患儿首次出血部位是口腔，55.4%的患儿自觉存在牙龈出血或牙周炎，且分别有20.6%和29.4%的患儿报告口腔问题影响进食和外貌。然而，仅47.1%的患儿有过口腔科就诊经历，12个月内未就医主要原因分别为：认为自己没有口腔问题、因害怕出血不止而不去治疗和很难找到信任的口腔医生。此外，与常规认知存在差异的是，本研究显示血友病患儿口腔问题与疾病类型、严重程度、治疗方式无关，而是与口腔卫生条件相关，然而我国血友病患儿口腔卫生习惯有待改进、对口腔健康的认知水平较低，因此，提高患儿认知水平、改善卫生习惯、科学给予临床治疗至关重要。
Part.03
“抑”往无前，无惧挑战——血友病A抑制物患儿ITI治疗进展
李泽坤医生作报告
紧接着，首都医科大学附属北京儿童医院李泽坤医生介绍了血友病A抑制物患儿ITI治疗进展。李泽坤医生指出，凝血因子VIII（FVIII）抑制物的产生可能导致患儿出现出血难以控制、并发症发病率上升、死亡率上升、治疗成本增加等情况，严重威胁患儿健康。目前，ITI治疗是唯一经临床验证可根除抑制物的治疗手段，成功率约70%。ITI治疗过程中，FVIII、静脉通路和规律随诊、准确检测是治疗三要素。经典ITI治疗方案包括大剂量、中剂量、小剂量以及联合治疗方案，不同方案之间成功率类似，但大剂量ITI方案抑制物清除速度更快（抑制物转阴时间：大剂量4.6个月 vs 小剂量9.2个月），且出血更少（抑制物转阴前，小剂量ITI方案组患者出血是大剂量组的2倍）。ITI预后风险因素包括开始ITI年龄、抑制物诊断至开始ITI治疗间隔时间、历史抑制物峰滴度、ITI前抑制物滴度、ITI过程中抑制物峰滴度及F8突变等，因此，应先根据患儿既往峰滴度及ITI治疗前滴度进行预后分层，并选择个体化治疗方案，根据患者反应情况及时调整治疗策略。此外，针对FVIII免疫耐受的预后因素、相关生物标志物及创新治疗方案的探索亦持续开展，有望进一步改善患儿治疗结局。
Part.04
权威指引，赋能自由人生——药物代谢动力学指导下儿童血友病康复治疗
何丽雅教授作报告
紧接着，广州医科大学附属妇女儿童医疗中心何丽雅教授介绍了药物代谢动力学指导下的儿童血友病康复治疗。何丽雅教授指出，血友病患者在急性关节/肌肉出血、急性出血停止早期、慢性滑膜炎、血友病性骨关节病、围手术期及居家康复期间进行康复管理对于控制症状、提高治疗获益、改善关节功能等具有重要意义，然而，如何针对患者进行精准评估并制定个体化的康复训练，目前仍缺乏国内外的共识性意见。基于此，《药物代谢动力学指导下的血友病康复个体化管理———基于改良Delphi法制订的中国专家共识》应运而生，共识推荐重型和部分介于轻重型之间的血友病患者术后应坚持规律性凝血因子替代治疗，由血液科、骨科、康复科医师及临床药师等多学科团队共同为患者制订凝血因子管理方案，同时，指南强调血友病患者的出血与血浆凝血因子水平直接相关，推荐在整个康复治疗期间，根据血浆凝血因子药代动力学参数个体化调整康复治疗方案，避免凝血因子不足导致的出血风险增加，同时避免过度治疗造成药物浪费。
Part.05
群策群力，共探血友病综合关爱新机遇
讨论环节
在讨论环节中，冯晓勤教授、陈婷教授、李泽坤医生和何丽雅教授围绕“ITI成功后，预防患者抑制物复发或维持治疗方案”、“提高血友病患儿康复治疗依从性的方法”和“目前血友病患者在口腔方面的未尽之需”三个话题展开深入探讨。针对第一个话题，与会专家表示，针对ITI治疗后抑制物滴度降低但未转阴的患者，可以适当提高常规预防治疗剂量以在降低出血风险的同时持续降低抑制物滴度，直至可以过渡到常规预防治疗；此外，为了预防抑制物转阴的患者出现复发，进行规范化预防治疗至关重要。针对第二个话题，与会专家表示，针对儿童血友病患者，可以将一些契合患者兴趣的活动，比如富有节奏感的舞蹈、跳操等融入到康复治疗中，同时，组织开展夏令营也是提高患者康复治疗信心和治疗依从性的有效手段，此外，人工智能、智能健身镜等新兴技术的发展也为提高患者治疗依从性提供了更多可能。针对第三个问题，与会专家表示，如何进一步进行疾病教育以提高患者口腔健康认知、提升血友病临床医生口腔相关疾病的治疗水平仍需进一步探索。
Part.06
会议总结
会议临近尾声，冯晓勤教授总结道，本次学术交流中，三位专家的报告内容精彩深刻，为血友病治疗发展贡献了宝贵思路。当前，血友病治疗工作正朝着精准、个体化的方向迈进。希望未来能通过更多交流讨论，持续分享诊疗成果，推动血友病领域内学术交流常态化、深入化，最终让更多血友病患者受益。
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