2025血液学转化和创新大会暨第十届上海淋巴细胞疾病学术研讨会于2025年6月27日至29日召开。国内外知名专家学者齐聚上海，聚焦“转化”和“创新”两个关键主题，围绕血液领域基础研究、临床转化、新疗法探索、专业培训及科学普及等核心议题进行广泛交流和合作。值此之际，医脉通特邀哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授回顾中国血液肿瘤领域发展历程，并结合大会内容前瞻性展望血液肿瘤诊疗的未来发展方向。
医脉通：
数十年来，在无数血液人对血液肿瘤不断钻研、上下求索的漫漫征程下，全球范围内医学技术不断革新、新药研发迅猛发展。能否请您回顾下我国血液肿瘤诊疗近几十年来的发展历程，谈谈有哪些里程碑式变化？
马军教授：
自中国血液学科发展至今，已历经六代，纵览近120年历程。最初，血液学科源于普内科下设立的血液病病房。19世纪50年代后，随着我国医疗体系的逐步完善，苏州、福建、北京、上海、天津等地相继建立了血液病医院及相关床位，但规模有限。至1957年，在周总理的倡导下，中国血液学创始人邓家栋教授牵头成立了国家血液病研究所，即如今的中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所），标志着我国首个专科医院的诞生。经过几十个春秋，血液病诊疗规模从最初的200余张床位发展成如今涵盖1600多张床位的大型血液中心，整体取得了显著的进展。
在这一发展历程中，中国血液学领域取得了几项重要的里程碑式成就。最初，哈尔滨医科大学附属第一医院韩太云药师首先发现三氧化二砷，并成功应用于临床，治疗急性早幼粒细胞白血病（APL），开创了治愈白血病的先河。如今，APL治愈率超90%。其次，王振义院士提出将全反式维甲酸应用于APL，开创了诱导分化治疗的里程碑式典范。此外，黄晓军院士创新性提出的“北京方案”——半相合移植技术在中国逐渐普及，并逐步普及至全球，使得移植进入“人人有供者”时代，为治愈难治性血液肿瘤提供助力。
关于血液科的整体建设，自1957年以来，如今在全国范围内已有超过1000家医院设立了血液病房，涵盖地区医院及县医院等，并形成了中心城市、市域及县级医院三级联动体系。同时，血液病治疗的发展极为迅速，诸如小分子药物、抗体药物偶联物、PD-1/PD-L1单抗，以及CAR-T细胞疗法等创新治疗手段不断涌现。因此，只有不断地突破与创新，才有肿瘤治疗的当下成就与未来发展。整体而言，血液学科的发展也引领着恶性肿瘤的治疗迈向了新的时代。
医脉通：
如今，血液学转化和创新大会盛大启幕，国内外著名专家学者共话血液肿瘤领域当前的最新进展，您也以“血液淋巴系统疾病先进治疗药物现状及展望”为题进行了专题报告，展示了中国在该领域的飞速进展。但纵观全球血液淋巴肿瘤发展，我国与国际水平仍存有一定距离。能否请您结合讲题内容，谈谈对中国新药临床应用与研发现状的看法和建议？并展望一下我国血液肿瘤的发展前景？
马军教授：
本次血液学转化和创新大会的召开影响深远，我也在大会上报告了中国及国际范围内先进治疗药品的进展。2025年6月，中国国家药品监督管理局药品审评中心已经发布了《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》。目前，我国针对先进治疗药品的的范围、归类和释义与国际保持一致，先进治疗药品主要涵盖细胞治疗药品、基因治疗药品和其他三类。
在细胞治疗方面，主要包括免疫细胞治疗药品（如CAR-T疗法、TIL疗法、TCR-T疗法、自体型/普通型CAR-NK疗法）和干细胞治疗药品等。其中，对于干细胞治疗药品，我国实行“双轨制”监管，目前已批准首款间充质干细胞治疗药物，用于激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。目前在细胞治疗领域，中国与美国并驾齐驱，其中我国在普通型NK细胞治疗以及T细胞治疗方面处于领先位置，但在创新层面仍有提升空间；同时，中国在干细胞治疗方面与美国的步伐相当。
*TIL：肿瘤浸润淋巴细胞；TCR-T：T细胞受体工程化T细胞
在基因治疗药品方面，目前，全球范围内大约已有30种基因治疗药物，主要应用于血友病A和血友病B、β地中海贫血、镰状红细胞贫血及一些罕见疾病。中国也在3个月前最新批准了针对血友病B的基因治疗产品。
整体上，全球共批准了111款先进治疗药品，其中中国占9个，而欧洲和美国分别有33个和40余个。尽管中国原研先进治疗药品仅占10%左右，但在亚洲地区仍居于领先地位，未来仍需继续努力。
为了给患者提供更优质的医疗服务，创新是关键，而转化是基础。一位诺贝尔得主曾言，临床医生是转化医学创新的一线战士，科研成果唯有通过临床转化才能真正惠及患者。因此，构建一个高效的多学科团队（MDT）显得尤为重要。该团队需要汇集基础研究和转化医学的学者、优秀的临床试验研究者，而优秀的MDT团队与良好的医院环境的结合可促进临床试验的开展，推动创新成果转化的成功。截至目前，美国已有20余位医生因其在转化医学领域的贡献而获得诺贝尔医学奖。未来，通过持续推进创新与转化进程，相信中国在新药临床研究领域将与美国并肩前行，并在全球范围内领先。
专家简介
马军 教授
主任医师，教授，博士生导师
哈尔滨血液病肿瘤研究所所长
中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长
亚洲临床肿瘤学会副主席
中国临床肿瘤学会白血病专家委员会常务委员
国家卫生健康委能力建设与继续教育中心肿瘤学科专家组组长
白血病·淋巴瘤杂志 总编辑
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